Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i wstępna skuteczność terapii genowej TSHA-102 u dziewczynek w wieku >2 do <4 lat z zespołem Retta (ASPIRE)

20 maja 2026 zaktualizowane przez: Taysha Gene Therapies, Inc.

Badanie ASPIRE: Wieloośrodkowe, otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność pojedynczej dostawki dooponowej TSHA-102, terapii genowej dostarczanej przez AAV9, w leczeniu dziewcząt w wieku >2 do <4 lat z zespołem Retta

Głównymi celami tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji oraz wstępnej skuteczności pojedynczej dawki dostoponowej (IT) preparatu TSHA-102 u dziewcząt pediatrycznych z typowym zespołem Retta.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ASPIRE to otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności TSHA-102 u 3 pacjentek pediatrycznych w wieku od 2 do poniżej 4 lat z typowym zespołem Retta.

TSHA-102 ma na celu celowanie w genetyczną przyczynę zespołu Retta poprzez regulację ekspresji MECP2 w komórkach. Każdy uczestnik będzie obserwowany przez okres 5 lat po podaniu TSHA-102.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

3

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Taysha Gene Therapies Medical Information
  • Numer telefonu: 833-489-8742
  • E-mail: medinfo@tayshagtx.com

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dziewczęta w wieku od 2 do poniżej 4 lat.
  • Uczestniczka ma kliniczne rozpoznanie klasycznego/typowego zespołu Retta z udokumentowaną patogenną mutacją genu MECP2 (metyl-CpG-binding protein 2), która powoduje utratę funkcji genu.
  • Uczestniczki muszą wyrazić zgodę na otrzymanie krwi lub produktów krwiopochodnych w celu leczenia zdarzenia niepożądanego, jeśli będzie to konieczne medycznie.
  • Uczestniczki i rodzic/opiekun muszą zgodzić się na zamieszkanie w łatwym dostępie do miejsca badania przed wizytą wyjściową i co najmniej przez 3 miesiące po leczeniu TSHA-102.

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestniczka ma inne zaburzenie neurorozwojowe niezależne od mutacji powodującej utratę funkcji MECP2 lub jakikolwiek inny zespół genetyczny o postępującym przebiegu.
  • Uczestniczka ma w wywiadzie uraz mózgu powodujący problemy neurologiczne lub miała znacznie nieprawidłowy rozwój psychoruchowy w pierwszych 6 miesiącach życia.
  • Uczestniczka ma rozpoznanie atypowego zespołu Retta lub mutację genu MECP2, która nie powoduje zespołu Retta.
  • Uczestniczka wymaga inwazyjnego wsparcia wentylacyjnego.

Uwaga: Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wykluczenia zdefiniowane w protokole

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Uczestnicy otrzymują jednorazowe podanie dokanałowe (IT) preparatu TSHA-102 w dawce 1,0 × 10¹⁵ całkowitych genomów wektorowych (vg) dostosowanej do objętości mózgu uczestnika.
Genetyczny: TSHA-102
TSHA-102 to rekombinowany, nierplikujący się, samouzupełniający się wektor serotypu 9 wirusa adeno-zależnego (scAAV9) kodujący gen miniMECP2. TSHA-102 jest jednorazowym podaniem dooponowym (IT).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pierwszorzędowe bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 25. tygodnia

Bezpieczeństwo i tolerancja TSHA-102

Proporcje uczestników doświadczających jakichkolwiek zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Od punktu wyjściowego do 25. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TSHA-102-CL-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na TSHA-102

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj