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크로이츠펠트-야코프병 치료를 위한 에파비렌즈

2026년 3월 15일 업데이트: Xuanwu Hospital, Beijing

크로이츠펠트-야콥병 환자에서 에파비렌즈의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬군 임상 연구

이 연구는 크로이츠펠트-야콥병(CJD) 환자에서 에파비렌즈의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 평행군 임상시험입니다. 전국 21개 연구기관에서 총 246명의 적격 참가자를 등록할 예정입니다. 참가자는 에파비렌즈 또는 위약을 1:1 비율로 무작위 배정받게 됩니다.

에파비렌즈군 참가자는 첫 주에는 취침 시 하루 한 번 200mg을 투여받은 후, 이후 하루 한 번 400mg으로 증량 투여됩니다. 위약군 참가자는 동일한 투약 일정으로 일치하는 위약 정제를 투여받습니다. 치료는 이중 맹검 조건 하에 시행되며, 사망 또는 연구 종료 시까지 지속됩니다.

연구 기간 동안 모든 참가자는 치료 시작부터 장기적 효능과 안전성을 평가하기 위해 월간 전화 추적 평가를 받게 되며, 이는 사망 또는 연구 종료 시까지 계속됩니다.

본 연구의 주요 목적은 에파비렌즈가 CJD 환자의 생존 기간을 연장할 수 있는지 확인하는 것입니다. 주요 종료점은 무작위 배정부터 사망까지의 중앙 생존 기간입니다. 부차적 종료점에는 에파비렌즈가 기능 저하 속도에 미치는 영향 및 치료 내약성 평가가 포함됩니다. 부작용(AE) 및 중대한 부작용(SAE)은 빈도, 심각도, 결과 및 연구 약물과의 관련성을 기준으로 기록 및 평가됩니다.

주요 포함 기준에는 MRC 프리온병 평가 척도(MRC-PDRS) 기준점 점수가 10점 초과인 18세에서 80세 사이의 성인 남녀와 연구 참여를 지원할 신뢰할 수 있는 보호자의 가용성이 포함됩니다. 주요 배제 기준에는 다른 중증 또는 생명을 위협하는 질환의 존재, 조정이 불가능한 에파비렌즈와 병용 금기 약물의 사용, 임신 또는 수유가 포함됩니다. 등록 전 모든 참가자 또는 법정 대리인으로부터 서면 동의서를 취득할 예정입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

246

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국, 100053
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Liyong Wu, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 산발성 CJD의 세계보건기구(WHO) 진단 기준을 충족하거나 유전적으로 확인된 유전성 CJD 진단을 받은 환자.
  • 연령 18-80세, 성별 무관.
  • 영국의학연구위원회 프리온병 평가 척도(MRC-PDRS) 기준선 점수 >10(즉, 일부 기능적 능력을 유지함).
  • 환자에게 연구 기간 동안 환자를 동반하고 관련 정보 제공을 지원할 수 있는 18세 이상의 보호자가 있음.
  • 환자 또는 법적 대리인이 동의서에 서명함.

제외 기준:

  • 연구 참여도나 환자 안전에 영향을 줄 수 있는 중증 신체 질환이나 불안정한 임상 상태(악성 종양, 진행성 간/신장 기능 장애, 중증 심장 질환[유의한 QTc 연장 병력이 있는 환자 포함] 등)의 존재.
  • 에파비렌즈와의 금기로 알려진 약물을 현재 사용 중이며 중단하거나 대체할 수 없는 경우.
  • 임신 중이거나 수유 중인 여성 참가자.
  • 연구자의 판단에 따라 환자의 연구 참여나 완료를 방해할 수 있는 기타 의학적 또는 정신과적 상태.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Efavirenz 치료군

참가자들은 하루에 한 번 200mg 용량의 경구용 에파비렌즈를 복용하게 됩니다(1회 복용 시 1정). 1주일간의 지속적인 치료 후, 용량은 하루에 한 번 400mg으로 증량됩니다(1회 복용 시 2정). 중추 신경계 관련 부작용을 줄이기 위해 취침 시 복용이 권장됩니다.

참가자들은 무작위 배정 시점부터 주요 연구 종료점에 도달하거나 연구가 완료될 때까지 이중 맹검 조건 하에서 연구 치료를 계속하게 됩니다.
의약품: 에파비렌즈
이 임상시험에서의 연구약물은 에파비렌즈이며, 대조군은 일치하는 위약입니다. 에파비렌즈는 200 mg 필름코팅 정제로 공급됩니다. 위약 정제는 외관, 색상, 크기가 에파비렌즈 정제와 동일하지만 활성 성분을 포함하지 않습니다. 위약의 주요 부형제에는 유당, 미정질셀룰로오스, 가교나트륨카복시메틸셀룰로오스, 히드록시프로필셀룰로오스, 라우릴황산나트륨, 정제수, 오파드라이, 장용성 필름코팅 프리믹스가 포함됩니다. 에파비렌즈와 위약 정제는 모두 스폰서에 의해 균일하게 제조 및 공급되며, 일치하는 라벨 번호가 표시된 동일한 포장으로 배포됩니다. 연구약물의 배포 및 투여는 이중맹검 절차에 따라 진행되어 연구자나 참가자가 정제의 외관을 기준으로 군 할당을 판단할 수 없도록 하여, 연구 전반에 걸쳐 맹검이 유지됩니다.
위약 비교기: 플라시보 대조군

참가자들은 외관, 색상, 크기가 에파비렌즈 정제와 동일한 경구용 위약 정제를 하루 1회 200mg 용량(1회 투여당 1정)으로 받게 됩니다. 1주일간의 지속적인 치료 후, 용량은 하루 1회 400mg(1회 투여당 2정)으로 증량됩니다.

참가자들은 주요 연구 종료점에 도달하거나 연구가 완료될 때까지 연구 치료를 계속할 것입니다. 기타 모든 치료 절차와 조건은 에파비렌즈 치료군에 적용된 것과 동일합니다.
의약품: 위약
본 임상시험에서 연구용 약물은 에파비렌즈(Efavirenz)이며, 대조군은 일치하는 위약(placebo)입니다. 에파비렌즈는 200mg 필름코팅정으로 공급됩니다. 위약 정제는 에파비렌즈 정제와 외관, 색상 및 크기가 동일하지만 활성 성분은 포함하지 않습니다. 위약의 주요 첨가제에는 유당, 미정질셀룰로스, 가교 나트륨 카르복시메틸셀룰로스, 하이드록시프로필셀룰로스, 라우릴황산나트륨, 정제수, 오파드리(Opadry) 및 장용성 필름코팅 프리믹스가 포함됩니다. 에파비렌즈와 위약 정제는 모두 스폰서에 의해 균일하게 제조 및 공급되며, 일치하는 라벨 번호가 표시된 동일한 포장으로 조제됩니다. 연구용 약물의 분배 및 투여는 이중 맹검 절차를 따르며, 이를 통해 연구자나 참가자가 정제의 외관을 기준으로 그룹 할당을 판단할 수 없어 연구 전반에 걸쳐 맹검이 유지됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
중앙 생존 시간
기간: 무작위 배정부터 사망까지, 36개월까지 평가
무작위 배정부터 사망까지의 중앙 일수
무작위 배정부터 사망까지, 36개월까지 평가

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
독립적인 섭식 능력 상실까지의 시간
기간: 무작위 배정 시점부터 바델 지수의 섭취 항목이 처음으로 0에 도달할 때까지, 최대 36개월 동안 평가
무작위 배정 시점부터 독립적인 섭식 능력 상실의 첫 발생 시점까지의 시간(바르텔 지수의 섭식 항목이 처음으로 0점으로 떨어지는 시점으로 정의됨)(일)
무작위 배정 시점부터 바델 지수의 섭취 항목이 처음으로 0에 도달할 때까지, 최대 36개월 동안 평가
장과 방광 조절 상실까지의 시간
기간: 무작위 배정 시점부터 바델 지수(Barthel Index)의 장 및 방광 조절 항목이 처음으로 0에 도달할 때까지, 최대 36개월 동안 평가
무작위 배정 후 첫 대변 및 방광 조절 능력 상실 발생까지의 시간, Barthel 지수에서 "대변 조절" 및 "방광 조절" 항목이 모두 처음으로 0점으로 떨어진 시점으로 정의됨 (일)
무작위 배정 시점부터 바델 지수(Barthel Index)의 장 및 방광 조절 항목이 처음으로 0에 도달할 때까지, 최대 36개월 동안 평가
무운동성 무언증 발생 시간
기간: 무작위 배정 시점부터 환자가 운동불능무언증 기준을 충족할 때까지, 36개월 동안 평가
무작위 배정 시점부터 무운동성 무언증 발생까지의 시간으로, 이는 환자가 독립적으로 평가되고 두 명의 연구자가 공동으로 확인한 시점으로 정의되며, 이때 환자는 자발적인 움직임이 없지만 수면-각성 주기는 유지되는 상태입니다(일)
무작위 배정 시점부터 환자가 운동불능무언증 기준을 충족할 때까지, 36개월 동안 평가
MRC-PDRS 및 Barthel Index 점수의 변화
기간: 무작위 배정부터 각 월별 추적 평가까지, 최대 36개월 동안 매월 평가됨
무작위 배정 시점부터 각 사전 지정된 추적 시점까지의 기능 평가 점수 변화, MRC-PDRS 점수와 Barthel Index 점수를 포함하며, 환자 또는 보호자와의 전화 추적 면담을 통해 매월 평가됨
무작위 배정부터 각 월별 추적 평가까지, 최대 36개월 동안 매월 평가됨

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용
기간: 무작위 배정부터 연구 종료 시점까지, 최대 36개월 동안 평가됨
부작용(AE) 및 중대한 부작용(SAE)의 발생률, 심각도 및 결과가 기록되고 분석되며, 연구 치료와의 잠재적 관련성 평가를 포함합니다. 안전성 정보는 환자 또는 보호자와의 월간 전화 추적 인터뷰를 통해 수집됩니다.
무작위 배정부터 연구 종료 시점까지, 최대 36개월 동안 평가됨

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Xuanwu Hospital, Beijing

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 3월 1일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 3월 15일

처음 게시됨 (실제)

2026년 3월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 15일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 临研审[2026]009号-002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

이 연구의 결과는 연구 완료 후 신속히 요약되며, 학술지 게재 가능성을 고려합니다. 모든 출판물은 저자 자격과 이해 상충 공개에 관한 ICMJE 지침을 준수할 것입니다. 연구 결과가 긍정적이든 부정적이든, 공개 플랫폼(예: 중국 임상시험 등록부 업데이트)에 보고될 것입니다. 데이터 공유는 베이징 병원 당국과 스폰서의 정책을 따를 것입니다. 연구자들의 데이터 공유에 대한 합리적인 요청은 고려되며, 참가자의 개인 정보 기밀을 보장하면서 적절하게 익명화된 데이터가 제공될 수 있습니다.

논문이나 보고서가 출판되기 전에, 참가자는 연구 결과의 오해를 피하기 위해 스폰서의 허가 없이 중간 결과나 미출판 데이터를 공개해서는 안 됩니다. 출판된 내용은 집계 데이터만 제시하며 개별 신원을 드러내지 않을 것입니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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