Kezelés elsődleges vagy másodlagos progresszív sclerosis multiplexben szenvedő résztvevőknél (IMPACT-MS)

Bevételi kritériumok:

1. Klinikai MS diagnózis PPMS vagy SPMS bizonyítékkal a 2025-ös McDonald kritériumok szerint.
2. Kiterjesztett Fogyatékossági Állapot Skála (EDSS) tartomány ≥ 2,5 és ≤ 6,5.
3. Klinikai fogyatékosság progressziójának bizonyítéka a beiratkozást megelőző 2 év alatt.
4. Dokumentált CSF-korlátozott OCB-k és/vagy emelkedett IgG index és/vagy κ szabad könnyű lánc jelenléte.
5. Férfiak és nők ≥ 18 és ≤ 65 évesek a beleegyezés időpontjában.
6. Megfelelő szervfunkció bizonyítéka.
7. A gyermekvállalásra képes nőknek negatív terhességi tesztje van a szűrés során.
8. Fogamzásgátló használat minden résztvevő által a vizsgálat alatt.
9. A résztvevőknek képesnek kell lenniük megérteni, beleegyezni, és hajlandónak és képesnek kell lenniük az összes meghatározott eljárás és látogatás teljesítésére.
10. Pozitív varicella zoster vírus titer.
    A varicella zoster vírus IgG antitestekre szerológiailag negatív eredményt mutató résztvevőknek be kell fejezniük az oltást ≥ 4 héttel a TRX319 infúzió előtt.
11. A résztvevőknek hajlandónak kell lenniük tartózkodni a vér adományozásától 1 évig a TRX319 infúzió után.

Kizárási kritériumok:

1. MS klinikai stabilitás a betegségmódosító terápián.
2. MS klinikai relapszus a vizsgálatba való belépést megelőző 1 évben.
3. Az első demielinizáló esemény magyarázatára szolgáló, az MS-en kívüli betegségek, beleértve az aquaporin 4 IgG vagy a myelin oligodendrocyte glycoprotein-IgG szeropozitivitást.
4. Korábbi kezelés CAR-T vagy géntechnológiai termékkel bármely célpontra irányulóan.
5. Korábbi kezelés mitoxantronnal, kladribinnel (vagy más kemoterápiákkal), vagy alemtuzumabbal a TRX319 adagolást megelőző 2 éven belül.
6. Korábbi kezelés CD20-depletáló antitestekkel a TRX319 adagolástól számított 3 hónapon belül, és korábbi kezelés Bruton-tirozin-kináz gátlóval (BTKi) és szfingozin-1-foszfát (S1P) modulátorokkal a TRX319 adagolástól számított 1 hónapon belül.
7. Tervben van vagy kapott élő, gyengített vakcinát kevesebb, mint 4 héttel (28 nappal) a TRX319 infúzió előtt, és más vakcinákat kevesebb, mint 2 héttel (14 nappal) a TRX319 infúzió előtt.
8. Aktív hepatitis B vagy C fertőzést tükröző szerológiai állapot.
9. Pozitív szerológia humán immundeficiencia vírusra (HIV).
10. Progresszív multifokális leukoencephalopathia anamnézise.
11. Kezeletlen aktív, vagy aktív dokumentált befejezett kezeléssel, de negatív mellkasi röntgenfelvétel nélkül, amely nem mutat aktív tuberkulózis bizonyítékát, vagy latens tuberkulózis.
12. Primér immunhiány, amint azt ismert genetikai rendellenesség határozza meg.
13. Lépeltávolítás anamnézise.
14. Károsodott szívfunkció vagy klinikailag jelentős szívbetegség.
15. Korábbi vagy egyidejű malignitás.
16. Korábbi szervátültetés, vagy allogén hematopoetikus őssejt transzplantáció, vagy perifériás vértermékek recipiense < 3 évvel a TRX319 infúzió előtt.
17. Nagyobb műtét a TRX319 beadását megelőző 4 héten belül vagy tervezve a TRX319 beadását követő 4 héten belül.
18. Bármely más neurológiai rendellenesség vagy orvosi állapot anamnézise, amelyet a Vizsgálatvezető növeli a résztvevő kockázatát, beleértve a rohamos betegségeket.
19. Életveszélyes allergiák, túlérzékenység vagy dokumentált intolerancia a TRX319 gyógyszer készítmény kiegészítő anyagaihoz.
20. Vizsgálati alanyok, akik terhesek, szoptatnak vagy terveznek terhességet a vizsgálati időszak alatt (Az alanyoknak együtt kell működniük egy nagyon hatékony fogamzásgátló módszer használatában).
21. Súlyos és/vagy kontrollálatlan orvosi állapot, amely a Vizsgálatvezető megítélése szerint elfogadhatatlan biztonsági kockázatot okozna, beavatkozna a vizsgálati eljárásokba vagy eredményekbe, vagy veszélyeztetné a protokoll betartását.