TSHA-102基因疗法在年龄＞2至＜4岁Rett综合征女性患儿中的安全性和初步疗效 (ASPIRE)
2026年8月17日 更新者：Taysha Gene Therapies, Inc.
ASPIRE 研究：一项多中心、开放标签研究，旨在评估单次鞘内注射 AAV9 递送基因疗法 TSHA-102 治疗年龄 >2 至 <4 岁雷特综合征女性患儿的安全性、耐受性和初步疗效
本研究的主要目的是评估单次鞘内注射TSHA-102在典型雷特综合征女性患儿中的安全性、耐受性和初步疗效。
研究概览
详细说明
ASPIRE是一项开放标签研究，旨在评估TSHA-102在3名年龄2至小于4岁、患有典型雷特综合征的儿科女性患者中的安全性、耐受性和初步疗效。
TSHA-102旨在通过调节细胞中MECP2的表达来靶向雷特综合征的遗传根源。每名参与者将在TSHA-102给药后进行为期5年的观察期随访。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在2岁至不满4岁的女性儿童。
- 参与者临床诊断为典型/经典型Rett综合征，且经证实存在甲基化CpG结合蛋白2（MECP2）基因的致病性突变，导致基因功能丧失。
- 参与者必须愿意在医疗需要时接受血液或血液制品以治疗不良事件（AE）。
- 参与者及其父母/监护人必须同意在基线访视前及TSHA-102治疗后至少3个月内居住在易于到达研究中心的地区。
排除标准：
- 参与者患有独立于MECP2功能丧失突变的其他神经发育障碍，或任何其他具有进展性病程的遗传综合征。
- 参与者有导致神经系统问题的脑损伤史，或在出生后前6个月内出现明显异常的精神运动发育。
- 参与者被诊断为非典型Rett综合征或MECP2基因突变不导致Rett综合征。
- 参与者需要侵入性通气支持。
注：可能适用其他方案定义的纳入/排除标准
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗
参与者接受一次鞘内（IT）注射TSHA-102，剂量为1.0 × 10¹⁵个总载体基因组（vg），并根据参与者脑体积进行调整。
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TSHA-102 是一种编码 miniMECP2 基因的重组、非复制型、自我互补腺相关病毒血清型 9 (scAAV9) 载体。
TSHA-102 为一次性鞘内 (IT) 给药。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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主要安全性
大体时间：从基线至第25周
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TSHA-102的安全性和耐受性 经历任何治疗中出现的不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者比例 |
从基线至第25周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Monitor, M.D.、Taysha Gene Therapies
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2026年5月8日
初级完成 (估计的)
2031年6月1日
研究完成 (估计的)
2031年6月1日
研究注册日期
首次提交
2026年3月13日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月13日
首次发布 (实际的)
2026年3月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月17日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- TSHA-102-CL-201
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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