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原発性または続発性進行性多発性硬化症を有する参加者の治療 (IMPACT-MS)

2026年9月17日 更新者：Tr1X, Inc.

TRX319を原発性または二次性進行型多発性硬化症患者に投与する際の安全性および予備的有効性を評価するための、第1/2a相、非盲検、用量漸増試験

The goal of this clinical trial is to treat male and female participants with two types of Multiple Sclerosis (MS) called primary progressive or secondary progressive MS.

The main questions the trial aims to answer are the following:

  • Is TRX319 safe when administered to patients with progressive forms of MS?
  • At what dose does TRX319 work the best to treat participants with primary and or secondary progressive MS?
  • Is pre-conditioning (with Bendamustine) needed to allow TRX319 to better treat participants with primary and/or secondary progressive MS?

Participants will be asked to be on study for up 1 year and may receive up to 3 total administrations of TRX319. While on study, participants will have blood tests and other assessments (MRI scans and lumbar punctures) done to understand the safety of TRX319 and how it may benefit their multiple sclerosis.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

39

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • 募集
        • UC San Diego
        • 主任研究者：
          • Jennifer Graves, MD
        • コンタクト：
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55912
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Michel Toledano, MD
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University, St. Louis
        • コンタクト：
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • 募集
        • Mt. Sinai
        • 主任研究者：
          • Fred Lublin, MD
        • コンタクト：
          • Sarah Myoung, MBS
          • 電話番号：43391 2122413391
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University
        • 主任研究者：
          • Suma Shah
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • 募集
        • University of Cincinnati
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98122
        • 募集
        • Providence Swedish
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Pavle Repovic, MD, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  1. Clinical diagnosis of MS with evidence of PPMS or SPMS according to 2025 McDonald criteria.
  2. Expanded Disability Status Scale (EDSS) range ≥ 2.5 to ≤ 6.5.
  3. Evidence of clinical disability progression within 2 years prior to enrollment.
  4. Documented presence of CSF-restricted OCBs and/or elevated IgG index and/or κ free light chain.
  5. Males and females ≥ 18 and ≤ 65 years of age at time of consent.
  6. Evidence of adequate organ function
  7. Women of child bearing potential have a negative pregnancy test at screening.
  8. Contraceptive use by all participants while on study.
  9. Participants must be able to understand, consent, and be willing and able to complete all specified procedures and visits.
  10. Positive varicella zoster virus titer. Participants who test seronegative for varicella zoster virus IgG antibodies need to complete vaccination ≥ 4 weeks prior to TRX319 infusion.
  11. Participants must be willing to refrain from donating blood for 1 year after TRX319 infusion.

Exclusion Criteria:

  1. MS clinical stability on disease modifying therapy.
  2. Clinical relapse of MS in the 1 year prior to study entry.
  3. Diseases other than MS to explain the first demyelinating event, including aquaporin 4 IgG or myelin oligodendrocyte glycoprotein-IgG seropositivity.
  4. Prior treatment with CAR-T or gene therapy product directed at any target.
  5. Prior treatment with mitoxantrone, cladribine (or other chemotherapies), or alemtuzumab within 2 years prior to TRX319 dose.
  6. Prior treatment with CD20-depleting antibodies within 3 months and prior treatment with Bruton's tyrosine kinase inhibitor (BTKi) and sphingosine 1 phosphate (S1P) modulators within 1 month of TRX319 dose.
  7. Plan to or have received live, attenuated vaccines less than 4 weeks (28 days) prior to TRX319 infusion, and other vaccines less than 2 weeks (14 days) prior to TRX319 infusion.
  8. Serologic status reflecting active hepatitis B or C infection.
  9. Positive serology for human immunodeficiency virus (HIV).
  10. History of progressive multifocal leukoencephalopathy.
  11. Untreated active, or active with documented completed treatment but without a negative chest X-ray that shows no evidence of active tuberculosis, or latent tuberculosis.
  12. Primary immunodeficiency as defined by a known genetic disorder.
  13. History of splenectomy.
  14. Impaired cardiac function or clinically significant cardiac disease.
  15. Previous or concurrent malignancy.
  16. Prior organ transplant, or allogeneic hematopoietic stem cell transplantation or recipient of peripheral blood products < 3 years prior to TRX319 infusion.
  17. Major surgery within 4 weeks prior or planned within 4 weeks after TRX319 administration.
  18. History of any other neurologic disorder or medical condition the Investigator considers would increase the risk for the participant, including seizure disorders.
  19. Life-threatening allergies, hypersensitivity, or documented intolerance to TRX319 drug product excipients.
  20. Subjects that are pregnant, breast feeding or aim to become pregnant during the study period (Subjects must agree to use a highly effective method of contraception).
  21. Serious and/or uncontrolled medical condition that, in the Investigator's judgment, would cause unacceptable safety risk, interfere with study procedures or results, or compromise compliance with the protocol.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Cohort 1

Dose Level 1
生物学的：TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.
実験的：Cohort 1A

Dose Level 1 with pre-conditioning
生物学的：TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.

薬：Bendamustine

Administration of bendamustine prior to TRX319 infusion
実験的：Cohort 2

Dose level 2
生物学的：TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.
実験的：Cohort 2A

Dose Level 2 with pre-conditioning
生物学的：TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.

薬：Bendamustine

Administration of bendamustine prior to TRX319 infusion
実験的：Cohort 3

Dose Level 3
生物学的：TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.
実験的：Cohort 3A

Dose level 3 with pre-conditioning
生物学的：TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.

薬：Bendamustine

Administration of bendamustine prior to TRX319 infusion

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
To assess the safety and tolerability of TRX319 infusion in subjects with Primary Progressive or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.
時間枠：From baseline until 12 months post TRX319 Infusion
  • Number of participants with severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and treatment-emergent serious adverse events (TESAEs)
  • Rate of Adverse Events of Special Interest (AESIs) in participants
  • The safety of TRX319 determined by negative Replication Competent Lentivirus (RCL) at approximately 3-months, 6-months, and 12-months
From baseline until 12 months post TRX319 Infusion

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
To characterize target engagement via reduction of Oligoclonal bands (OCB) and/or normalization of cerebral spinal fluid (CSF) Immunoglobulin G (IgG) index
時間枠：From baseline until 12 months post TRX319 Infusion
  • Reduction of OCB in CSF
  • Reduction and/or normalization of CSF IgG index
From baseline until 12 months post TRX319 Infusion
To evaluate the effects of TRX319 on disease progression/reactivation by gadolinium-enhancing MRI
時間枠：From baseline until 12 months post TRX319 Infusion

No increase in gadolinium-enhanced T1-weighted lesions and no new or enlarging T1- or T2-weighted lesions in brain and cervical spinal cord
From baseline until 12 months post TRX319 Infusion
To evaluate disease response, as measured by the Neurostatus Expanded Disability Status Scale (EDSS)
時間枠：From baseline to approximately 12 months post TRX319 infusion

Measure of disease response based on change in disability and walking score at Weeks 12, 24, 36, and 48.
From baseline to approximately 12 months post TRX319 infusion

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Tr1X, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年3月1日

一次修了 (推定)

2028年8月1日

研究の完了 (推定)

2029年1月1日

試験登録日

最初に提出

2026年3月9日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月12日

最初の投稿 (実際)

2026年3月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月17日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TRX319-01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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