이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

TSHA-102 유전자 치료의 안전성 및 예비 효능: 2세 초과 ~ 4세 미만 소아 여성 레트 증후군 환자 대상 (ASPIRE)

2026년 5월 20일 업데이트: Taysha Gene Therapies, Inc.

ASPIRE 연구: Rett 증후군을 앓고 있는 2세 초과 ~ 4세 미만의 소아 여성 환자를 대상으로 AAV9 기반 유전자 치료제 TSHA-102의 단일 척수강 내 투여의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위한 다기관, 개방형 연구

이 연구의 주요 목적은 전형적인 레트 증후군을 가진 소아 여성에서 TSHA-102의 단일 척수강내 투여의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

ASPIRE는 전형적인 레트 증후군을 가진 2세 이상 4세 미만의 소아 여성 3명을 대상으로 TSHA-102의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위해 설계된 개방형 연구입니다.

TSHA-102는 세포 내 MECP2 발현을 조절하여 레트 증후군의 유전적 근본 원인을 표적으로 설계되었습니다. 각 참가자는 TSHA-102 투여 후 5년간의 관찰 기간 동안 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

3

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • 전화번호: 833-489-8742
  • 이메일: medinfo@tayshagtx.com

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 2세 이상 4세 미만의 소아 여성.
  • 참가자는 MECP2 유전자의 기능 상실을 초래하는 문서화된 병원성 돌연변이를 가진 전형적/고전적 레트 증후군의 임상 진단을 받았습니다.
  • 참가자는 의학적으로 필요한 경우 부작용 치료를 위해 혈액 또는 혈액 제제를 받을 의사가 있어야 합니다.
  • 참가자와 부모/돌봄 제공자는 기준 방문 전과 TSHA-102 치료 후 최소 3개월 동안 연구 현장에 쉽게 접근할 수 있는 거주지에 거주하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 참가자는 MECP2 기능 상실 돌연변이와 무관한 다른 신경 발달 장애 또는 진행성 경과를 보이는 다른 유전 증후군을 가지고 있습니다.
  • 참가자는 신경학적 문제를 일으키는 뇌 손상 병력이 있거나 생후 6개월 동안 현저하게 비정상적인 정신 운동 발달을 보였습니다.
  • 참가자는 비전형적 레트 증후군 또는 레트 증후군을 일으키지 않는 MECP2 유전자 돌연변이 진단을 받았습니다.
  • 참가자는 침습적 인공호흡 지원이 필요합니다.

참고: 프로토콜에 정의된 다른 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료
참가자는 참가자의 뇌 부피에 맞게 조정된 1.0 × 10¹⁵ 총 벡터 게놈(vg)의 TSHA-102를 척수강내(IT) 단일 투여받습니다.
유전적: TSHA-102
TSHA-102는 미니MECP2 유전자를 암호화하는 재조합, 비복제, 자기상보적 아데노-연관 바이러스 혈청형 9(scAAV9) 벡터입니다. TSHA-102는 일회성 척수강내(IT) 투여입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주요 안전성
기간: 기준선부터 25주차까지

TSHA-102의 안전성 및 내약성

치료 중 발생한 모든 이상반응(AEs) 및 심각한 이상반응(SAEs)을 경험한 참가자 비율
기준선부터 25주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Taysha Gene Therapies, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 5월 8일

기본 완료 (추정된)

2031년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2031년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 13일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 20일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TSHA-102-CL-201

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

레트 증후군에 대한 임상 시험

TSHA-102에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Ireland

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다