Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и предварительная эффективность генной терапии TSHA-102 у девочек в возрасте >2 до <4 лет с синдромом Ретта (ASPIRE)

17 августа 2026 г. обновлено: Taysha Gene Therapies, Inc.

Исследование ASPIRE: Многоцентровое, открытое исследование по оценке безопасности, переносимости и предварительной эффективности однократного интратекального введения TSHA-102, генной терапии на основе AAV9, для лечения девочек в возрасте >2 до <4 лет с синдромом Ретта

Основными целями данного исследования являются оценка безопасности, переносимости и предварительной эффективности однократной интратекальной (ИТ) дозы TSHA-102 у девочек с типичным синдромом Ретта.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ASPIRE — это открытое исследование, разработанное для оценки безопасности, переносимости и предварительной эффективности TSHA-102 у 3 девочек в возрасте от 2 до менее 4 лет с типичным синдромом Ретта.

TSHA-102 предназначен для воздействия на генетическую первопричину синдрома Ретта путем регуляции экспрессии MECP2 в клетках. Каждый участник будет находиться под наблюдением в течение 5 лет после введения TSHA-102.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

4

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Девочки в возрасте от 2 до менее 4 лет.
  • У участницы клинически диагностирован классический/типичный синдром Ретта с документированной патогенной мутацией гена метил-CpG-связывающего белка 2 (MECP2), приводящей к потере функции гена.
  • Участницы должны быть готовы получать кровь или препараты крови для лечения нежелательного явления, если это потребуется по медицинским показаниям.
  • Участницы и родители/опекуны должны согласиться проживать в легкой доступности от исследовательского центра до визита на исходном уровне и как минимум 3 месяца после лечения TSHA-102.

Критерии исключения:

  • У участницы имеется другое нарушение нейроразвития, не связанное с мутацией потери функции MECP2, или любой другой генетический синдром с прогрессирующим течением.
  • У участницы в анамнезе есть черепно-мозговая травма, вызывающая неврологические проблемы, или имело место грубое нарушение психомоторного развития в первые 6 месяцев жизни.
  • У участницы диагностирован атипичный синдром Ретта или мутация гена MECP2, не вызывающая синдром Ретта.
  • Участнице требуется инвазивная респираторная поддержка.

Примечание: Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение
Участники получают однократное интратекальное (ИТ) введение TSHA-102 в дозе 1,0 × 10¹⁵ общих векторных геномов (vg) с коррекцией на объём головного мозга участника.
Генетический: TSHA-102
TSHA-102 — это рекомбинантный, нереплицирующийся, самодополняющийся вектор аденоассоциированного вируса серотипа 9 (scAAV9), кодирующий мини-ген MECP2. TSHA-102 вводится однократно интратекально (ИТ).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Основная безопасность
Временное ограничение: От исходного уровня до 25-й недели

Безопасность и переносимость TSHA-102

Доля участников, у которых наблюдались любые нежелательные явления (НЯ), связанные с лечением, и серьезные нежелательные явления (СНЯ)
От исходного уровня до 25-й недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Taysha Gene Therapies, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TSHA-102-CL-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться