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Sécurité et efficacité préliminaire de la thérapie génique TSHA-102 chez les filles pédiatriques âgées de >2 à <4 ans atteintes du syndrome de Rett (ASPIRE)

17 août 2026 mis à jour par: Taysha Gene Therapies, Inc.

Étude ASPIRE : Étude multicentrique, ouverte visant à évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire d'une administration intrathécale unique de TSHA-102, une thérapie génique délivrée par AAV9, pour le traitement du syndrome de Rett chez les filles pédiatriques âgées de >2 à <4 ans

Les objectifs principaux de cette étude sont d'évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire d'une dose unique intrathécale (IT) de TSHA-102 chez les filles pédiatriques atteintes du syndrome de Rett typique.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

ASPIRE est une étude en ouvert conçue pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire du TSHA-102 chez 3 filles pédiatriques âgées de 2 à moins de 4 ans atteintes du syndrome de Rett typique.

TSHA-102 est conçu pour cibler la cause génétique racine du syndrome de Rett en régulant l'expression de MECP2 dans les cellules. Chaque participant sera suivi pendant la période d'observation de 5 ans après l'administration du TSHA-102.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Filles âgées de 2 ans à moins de 4 ans.
  • La participante a un diagnostic clinique du syndrome de Rett classique/typique avec une mutation pathogène documentée du gène MECP2 (protéine de liaison au méthyl-CpG 2) entraînant une perte de fonction du gène.
  • Les participantes doivent être disposées à recevoir du sang ou des produits sanguins pour traiter un effet indésirable si cela est médicalement nécessaire.
  • Les participantes et leur parent/soignant doivent accepter de résider à proximité du site de l'étude avant la visite initiale et pendant au moins 3 mois après le traitement par TSHA-102.

Critères d'exclusion :

  • La participante présente un autre trouble du neurodéveloppement indépendant de la mutation perte de fonction du MECP2, ou tout autre syndrome génétique à évolution progressive.
  • La participante a des antécédents de lésion cérébrale causant des problèmes neurologiques ou a présenté un développement psychomoteur très anormal durant les 6 premiers mois de vie.
  • La participante a un diagnostic de syndrome de Rett atypique ou d'une mutation du gène MECP2 qui ne cause pas le syndrome de Rett.
  • La participante nécessite une assistance ventilatoire invasive.

Remarque : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement
Les participants reçoivent une administration intrathécale (IT) unique de TSHA-102 à 1,0 × 10¹⁵ génomes vectoriels totaux (vg) ajustés au volume cérébral du participant.
Génétique: TSHA-102
TSHA-102 est un vecteur adéno-associé recombinant, non réplicatif, auto-complémentaire de sérotype 9 (scAAV9) codant pour le gène miniMECP2. TSHA-102 est une administration intrathécale (IT) unique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité primaire
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 25

Sécurité et tolérabilité du TSHA-102

Proportions de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) émergents du traitement
De la ligne de base jusqu'à la semaine 25

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Taysha Gene Therapies, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2031

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2026

Première publication (Réel)

18 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TSHA-102-CL-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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