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Seguridad y eficacia preliminar de la terapia génica TSHA-102 en niñas de >2 a <4 años con síndrome de Rett (ASPIRE)

17 de agosto de 2026 actualizado por: Taysha Gene Therapies, Inc.

Estudio ASPIRE: Estudio multicéntrico, abierto, para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de una administración intratecal única de TSHA-102, una terapia génica administrada mediante AAV9, para el tratamiento de niñas de >2 a <4 años con síndrome de Rett

Los objetivos principales de este estudio son evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de una dosis única intratecal (IT) de TSHA-102 en niñas con síndrome de Rett típico.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

ASPIRE es un estudio abierto diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de TSHA-102 en 3 niñas de 2 a menos de 4 años con síndrome de Rett típico.

TSHA-102 está diseñado para abordar la causa genética raíz del síndrome de Rett regulando la expresión de MECP2 en las células. Cada participante será seguida durante el periodo de observación de 5 años después de la administración de TSHA-102.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

4

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mujeres pediátricas con edades comprendidas entre los 2 y menos de 4 años.
  • La participante tiene un diagnóstico clínico de síndrome de Rett clásico/típico con una mutación patogénica documentada del gen de la proteína 2 de unión a metil-CpG (MECP2) que resulta en la pérdida de la función del gen.
  • Las participantes deben estar dispuestas a recibir sangre o productos sanguíneos para el tratamiento de un EA si es médicamente necesario.
  • Las participantes y el padre/cuidador deben acordar residir con fácil acceso al centro del estudio antes de la visita basal y al menos 3 meses después del tratamiento con TSHA-102.

Criterios de exclusión:

  • La participante tiene otro trastorno del neurodesarrollo independiente de la mutación de pérdida de función del MECP2, o cualquier otro síndrome genético con un curso progresivo.
  • La participante tiene antecedentes de lesión cerebral que causa problemas neurológicos o tuvo un desarrollo psicomotor marcadamente anormal en los primeros 6 meses de vida.
  • La participante tiene un diagnóstico de síndrome de Rett atípico o una mutación del gen MECP2 que no causa el síndrome de Rett.
  • La participante requiere soporte ventilatorio invasivo.

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento
Los participantes reciben una única administración intratecal (IT) de TSHA-102 a 1.0 × 10¹⁵ genomas vectoriales totales (vg) ajustados al volumen cerebral del participante.
Genético: TSHA-102
TSHA-102 es un vector de adenovirus asociado serotipo 9 recombinante, no replicativo y autocombinante (scAAV9) que codifica el gen miniMECP2. TSHA-102 es una administración intratecal (IT) única.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad Primaria
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 25

Seguridad y Tolerabilidad de TSHA-102

Proporciones de participantes que experimentan eventos adversos emergentes del tratamiento (EA) y eventos adversos graves (EAG)
Desde el inicio hasta la semana 25

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Taysha Gene Therapies, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de mayo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

18 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TSHA-102-CL-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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