Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og foreløbig effektivitet af TSHA-102 genterapi hos pædiatriske piger i alderen >2 til <4 år med Rett syndrom (ASPIRE)

17. august 2026 opdateret af: Taysha Gene Therapies, Inc.

ASPIRE-studiet: Et multicentrisk, åbent studie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af en enkelt intratekal administration af TSHA-102, en AAV9-leveret genterapi, til behandling af piger i alderen >2 til <4 år med Rett syndrom

De primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effekt af en enkelt intratekal (IT) dosis af TSHA-102 hos pædiatriske piger med typisk Rett syndrom.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

ASPIRE er en åben-label studie, der er designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af TSHA-102 hos 3 pædiatriske piger i alderen 2 til under 4 år med typisk Rett-syndrom.

TSHA-102 er designet til at målrette den genetiske årsag til Rett-syndrom ved at regulere udtrykket af MECP2 i celler. Hver deltager vil blive fulgt i observationsperioden på 5 år efter administration af TSHA-102.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pædiatriske piger i alderen 2 til under 4 år.
  • Deltageren har en klinisk diagnose af klassisk/typisk Rett syndrom med en dokumenteret patogen mutation af methyl-CpG-bindende protein 2 (MECP2) genet, der resulterer i tab af genfunktion.
  • Deltagere skal være villige til at modtage blod eller blodprodukter til behandling af en bivirkning, hvis det er medicinsk nødvendigt.
  • Deltagere og forælder/omsorgsperson skal acceptere at bo inden for nem rækkevidde af undersøgelsesstedet før baseline-besøget og mindst 3 måneder efter TSHA-102-behandling.

Eksklusionskriterier:

  • Deltageren har en anden neuroudviklingsforstyrrelse uafhængig af MECP2-funktionstab-mutationen, eller ethvert andet genetisk syndrom med en progressiv forløb.
  • Deltageren har en historie med hjerneskade, der forårsager neurologiske problemer, eller havde markant unormal psykomotorisk udvikling i de første 6 måneder af livet.
  • Deltageren har en diagnose af atypisk Rett syndrom eller en MECP2-genmutation, der ikke forårsager Rett syndrom.
  • Deltageren kræver invasiv ventilatorstøtte.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
Deltagerne modtager en enkelt intratekal (IT) administration af TSHA-102 med 1,0 × 10¹⁵ totale vektor-genomer (vg) justeret for deltagerens hjernevolumen.
Genetisk: TSHA-102
TSHA-102 er et rekombinant, ikke-replikerende, selvkomplementært adeno-associeret virus serotype 9 (scAAV9) vektor, der koder for miniMECP2-genet. TSHA-102 er en engangs intratekal (IT) administration.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primær Sikkerhed
Tidsramme: Baseline gennem uge 25

Sikkerhed og Tålelighed af TSHA-102

Andele af deltagere, der oplever behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Baseline gennem uge 25

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2031

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

18. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TSHA-102-CL-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner