Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet och preliminär effekt av TSHA-102 genterapi hos barn i kvinnligt kön i åldern >2 till <4 år med Rett syndrom (ASPIRE)

17 augusti 2026 uppdaterad av: Taysha Gene Therapies, Inc.

ASPIRE-studien: En multicenter, öppen studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och preliminär effekt av en enda intratekal administration av TSHA-102, en AAV9-levererad genterapi, för behandling av flickor i åldern >2 till <4 år med Rett syndrom

De primära målen med denna studie är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och den preliminära effekten av en enda intratekal (IT) dos av TSHA-102 hos pediatriska flickor med typisk Rett syndrom.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

ASPIRE är en öppen studie utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och den preliminära effektiviteten av TSHA-102 hos 3 pediatriska kvinnor i åldern 2 till under 4 år med typiskt Rett syndrom.

TSHA-102 är utformat för att rikta in sig på den genetiska roten till Rett syndrom genom att reglera uttrycket av MECP2 i celler. Varje deltagare kommer att följas under observationsperioden på 5 år efter administrering av TSHA-102.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

4

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Flickor i åldrarna 2 till mindre än 4 år.
  • Deltagaren har en klinisk diagnos av klassisk/typisk Retts syndrom med en dokumenterad patogen mutation av MECP2-genen (metyl-CpG-bindande protein 2) som leder till förlust av genfunktion.
  • Deltagarna måste vara villiga att ta emot blod eller blodprodukter för behandling av en biverkning om det är medicinskt nödvändigt.
  • Deltagarna och förälder/vårdgivare måste samtycka till att bo inom lätt avstånd till studiecentret före baslinjebesöket och minst 3 månader efter TSHA-102-behandling.

Exklusionskriterier:

  • Deltagaren har en annan neuroutvecklingsstörning som är oberoende av MECP2-funktionsförlustmutationen, eller något annat genetiskt syndrom med progressiv förlopp.
  • Deltagaren har en historia av hjärnskada som orsakar neurologiska problem eller hade kraftigt avvikande psykomotorisk utveckling under de första 6 levnadsmånaderna.
  • Deltagaren har en diagnos av atypisk Retts syndrom eller en MECP2-genmutation som inte orsakar Retts syndrom.
  • Deltagaren kräver invasiv andningsstöd.

Obs: Ytterligare protokoll-definierade inklusions-/exklusionskriterier kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling
Deltagarna får en enda intratekal (IT) administration av TSHA-102 med 1,0 × 10¹⁵ totala vektorgenom (vg) anpassat för deltagarens hjärnvolym.
Genetisk: TSHA-102
TSHA-102 är en rekombinant, icke-replikativ, självkompletterande adeno-associerad virus serotyp 9 (scAAV9)-vektor som kodar för miniMECP2-genen. TSHA-102 administreras en gång intratekalt (IT).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Primär säkerhet
Tidsram: Baseline genom vecka 25

Säkerhet och tolerabilitet av TSHA-102

Andel deltagare som upplever några behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Baseline genom vecka 25

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2031

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2026

Första postat (Faktisk)

18 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TSHA-102-CL-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera