TSHA-102遺伝子治療の安全性と予備的有効性：2歳超～4歳未満の小児女性におけるレット症候群 (ASPIRE)
2026年8月17日 更新者：Taysha Gene Therapies, Inc.
ASPIRE試験：レット症候群を有する2歳超から4歳未満の小児女性に対する、AAV9ベクターによる遺伝子治療薬TSHA-102の単回髄腔内投与の安全性、忍容性、および予備的有効性を評価する多施設共同オープンラベル試験
本研究の主目的は、典型的なレット症候群を有する小児女性において、単回髄腔内投与（IT）によるTSHA-102の安全性、忍容性および予備的有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
ASPIREは、典型的なレット症候群を有する2歳から4歳未満の小児女性3名を対象に、TSHA-102の安全性、忍容性、および予備的な有効性を評価することを目的としたオープンラベル研究です。
TSHA-102は、細胞内のMECP2発現を調節することで、レット症候群の遺伝的根幹原因を標的とするよう設計されています。各参加者は、TSHA-102投与後5年間の観察期間にわたって追跡調査されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
組み入れ基準：
- 2歳以上4歳未満の小児女性。
- 参加者は、典型的なレット症候群の臨床診断があり、メチル化CpG結合タンパク質2（MECP2）遺伝子の病原性変異が文書化されており、遺伝子機能の喪失を引き起こすもの。
- 参加者は、医学的に必要とされる場合、有害事象の治療のために血液または血液製剤の投与を受ける意思があること。
- 参加者と親／介護者は、ベースライン訪問前およびTSHA-102治療後少なくとも3か月間、研究施設に容易にアクセスできる場所に居住することに同意すること。
除外基準：
- 参加者が、MECP2機能喪失変異とは独立した別の神経発達障害、または進行性の経過をたどる他の遺伝性症候群を有する場合。
- 参加者が神経学的問題を引き起こす脳損傷の既往歴がある、または生後6か月以内に著しく異常な精神運動発達があった場合。
- 参加者が非定型レット症候群の診断、またはレット症候群を引き起こさないMECP2遺伝子変異を有する場合。
- 参加者が侵襲的換気サポートを必要とする場合。
注：その他のプロトコルで定義された組み入れ／除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療
参加者は、参加者の脳容積に合わせて調整された1.0×10¹⁵トータルベクターゲノム（vg）のTSHA-102を単回髄腔内（IT）投与で受け取ります。
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TSHA-102は、ミニMECP2遺伝子をコードする組換え非複製自己相補的アデノ随伴ウイルス血清型9（scAAV9）ベクターです。
TSHA-102は、一度の髄腔内（IT）投与です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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主要安全性
時間枠：ベースラインから第25週まで
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TSHA-102の安全性および忍容性 治療関連有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を経験した参加者の割合 |
ベースラインから第25週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Monitor, M.D.、Taysha Gene Therapies
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年5月8日
一次修了 (推定)
2031年6月1日
研究の完了 (推定)
2031年6月1日
試験登録日
最初に提出
2026年3月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月13日
最初の投稿 (実際)
2026年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月17日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TSHA-102-CL-201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。