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Segurança e Eficácia Preliminar da Terapia Génica TSHA-102 em Meninas com Idade >2 a <4 Anos com Síndrome de Rett (ASPIRE)

17 de agosto de 2026 atualizado por: Taysha Gene Therapies, Inc.

Estudo ASPIRE: Um Estudo Multicêntrico, Aberto, para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia Preliminar de uma Única Administração Intratecal de TSHA-102, uma Terapia Génica Entregue por AAV9, para o Tratamento de Raparigas com Idades >2 a <4 Anos com Síndrome de Rett

Os objetivos primários deste estudo são avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de uma dose única intratecal (IT) de TSHA-102 em raparigas pediátricas com síndrome de Rett típica.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O ASPIRE é um estudo aberto concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do TSHA-102 em 3 raparigas pediátricas com idades entre os 2 e menos de 4 anos com síndrome de Rett típica.

O TSHA-102 foi concebido para atacar a causa genética da síndrome de Rett, regulando a expressão do MECP2 nas células. Cada participante será acompanhado durante o período de observação de 5 anos após a administração do TSHA-102.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

4

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Meninas pediátricas entre as idades de 2 e menos de 4 anos.
  • A participante tem um diagnóstico clínico de síndrome de Rett clássica/típica com uma mutação patogénica documentada do gene da proteína de ligação ao metil-CpG 2 (MECP2) que resulta na perda de função do gene.
  • As participantes devem estar dispostas a receber sangue ou produtos sanguíneos para o tratamento de um evento adverso, se clinicamente necessário.
  • As participantes e o progenitor/cuidador devem concordar em residir com fácil acesso ao local do estudo antes da visita de base e pelo menos 3 meses após o tratamento com TSHA-102.

Critérios de Exclusão:

  • A participante tem outro transtorno do neurodesenvolvimento independente da mutação de perda de função do MECP2, ou qualquer outra síndrome genética com curso progressivo.
  • A participante tem um histórico de lesão cerebral que cause problemas neurológicos ou teve desenvolvimento psicomotor gravemente anormal nos primeiros 6 meses de vida.
  • A participante tem um diagnóstico de síndrome de Rett atípica ou uma mutação do gene MECP2 que não causa síndrome de Rett.
  • A participante requer suporte ventilatório invasivo.

Nota: Podem aplicar-se outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento
Os participantes recebem uma única administração intratecal (IT) de TSHA-102 a 1,0 × 10¹⁵ genomas virais totais (vg) ajustados para o volume cerebral do participante.
Genético: TSHA-102
O TSHA-102 é um vetor de vírus adeno-associado serótipo 9 (scAAV9) recombinante, não replicante e auto-complementar que codifica o gene miniMECP2. O TSHA-102 é uma administração intratecal (IT) única.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança Primária
Prazo: Linha de base até à Semana 25

Segurança e Tolerabilidade do TSHA-102

Proporções de participantes que experienciaram quaisquer eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento e eventos adversos graves (EAGs)
Linha de base até à Semana 25

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Taysha Gene Therapies, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

18 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TSHA-102-CL-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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