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Sicurezza ed Efficacia Preliminare della Terapia Genica TSHA-102 in Bambine di Età >2 a <4 Anni con Sindrome di Rett (ASPIRE)

20 maggio 2026 aggiornato da: Taysha Gene Therapies, Inc.

Studio ASPIRE: Studio Multicentrico, in Aperto, per Valutare la Sicurezza, la Tollerabilità e l'Efficacia Preliminare di una Singola Somministrazione Intratecale di TSHA-102, una Terapia Genica Mediata da AAV9, per il Trattamento di Pazienti Pediatriche di Sesso Femminile di Età >2 a <4 Anni con Sindrome di Rett

Gli obiettivi primari di questo studio sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di una singola dose intratecale (IT) di TSHA-102 in pazienti pediatriche di sesso femminile affette da sindrome di Rett tipica.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

ASPIRE è uno studio in aperto progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di TSHA-102 in 3 bambine di età compresa tra 2 e meno di 4 anni con sindrome di Rett tipica.

TSHA-102 è progettato per colpire la causa genetica alla base della sindrome di Rett regolando l'espressione di MECP2 nelle cellule. Ciascuna partecipante sarà seguita per un periodo di osservazione di 5 anni dopo la somministrazione di TSHA-102.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

3

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Numero di telefono: 833-489-8742
  • Email: medinfo@tayshagtx.com

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Bambine di età compresa tra 2 e meno di 4 anni.
  • La partecipante ha una diagnosi clinica di sindrome di Rett classica/tipica con una mutazione patogenica documentata del gene della proteina 2 legante metil-CpG (MECP2) che determina la perdita di funzione del gene.
  • Le partecipanti devono essere disposte a ricevere sangue o emoderivati per il trattamento di un evento avverso se clinicamente necessario.
  • Le partecipanti e il genitore/caregiver devono accettare di risiedere in facile accesso al sito di studio prima della visita basale e per almeno 3 mesi dopo il trattamento con TSHA-102.

Criteri di esclusione:

  • La partecipante ha un altro disturbo del neurosviluppo indipendente dalla mutazione con perdita di funzione di MECP2, o qualsiasi altra sindrome genetica con decorso progressivo.
  • La partecipante ha una storia di trauma cranico che causa problemi neurologici o ha avuto uno sviluppo psicomotorio gravemente anomalo nei primi 6 mesi di vita.
  • La partecipante ha una diagnosi di sindrome di Rett atipica o una mutazione del gene MECP2 che non causa la sindrome di Rett.
  • La partecipante richiede supporto ventilatorio invasivo.

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento
I partecipanti ricevono una singola somministrazione intratecale (IT) di TSHA-102 a 1.0 × 10¹⁵ genomi vettoriali totali (vg) adattati al volume cerebrale del partecipante.
Genetico: TSHA-102
TSHA-102 è un vettore ricombinante, non replicante, auto-complementare di adenovirus associato di sierotipo 9 (scAAV9) che codifica per il gene miniMECP2. TSHA-102 è una somministrazione intratecale (IT) una tantum.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza Primaria
Lasso di tempo: Da baseline a settimana 25

Sicurezza e tollerabilità di TSHA-102

Proporzioni di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento (EA) ed eventi avversi gravi (EAG)
Da baseline a settimana 25

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2031

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

18 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TSHA-102-CL-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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