Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TSHA-102 génterápia biztonságosságának és előzetes hatékonyságának vizsgálata 2 és 4 év közötti lányoknál Rett-szindrómában (ASPIRE)

2026. augusztus 17. frissítette: Taysha Gene Therapies, Inc.

ASPIRE tanulmány: Többközpontú, nyílt címkéjű vizsgálat a TSHA-102, egy AAV9-vektorral szállított génterápia, intratekális beadásának biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelésére Rett-szindrómában szenvedő, >2 és <4 éves lánygyermekek kezelésében

A tanulmány elsődleges célkitűzései a TSHA-102 egyetlen intratekális (IT) adagjának biztonságosságának, jól tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelése tipikus Rett-szindrómában szenvedő gyermekkori női betegekben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az ASPIRE egy nyílt címkézésű vizsgálat, amelyet a TSHA-102 biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelésére terveztek 3, 2 éves és 4 évnél fiatalabb, tipikus Rett-szindrómában szenvedő kislány esetében.

A TSHA-102 a Rett-szindróma genetikai gyökérokának megcélzására tervezték a MECP2 expressziójának szabályozásával a sejtekben. Minden résztvevőt 5 éves megfigyelési időszak alatt követnek a TSHA-102 beadása után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • 2 évesnél idősebb, de 4 évesnél fiatalabb gyermekkorú nőneműek.
  • A résztvevőnek klinikai diagnózisa van klasszikus/tipikus Rett szindrómára, dokumentált patogén mutációval a metil-CpG-kötő fehérje 2 (MECP2) génben, amely génfunkcióvesztést okoz.
  • A résztvevőknek hajlandónak kell lenniük vér vagy vértermékek befogadására mellékhatás kezelése céljából, ha orvosilag szükséges.
  • A résztvevőknek és szülő/gondozójuknak egyet kell érteniük abban, hogy a vizsgálati helyszínhez könnyen hozzáférhető helyen laknak a kiindulási látogatás előtt és legalább 3 hónappal a TSHA-102 kezelés után.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnek van egy másik neurofejlődési zavara, amely független az MECP2 génfunkcióvesztő mutációtól, vagy bármely más progresszív lefolyású genetikai szindrómája.
  • A résztvevőnek agysérülés előzménye van, amely neurológiai problémákat okoz, vagy az élet első 6 hónapjában jelentősen abnormális pszichomotoros fejlődése volt.
  • A résztvevőnek atipikus Rett szindróma diagnózisa van, vagy olyan MECP2 génmutációja, amely nem okoz Rett szindrómát.
  • A résztvevő invazív légzési támogatásra van szorulva.

Megjegyzés: Más, a protokoll által meghatározott bevonási/kizárási kritériumok is alkalmazhatók

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés
A résztvevők egyetlen intrathekális (IT) adagolásban kapnak TSHA-102-t 1,0 × 10¹⁵ összes vektorgenomban (vg), amely a résztvevő agytérfogatához igazítva van.
Genetikai: TSHA-102
A TSHA-102 egy rekombináns, nem replikáló, önkomplementer adeno-asszociált vírus szerotípus 9-es (scAAV9) vektor, amely a miniMECP2 gént kódolja. A TSHA-102 egyszeri intrathekális (IT) beadás.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Elsődleges biztonság
Időkeret: Alapvonal a 25. hétig

A TSHA-102 biztonságossága és tolerálhatósága

A résztvevők aránya, akik bármilyen kezeléshez kapcsolódó mellékhatást (AE) és súlyos mellékhatást (SAE) tapasztaltak
Alapvonal a 25. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. május 8.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2031. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2031. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 13.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 13.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 17.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TSHA-102-CL-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel