Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Efavirenz til behandling af Creutzfeldt-Jakobs sygdom

15. marts 2026 opdateret af: Xuanwu Hospital, Beijing

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, parallelgruppeklinisk studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af Efavirenz hos patienter med Creutzfeldt-Jakobs sygdom

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppeklinisk forsøg, der er designet til at evaluere effektiviteten og sikkerheden af efavirenz hos patienter med Creutzfeldt-Jakob sygdom (CJD). I alt 246 kvalificerede deltagere vil blive inkluderet på tværs af 21 forsøgscentre landsdækkende. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt i et 1:1-forhold til at modtage enten efavirenz eller placebo.

Deltagere i efavirenz-gruppen vil modtage 200 mg en gang dagligt ved sengetid i den første uge, efterfulgt af en øget dosis på 400 mg en gang dagligt herefter. Deltagere i placebogruppen vil modtage matchende placebo-tabletter ved brug af samme doseringsskema. Behandlingen vil blive administreret under dobbeltblindbetingelser og vil fortsætte indtil død eller færdiggørelse af studiet.

Under studiet vil alle deltagere modtage månedlige telefonopfølgende vurderinger startende fra behandlingsstart for at evaluere langtidseffektivitet og sikkerhed, som fortsætter indtil død eller studiestop.

Studiets primære formål er at afgøre, om efavirenz kan forlænge overlevelsen hos patienter med CJD. Det primære endepunkt er medianoverlevelsetid fra randomisering til død. Sekundære endepunkter inkluderer vurdering af effekten af efavirenz på hastigheden af funktionelt forfald og behandlingstolerabilitet. Bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) vil blive registreret og evalueret for hyppighed, sværhedsgrad, udfald og deres relation til studielægemidlet.

Vigtige inklusionskriterier inkluderer voksne i alderen 18 til 80 år af begge køn med en baseline MRC-Prion Disease Rating Scale (MRC-PDRS) score større end 10 og tilgængeligheden af en pålidelig omsorgsperson til at støtte studiedeltagelse. Vigtige eksklusionskriterier inkluderer tilstedeværelsen af andre alvorlige eller livstruende sygdomme, brug af lægemidler kontraindiceret med efavirenz, der ikke kan justeres, og graviditet eller amning. Skriftlig informeret samtykke vil blive indhentet fra alle deltagere eller deres lovligt autoriserede repræsentanter før inklusion.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

246

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100053
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Liyong Wu, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter, der opfylder Verdenssundhedsorganisationens (WHO) diagnostiske kriterier for sandsynlig sporadisk CJD eller har en genetisk bekræftet diagnose af arvelig CJD.
  • Alder 18-80 år, ethvert køn.
  • Baselinescore på Medical Research Council Prion Disease Rating Scale (MRC-PDRS) >10 (dvs. bevarer en vis funktionsevne).
  • Patienten har en omsorgsperson på ≥18 år, der kan ledsage patienten under studiet og hjælpe med at give relevant information.
  • Patienten eller deres lovligt autoriserede repræsentant har underskrevet informeret samtykkeformularen.

Eksklusionskriterier:

  • Tilstedeværelse af alvorlige somatiske sygdomme eller ustabile kliniske tilstande, der kan påvirke studieoverholdelse eller patientsikkerhed, herunder malignitet, fremskreden leversvigt eller nyresvigt, alvorlig hjertesygdom (herunder patienter med en historie med signifikant QTc-forlængelse).
  • Aktuel brug af lægemidler, der er kendte kontraindikationer med efavirenz og ikke kan afbrydes eller erstattes.
  • Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammer.
  • Andre medicinske eller psykiatriske tilstande, som efter forskerens vurdering kan forstyrre patientens deltagelse i eller gennemførelse af studiet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efavirenz-behandlingsarm

Deltagerne vil modtage oral efavirenz i en dosis på 200 mg én gang dagligt (1 tablet pr. dosis). Efter 1 uges kontinuerlig behandling vil dosen blive øget til 400 mg én gang dagligt (2 tabletter pr. dosis). For at mindske bivirkninger relateret til centralnervesystemet anbefales det at tage medicinen ved sengetid.

Deltagerne vil fortsætte studiebehandlingen under dobbeltblindede forhold fra randomiseringstidspunktet og indtil det primære studieendepunkt er nået, eller studiet er afsluttet.
Medicin: Efavirenz
Studiemedicinen i dette forsøg er Efavirenz, og kontrollen er en tilsvarende placebo. Efavirenz leveres som 200 mg filmovertrukne tabletter. Placebotabletterne er identiske i udseende, farve og størrelse med Efavirenz-tabletterne, men indeholder ingen aktiv ingrediens. De vigtigste hjælpestoffer i placebotabletterne inkluderer laktose, mikrokrystallinsk cellulose, tværbundet natriumcarboxymethylcellulose, hydroxypropylcellulose, natriumlaurylsulfat, renset vand, Opadry og en enterisk filmovertræksblanding. Både Efavirenz- og placebotabletterne fremstilles og leveres ensartet af sponsor og udleveres i identisk emballage med matchende etiketnumre. Fordelingen og administrationen af studiemedicinerne følger en dobbeltblind procedure for at sikre, at hverken forskere eller deltagere kan afgøre gruppetildelingen ud fra tableternes udseende, hvilket opretholder blindingen gennem hele studiet.
Placebo komparator: Placebo-kontrolarm

Deltagerne vil modtage orale placebotabletter, der er identiske i udseende, farve og størrelse med efavirenz-tabletter i en dosis på 200 mg en gang dagligt (1 tablet pr. dosis).
Efter 1 uges kontinuerlig behandling vil dosen øges til 400 mg en gang dagligt (2 tabletter pr. dosis).

