Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a předběžná účinnost genové terapie TSHA-102 u dětských pacientek ve věku >2 až <4 roky s Rettovým syndromem (ASPIRE)

20. května 2026 aktualizováno: Taysha Gene Therapies, Inc.

Studie ASPIRE: Multicentrická, otevřená studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost jediné intratekální aplikace TSHA-102, genové terapie dodávané pomocí AAV9, pro léčbu děvčat ve věku >2 až <4 roky s Rettovým syndromem

Hlavními cíli této studie jsou vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost jedné intratekální (IT) dávky léčiva TSHA-102 u dětských pacientek s typickým Rettovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

ASPIRE je otevřená studie navržená k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti přípravku TSHA-102 u 3 dětských pacientek ve věku 2 až méně než 4 roky s typickým Rettovým syndromem.

TSHA-102 je navržen tak, aby cíleně ovlivňoval genetickou příčinu Rettova syndromu regulací exprese MECP2 v buňkách. Každý účastník bude sledován po dobu 5 let po podání přípravku TSHA-102.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

3

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Telefonní číslo: 833-489-8742
  • E-mail: medinfo@tayshagtx.com

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dívky ve věku od 2 do méně než 4 let.
  • Účastnice má klinickou diagnózu klasického/typického Rettova syndromu s doloženou patogenní mutací genu methyl-CpG-binding protein 2 (MECP2), která vede ke ztrátě funkce genu.
  • Účastnice musí být ochotna přijmout krev nebo krevní produkty pro léčbu nežádoucího účinku, pokud to bude lékařsky nutné.
  • Účastnice a rodič/pečovatel musí souhlasit s pobytem v snadném dosahu od místa studie před vstupní návštěvou a alespoň 3 měsíce po léčbě přípravkem TSHA-102.

Kritéria pro vyloučení:

  • Účastnice má další neurovývojovou poruchu nezávislou na mutaci MECP2 vedoucí ke ztrátě funkce, nebo jakýkoli jiný genetický syndrom s progresivním průběhem.
  • Účastnice má v anamnéze poranění mozku způsobující neurologické problémy nebo měla hrubě abnormální psychomotorický vývoj v prvních 6 měsících života.
  • Účastnice má diagnózu atypického Rettova syndromu nebo mutaci genu MECP2, která nezpůsobuje Rettův syndrom.
  • Účastnice vyžaduje invazivní ventilační podporu.

Poznámka: Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba
Účastníci obdrží jednu intratekální (IT) dávku přípravku TSHA-102 v množství 1,0 × 10¹⁵ celkových vektorových genomů (vg) upravených podle objemu mozku účastníka.
Genetický: TSHA-102
TSHA-102 je rekombinantní, nereplikující se, samokomplementární vektor adeno-asociovaného viru serotypu 9 (scAAV9) kódující miniMECP2 gen. TSHA-102 je jednorázová intratekální (IT) aplikace.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární bezpečnost
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 25. týdne

Bezpečnost a snášenlivost přípravku TSHA-102

Podíly účastníků, u kterých se vyskytly jakékoli nežádoucí příhody související s léčbou (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Od výchozí hodnoty do 25. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

18. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TSHA-102-CL-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Klinické studie na TSHA-102

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uruguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit