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クレイツフェルト・ヤコブ病治療のためのエファビレンズ

2026年8月31日 更新者：Xuanwu Hospital, Beijing

クロイツフェルト・ヤコブ病患者におけるエファビレンツの有効性と安全性を評価するための多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間臨床試験

これは、クラインフェルト・ヤコブ病（CJD）患者におけるエファビレンツの有効性と安全性を評価するために設計された、多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較臨床試験です。全国21の研究施設で合計246名の適格参加者が登録されます。参加者は1:1の割合で無作為に割り付けられ、エファビレンツまたはプラセボのいずれかを受け取ります。

エファビレンツ群の参加者は、就寝時に1日1回200 mgを最初の1週間投与され、その後は1日1回400 mgに増量されます。プラセボ群の参加者は、同じ投与スケジュールで対応するプラセボ錠剤を受け取ります。治療は二重盲検条件下で実施され、死亡または研究終了まで継続されます。

研究期間中、すべての参加者は治療開始から長期有効性と安全性を評価するため、月1回の電話追跡評価を受けます。これは死亡または研究終了まで継続されます。

本研究の主な目的は、エファビレンツがCJD患者の生存期間を延長できるかどうかを判断することです。主要評価項目は、無作為化から死亡までの中央生存期間です。副次的評価項目には、エファビレンツの機能低下率への影響と治療耐容性の評価が含まれます。有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）は、頻度、重症度、転帰、および研究薬との関連性について記録および評価されます。

主な対象基準には、18歳から80歳までの男女で、ベースライン時のMRC-Prion Disease Rating Scale（MRC-PDRS）スコアが10を超え、研究参加を支援できる信頼できる介護者がいる成人が含まれます。主な除外基準には、他の重篤または生命を脅かす疾患の存在、調整できないエファビレンツとの併用禁忌薬の使用、および妊娠または授乳が含まれます。登録前に、すべての参加者またはその法的に認められた代理人から文面によるインフォームドコンセントを取得します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

246

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 中国
      • Beijing、中国、100053
        • 募集
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Liyong Wu, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

  • 世界保健機関（WHO）の散発性CJDの可能性のある診断基準を満たす、または遺伝性CJDの遺伝学的に確認された診断がある患者。
  • 年齢18〜80歳、性別不問。
  • 医学研究審議会プリオン病評価尺度（MRC-PDRS）のベースラインスコアが10点以上（すなわち、ある程度の機能的能力を保持している）。
  • 患者には、研究期間中に患者に同伴し、関連情報の提供を支援できる18歳以上の介護者がいる。
  • 患者またはその法的に認められた代理人がインフォームドコンセントに署名している。

除外基準：

  • 研究への遵守または患者の安全性に影響を与える可能性のある重篤な身体疾患または不安定な臨床状態の存在、悪性腫瘍、進行性の肝機能または腎機能障害、重篤な心疾患（有意なQTc延長の既往歴のある患者を含む）を含む。
  • エファビレンツとの既知の禁忌薬を現在使用しており、中止または代替ができない場合。
  • 妊娠中または授乳中の女性参加者。
  • 研究者の判断により、患者の研究への参加または完了を妨げる可能性のあるその他の医学的または精神医学的状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エファビレンズ治療群

参加者は、経口エファビレンズを1日1回200mg（1回の投与につき1錠）の用量で投与されます。 連続治療1週間後、用量は1日1回400mg（1回の投与につき2錠）に増量されます。 中枢神経系関連の有害事象を軽減するため、就寝時投与が推奨されます。

参加者は、無作為化時から主要研究エンドポイントに到達するか研究が完了するまで、二重盲検条件下で研究治療を継続します。
薬：エファビレンツ
この試験における試験薬はエファビレンズであり、対照はマッチングプラセボです。 エファビレンズは200 mgのフィルムコーティング錠として供給されます。 プラセボ錠は外観、色、サイズがエファビレンズ錠と同一ですが、有効成分を含みません。 プラセボの主な添加物には、乳糖、微結晶セルロース、架橋カルボキシメチルセルロースナトリウム、ヒドロキシプロピルセルロース、ラウリル硫酸ナトリウム、精製水、オパドライ、および腸溶性フィルムコーティングプレミックスが含まれます。 エファビレンズ錠とプラセボ錠の両方は、スポンサーによって一貫して製造・供給され、同一の包装と対応するラベル番号で調剤されます。 試験薬の分配と投与は二重盲検法に従って行われ、研究者も参加者も錠剤の外観に基づいてグループ割り当てを判断できないようにし、試験全体を通して盲検化を維持します。
プラセボコンパレーター：プラセボ対照群

参加者は、エファビレンズ錠剤と外観、色、サイズが同一の経口プラセボ錠剤を、200 mg を 1 日 1 回（1 回の投与につき 1 錠）投与されます。 1 週間の連続治療後、用量は 400 mg を 1 日 1 回（1 回の投与につき 2 錠）に増量されます。

参加者は、主要研究エンドポイントに到達するか、研究が完了するまで研究治療を継続します。 その他のすべての治療手順および条件は、エファビレンズ治療群で適用されるものと同じです。
薬：プラセボ
この試験の試験薬はエファビレンツであり、対照はマッチングプラセボです。 エファビレンツは200 mgのフィルムコーティング錠として供給されます。 プラセボ錠は外観、色、サイズがエファビレンツ錠と同一ですが、有効成分を含みません。 プラセボの主な賦形剤には、乳糖、微結晶セルロース、架橋カルボキシメチルセルロースナトリウム、ヒドロキシプロピルセルロース、ラウリル硫酸ナトリウム、精製水、オパドライ、および腸溶性フィルムコーティングプレミックスが含まれます。 エファビレンツ錠とプラセボ錠はともに、スポンサーにより一様に製造・供給され、同一の包装にマッチングラベル番号で調剤されます。 試験薬の配布および投与は二重盲検法に従い、研究者も参加者も錠剤の外観に基づいて群割り付けを判断できないようにして、試験全体を通して盲検化を維持します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
中央生存期間
時間枠：ランダム化から死亡まで、最大36か月間評価
無作為割り付けから死亡までの中央日数
ランダム化から死亡まで、最大36か月間評価

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
独立した摂食能力の喪失までの時間
時間枠：無作為化からBarthel Indexの給食項目が初めて0に達するまで、最大36ヶ月間評価
無作為化から、Barthel Indexの摂食項目が初めて0点に低下した時点として定義される、自立摂食能力喪失の初回発現までの時間（日数）
無作為化からBarthel Indexの給食項目が初めて0に達するまで、最大36ヶ月間評価
腸管および膀胱制御喪失までの時間
時間枠：ランダム化から、バーセルインデックスの腸管および膀胱コントロール項目の両方が初めて0に達するまで、最大36ヶ月間評価
無作為化から、バーセル指数の「排便コントロール」および「排尿コントロール」項目の両方が初めて0点に低下した時点（日数）までの期間
ランダム化から、バーセルインデックスの腸管および膀胱コントロール項目の両方が初めて0に達するまで、最大36ヶ月間評価
無動無言症の発症までの時間
時間枠：無作為化から患者が無動無言症の基準を満たすまで、最大36ヶ月間評価
無作為化から無動性無言症の発症までの時間。これは、患者が独立して評価され、2名の研究者によって共同で確認された、自発的な動きはないが睡眠-覚醒サイクルは維持していると判断された時点の時間（日数）として定義されます。
無作為化から患者が無動無言症の基準を満たすまで、最大36ヶ月間評価
MRC-PDRSとバーセル指数スコアの変化
時間枠：ランダム化から各月次の追跡評価まで、最大36か月間毎月評価
ランダム化から各事前設定された追跡時点までの機能評価スコアの変化（MRC-PDRSスコアとバーセルインデックススコアを含む）を、患者または介護者への月次電話追跡インタビューにより評価
ランダム化から各月次の追跡評価まで、最大36か月間毎月評価

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象
時間枠：ランダム化から研究終了まで、最大36ヶ月間評価
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率、重症度、および転帰を記録・分析し、それらが研究治療との潜在的な関連性の評価を含みます。 安全性情報は、患者または介護者との月次電話追跡調査を通じて収集されます
ランダム化から研究終了まで、最大36ヶ月間評価

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Xuanwu Hospital, Beijing

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年4月14日

一次修了 (推定)

2028年12月1日

研究の完了 (推定)

2028年12月1日

試験登録日

最初に提出

2026年3月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月15日

最初の投稿 (実際)

2026年3月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月31日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 临研审[2026]009号-002

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この研究の結果は、研究完了後速やかに要約され、学術誌への掲載が検討されます。 いかなる出版物も、著者権および利益相反の開示に関するICMJEガイドラインに従います。 研究結果が陽性または陰性であるかに関わらず、公的プラットフォーム（例：中国臨床試験登録の更新）で報告されます。 データ共有は、北京市病院管理局およびスポンサーの方針に従います。 研究者からのデータ共有に関する合理的な要求は検討され、適切に匿名化されたデータが提供される場合があり、参加者の個人情報の機密性が確保されます。

論文または報告書が公開される前に、結果の誤解を避けるため、スポンサーの許可なく暫定結果または未公開データを参加者が開示することはできません。 公開される内容は集計データのみを提示し、個人の身元は明らかにしません。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

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