Deltagerne vil fortsætte med studiemedicineringen, indtil det primære studieendepunkt er nået, eller studiet er afsluttet.
Alle andre behandlingsprocedurer og betingelser vil være de samme som dem, der anvendes i efavirenz-behandlingsarmen.
Medicin: Placebo
Studielægemidlet i denne forsøg er Efavirenz, og kontrollen er en matchende placebo. Efavirenz leveres som 200 mg filmovertrukne tabletter. Placebotabletterne er identiske i udseende, farve og størrelse med Efavirenz-tabletterne, men indeholder ingen aktiv ingrediens. De vigtigste hjælpestoffer i placebotabletterne inkluderer laktose, mikrokrystallinsk cellulose, krydsbundet natriumcarboxymethylcellulose, hydroxypropylcellulose, natriumlaurylsulfat, renset vand, Opadry og et enterisk filmovertrækspremix. Både Efavirenz- og placebotabletterne fremstilles og leveres ensartet af sponsor og udleveres i identisk emballage med matchende etiketnumre. Fordelingen og administrationen af studielægemidlerne følger en dobbeltblind procedure for at sikre, at hverken forskere eller deltagere kan bestemme gruppetildelingen baseret på tabletternes udseende, og derved opretholde blinding gennem hele studiet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Median overlevelsesperiode
Tidsramme: Fra randomisering til død, vurderet op til 36 måneder
Medianantallet af dage fra randomisering til død
Fra randomisering til død, vurderet op til 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til tab af selvstændig færdighed til at spise
Tidsramme: Fra randomisering indtil fødeindholdet i Barthel-indekset først når 0, vurderet op til 36 måneder
Tid fra randomisering til første forekomst af tab af selvstændig evne til at spise, defineret som første gang fødevarepunktet i Barthel-indekset falder til 0 (dage)
Fra randomisering indtil fødeindholdet i Barthel-indekset først når 0, vurderet op til 36 måneder
Tid til tab af tarm- og blærekontrol
Tidsramme: Fra randomisering indtil både tarm- og blærekontrolpunkterne i Barthel-indekset først når 0, vurderet op til 36 måneder
Tid fra randomisering til første forekomst af tab af tarm- og blærekontrol, defineret som første gang både "tarmkontrol" og "blærekontrol"-punkterne i Barthel-indexet falder til 0 (dage)
Fra randomisering indtil både tarm- og blærekontrolpunkterne i Barthel-indekset først når 0, vurderet op til 36 måneder
Tid til udvikling af akinetisk mutisme
Tidsramme: Fra randomisering indtil patienten opfylder kriterierne for akinetisk mutisme, vurderet op til 36 måneder
Tid fra randomisering til indtræden af akinetisk mutisme, defineret som tidspunktet hvor patienten uafhængigt vurderes og fælles bekræftes af to forskere til at have ingen spontane bevægelser, men opretholder en søvn-vågencyklus (dage)
Fra randomisering indtil patienten opfylder kriterierne for akinetisk mutisme, vurderet op til 36 måneder
Ændringer i MRC-PDRS og Barthel Index-scorer
Tidsramme: Fra randomisering til hver månedlige opfølgende vurdering, vurderet hver måned i op til 36 måneder
Ændringer i funktionsvurderingsscore fra randomisering til hvert forudbestemt opfølgningstidspunkt, inklusive MRC-PDRS-scorer og Barthel Index-scorer, vurderet månedligt via telefonopfølgende interviews med patienten eller pårørende
Fra randomisering til hver månedlige opfølgende vurdering, vurderet hver måned i op til 36 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger
Tidsramme: Fra randomisering til afslutningen af undersøgelsen, vurderet op til 36 måneder
Forekomst, sværhedsgrad og udfald af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) vil blive registreret og analyseret, herunder vurdering af deres potentielle sammenhæng med undersøgelsesbehandlingen. Sikkerhedsinformation vil blive indsamlet gennem månedlige telefonopfølgende interviews med patienten eller pårørende
Fra randomisering til afslutningen af undersøgelsen, vurderet op til 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Xuanwu Hospital, Beijing

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

19. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 临研审[2026]009号-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Resultaterne af denne undersøgelse vil blive opsummeret umiddelbart efter afslutningen af undersøgelsen, med henblik på offentliggørelse i akademiske tidsskrifter. Enhver offentliggørelse vil overholde ICMJE-retningslinjer vedrørende forfatterskab og offentliggørelse af interessekonflikter. Uanset om undersøgelsens resultater er positive eller negative, vil de blive rapporteret på offentlige platforme (f.eks. opdateringer på det kinesiske kliniske forsøgsregister). Datadeling vil følge politikkerne fra Beijing Hospital Authority og sponsoren. Rimelige anmodninger fra forskere om datadeling vil blive overvejet, og anonymiserede data kan leveres efter behov, mens deltagernes personlige oplysninger beskyttes.

Før nogen artikel eller rapport offentliggøres, må ingen deltager offentliggøre foreløbige resultater eller upublicerede data uden sponsorens tilladelse, for at undgå fejlfortolkning af resultaterne. Offentliggjort indhold vil kun præsentere aggregerede data uden at afsløre enkeltpersoners identitet.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Creutzfeldt-Jakobs sygdom

Kliniske forsøg med Efavirenz

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner