Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og foreløpig effekt av TSHA-102 genterapi hos jenter i alderen >2 til <4 år med Rett syndrom (ASPIRE)

17. august 2026 oppdatert av: Taysha Gene Therapies, Inc.

ASPIRE-studien: En multicenter, åpen studie for å evaluere sikkerheten, toleransen og den foreløpige effekten av en enkelt intratekal administrering av TSHA-102, en AAV9-levert genterapi, for behandling av Rett syndrom hos jenter i alderen >2 til <4 år

De primære målene med denne studien er å vurdere sikkerheten, toleransen og den foreløpige effekten av en enkelt intratekal (IT) dose TSHA-102 hos piker med typisk Rett syndrom.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

ASPIRE er en åpen studie designet for å vurdere sikkerheten, toleransen og foreløpig effekt av TSHA-102 hos 3 pediatriske jenter i alderen 2 til under 4 år med typisk Rett-syndrom.

TSHA-102 er designet for å målrette den genetiske årsaken til Rett-syndrom ved å regulere uttrykket av MECP2 i celler. Hver deltaker vil bli fulgt i en observasjonsperiode på 5 år etter administrering av TSHA-102.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Piker mellom 2 og under 4 år.
  • Deltaker har en klinisk diagnose av klassisk/typisk Rett-syndrom med en dokumentert patogen mutasjon i methyl-CpG-binding protein 2 (MECP2)-genet som fører til tap av genfunksjon.
  • Deltakere må være villige til å motta blod eller blodprodukter for behandling av en bivirkning dersom det er medisinsk nødvendig.
  • Deltakere og foresatte/omsorgspersoner må samtykke til å bo innen enkel tilgang til studiestedet før basislinjebesøket og minst 3 måneder etter TSHA-102-behandling.

Eksklusjonskriterier:

  • Deltaker har en annen nevro-utviklingsforstyrrelse uavhengig av MECP2 tap-av-funksjon mutasjonen, eller et annet genetisk syndrom med en progressiv utvikling.
  • Deltaker har en historie med hjerneskade som forårsaker nevrologiske problemer eller hadde grovt unormal psykomotorisk utvikling i de første 6 månedene av livet.
  • Deltaker har en diagnose av atypisk Rett-syndrom eller en MECP2-genmutasjon som ikke forårsaker Rett-syndrom.
  • Deltaker krever invasiv ventilasjonsstøtte.

Merk: Andre protokoll-definerte inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling
Deltakerne mottar en enkelt intratekal (IT) administrering av TSHA-102 på 1,0 × 10¹⁵ totale vektorgenomer (vg) justert for deltakerens hjernevolum.
Genetisk: TSHA-102
TSHA-102 er en rekombinant, ikke-repliserende, selvkomplementerende adeno-assosiert virus serotype 9 (scAAV9)-vektor som koder for miniMECP2-genet. TSHA-102 er en engangs intratekal (IT) administrering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primær sikkerhet
Tidsramme: Baseline gjennom uke 25

Sikkerhet og tolerabilitet av TSHA-102

Andel av deltakere som opplever behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Baseline gjennom uke 25

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mai 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2031

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

18. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TSHA-102-CL-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere