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Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit der TSHA-102-Gentherapie bei pädiatrischen Patientinnen im Alter von >2 bis <4 Jahren mit Rett-Syndrom (ASPIRE)

20. Mai 2026 aktualisiert von: Taysha Gene Therapies, Inc.

ASPIRE-Studie: Eine multizentrische, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit einer einmaligen intrathekalen Verabreichung von TSHA-102, einer AAV9-vermittelten Gentherapie, zur Behandlung pädiatrischer Patientinnen im Alter von >2 bis <4 Jahren mit Rett-Syndrom

Die primären Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit einer einzelnen intrathekalen (IT) Dosis von TSHA-102 bei pädiatrischen Patientinnen mit typischem Rett-Syndrom.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ASPIRE ist eine offene Studie, die darauf ausgelegt ist, die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von TSHA-102 bei 3 pädiatrischen Patientinnen im Alter von 2 bis unter 4 Jahren mit typischem Rett-Syndrom zu bewerten.

TSHA-102 ist darauf ausgelegt, die genetische Ursache des Rett-Syndroms durch die Regulierung der Expression von MECP2 in Zellen zu behandeln. Jeder Teilnehmer wird über den Beobachtungszeitraum von 5 Jahren nach der Verabreichung von TSHA-102 beobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

3

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Telefonnummer: 833-489-8742
  • E-Mail: medinfo@tayshagtx.com

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Weibliche Kinder im Alter zwischen 2 und unter 4 Jahren.
  • Teilnehmerin hat eine klinische Diagnose von klassischem/typischem Rett-Syndrom mit einer dokumentierten pathogenen Mutation des Methyl-CpG-bindenden Protein 2 (MECP2)-Gens, die zu einem Funktionsverlust des Gens führt.
  • Teilnehmerinnen müssen bereit sein, bei medizinischer Notwendigkeit Blut oder Blutprodukte zur Behandlung einer unerwünschten Wirkung (UEW) zu erhalten.
  • Teilnehmerinnen und Eltern/Betreuungspersonen müssen sich bereit erklären, vor dem Basisbesuch und mindestens 3 Monate nach der TSHA-102-Behandlung in einfacher Erreichbarkeit zum Studienort zu wohnen.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmerin hat eine andere neuroentwicklungsbedingte Störung, die unabhängig von der MECP2-Loss-of-Function-Mutation ist, oder ein anderes genetisches Syndrom mit progressivem Verlauf.
  • Teilnehmerin hat in der Vorgeschichte eine Hirnverletzung, die neurologische Probleme verursacht, oder hatte in den ersten 6 Lebensmonaten eine deutlich abnormale psychomotorische Entwicklung.
  • Teilnehmerin hat eine Diagnose von atypischem Rett-Syndrom oder eine MECP2-Genmutation, die kein Rett-Syndrom verursacht.
  • Teilnehmerin benötigt invasive Beatmungsunterstützung.

Hinweis: Weitere protokollspezifische Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
Teilnehmer erhalten eine einmalige intrathekale (IT) Verabreichung von TSHA-102 mit 1,0 × 10¹⁵ Gesamtvektorgenomen (vg), angepasst an das Hirnvolumen des Teilnehmers.
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 ist ein rekombinanter, nicht-replizierender, selbstkomplementärer Adeno-assoziierter Virus-Serotyp-9-Vektor (scAAV9), der für das miniMECP2-Gen kodiert. TSHA-102 ist eine einmalige intrathekale (IT) Verabreichung.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primäre Sicherheit
Zeitfenster: Baseline bis Woche 25

Sicherheit und Verträglichkeit von TSHA-102

Anteile der Teilnehmer, die behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (UEs) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUEs) erleben
Baseline bis Woche 25

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TSHA-102-CL-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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