Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en Voorlopige Werkzaamheid van TSHA-102 Gentherapie bij Pediatrische Vrouwelijke Patiënten van >2 tot <4 Jaar met Rett-syndroom (ASPIRE)

17 augustus 2026 bijgewerkt door: Taysha Gene Therapies, Inc.

ASPIRE-studie: Een multicenter, open-label studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid te evalueren van een enkele intrathecale toediening van TSHA-102, een AAV9-geleverde gentherapie, voor de behandeling van vrouwelijke kinderen in de leeftijd van >2 tot <4 jaar met het syndroom van Rett

De primaire doelstellingen van deze studie zijn het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en preliminaire werkzaamheid van een enkele intrathecale (IT) dosis TSHA-102 bij pediatrische vrouwelijke patiënten met typisch Rett-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

ASPIRE is een open-label studie die is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van TSHA-102 te evalueren bij 3 vrouwelijke kinderen van 2 tot minder dan 4 jaar oud met typisch Rett-syndroom.

TSHA-102 is ontworpen om de genetische oorzaak van het Rett-syndroom aan te pakken door de expressie van MECP2 in cellen te reguleren. Elke deelnemer zal gedurende de observatieperiode van 5 jaar na toediening van TSHA-102 worden gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

4

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Pediatrische vrouwelijke patiënten tussen de leeftijd van 2 en jonger dan 4 jaar.
  • De deelnemer heeft een klinische diagnose van klassiek/typisch syndroom van Rett met een gedocumenteerde pathogene mutatie van het methyl-CpG-bindend eiwit 2 (MECP2)-gen die resulteert in verlies van genfunctie.
  • Deelnemers moeten bereid zijn bloed of bloedproducten te ontvangen voor de behandeling van een bijwerking indien medisch noodzakelijk.
  • Deelnemers en ouder/verzorger moeten akkoord gaan met verblijf binnen gemakkelijke bereikbaarheid van de studieplaats vóór het baseline-bezoek en ten minste 3 maanden na TSHA-102-behandeling.

Exclusiecriteria:

  • De deelnemer heeft een andere neuroontwikkelingsstoornis onafhankelijk van de MECP2-verlies-van-functie-mutatie, of een ander genetisch syndroom met een progressief beloop.
  • De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van hersenletsel dat neurologische problemen veroorzaakt of had duidelijk abnormale psychomotorische ontwikkeling in de eerste 6 levensmaanden.
  • De deelnemer heeft een diagnose van atypisch syndroom van Rett of een MECP2-genmutatie die geen syndroom van Rett veroorzaakt.
  • De deelnemer heeft invasieve beademingsondersteuning nodig.

Opmerking: Andere door het protocol gedefinieerde inclusie-/exclusiecriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling
Deelnemers ontvangen een enkele intrathecale (IT) toediening van TSHA-102 met 1,0 × 10¹⁵ totale vectorgenomen (vg), aangepast aan het hersenvolume van de deelnemer.
Genetisch: TSHA-102
TSHA-102 is een recombinant, niet-replicerend, zelf-complementair adeno-geassocieerd virus serotype 9 (scAAV9) vector die codeert voor het miniMECP2-gen. TSHA-102 is een eenmalige intrathecale (IT) toediening.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire Veiligheid
Tijdsspanne: Baseline tot en met week 25

Veiligheid en verdraagbaarheid van TSHA-102

Aandeel deelnemers dat enige behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs) ervaart
Baseline tot en met week 25

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Taysha Gene Therapies, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Monitor, M.D., Taysha Gene Therapies

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2031

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TSHA-102-CL-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren