Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Efavirenz pro léčbu Creutzfeldtovy-Jakobovy nemoci

15. března 2026 aktualizováno: Xuanwu Hospital, Beijing

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie se souběžnými skupinami k posouzení účinnosti a bezpečnosti efavirenzu u pacientů s Creutzfeldtovou–Jakobovou nemocí

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie s paralelními skupinami, jejímž cílem je vyhodnotit účinnost a bezpečnost efavirenzu u pacientů s Creutzfeldtovou–Jakobovou chorobou (CJD). Celkem bude do studie zařazeno 246 způsobilých účastníků v 21 studijních centrech po celé zemi. Účastníci budou náhodně rozděleni v poměru 1:1 k přijímání buď efavirenzu, nebo placeba.

Účastníci ve skupině s efavirenzem budou první týden dostávat 200 mg jednou denně před spaním, následně bude dávka zvýšena na 400 mg jednou denně. Účastníci ve skupině s placebem budou dostávat odpovídající placebové tablety podle stejného dávkovacího schématu. Léčba bude podávána za dvojitě zaslepených podmínek a bude pokračovat až do úmrtí nebo dokončení studie.

Během studie budou všichni účastníci podstupovat měsíční telefonické kontrolní hodnocení od zahájení léčby, aby se vyhodnotila dlouhodobá účinnost a bezpečnost, a to až do úmrtí nebo ukončení studie.

Primárním cílem studie je zjistit, zda efavirenz může prodloužit přežití pacientů s CJD. Primárním ukazatelem je medián doby přežití od randomizace do úmrtí. Sekundární ukazatele zahrnují hodnocení vlivu efavirenzu na rychlost funkčního poklesu a snášenlivost léčby. Nežádoucí příhody (AE) a závažné nežádoucí příhody (SAE) budou zaznamenány a vyhodnoceny z hlediska četnosti, závažnosti, výsledků a jejich vztahu ke studijnímu léčivu.

Klíčová inkluzní kritéria zahrnují dospělé ve věku 18 až 80 let obou pohlaví s výchozím skóre MRC-Prion Disease Rating Scale (MRC-PDRS) vyšším než 10 a dostupnost spolehlivého pečovatele pro podporu účasti ve studii. Klíčová vylučovací kritéria zahrnují přítomnost jiných závažných nebo život ohrožujících onemocnění, užívání léků kontraindikovaných s efavirenzem, které nelze upravit, a těhotenství nebo kojení. Písemný informovaný souhlas bude získán od všech účastníků nebo jejich zákonných zástupců před zařazením do studie.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

246

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100053
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Liyong Wu, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • Pacienti, kteří splňují diagnostická kritéria Světové zdravotnické organizace (WHO) pro pravděpodobnou sporadickou CJD nebo mají geneticky potvrzenou diagnózu dědičné CJD.
  • Věk 18–80 let, jakéhokoliv pohlaví.
  • Základní skóre na stupnici hodnocení prionové choroby Lékařské výzkumné rady (MRC-PDRS) >10 (tj. zachování určité funkční schopnosti).
  • Pacient má pečovatele ve věku ≥18 let, který může pacienta během studie doprovázet a pomáhat při poskytování relevantních informací.
  • Pacient nebo jeho zákonný zástupce podepsal informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost závažných somatických onemocnění nebo nestabilních klinických stavů, které mohou ovlivnit dodržování studie nebo bezpečnost pacienta, včetně malignity, pokročilé jaterní nebo renální dysfunkce, závažného srdečního onemocnění (včetně pacientů s anamnézou významného prodloužení QTc intervalu).
  • Současné užívání léků, které jsou známými kontraindikacemi s efavirenzem a nelze je vysadit nebo nahradit.
  • Ženské účastnice, které jsou těhotné nebo kojí.
  • Další zdravotní nebo psychiatrické stavy, které podle posouzení vyšetřovatele mohou narušit účast pacienta ve studii nebo její dokončení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina léčená efavirenzem

Účastníci budou dostávat efavirenz perorálně v dávce 200 mg jednou denně (1 tableta na dávku). Po 1 týdnu nepřetržité léčby bude dávka zvýšena na 400 mg jednou denně (2 tablety na dávku). Pro snížení nežádoucích účinků souvisejících s centrálním nervovým systémem se doporučuje podávání před spaním.

Účastníci budou pokračovat ve studijní léčbě za dvojitě zaslepených podmínek od okamžiku randomizace až do dosažení primárního studijního cíle nebo dokončení studie.
Lék: Efavirenz
Studijní léčivo v této klinické studii je Efavirenz a kontrolou je odpovídající placebo.
Efavirenz je dodáván jako 200 mg potahované tablety.
Placebo tablety jsou identické vzhledem, barvě a velikosti s tabletami Efavirenz, ale neobsahují žádnou účinnou látku.
Hlavní pomocné látky placeba zahrnují laktózu, mikrokrystalickou celulózu, zesíťovaný karboxymethylcelulózu sodnou, hydroxypropylcelulózu, laurylsulfát sodný, čištěnou vodu, Opadry a premix enterosolventního filmového potahu.
Jak Efavirenz, tak placebo tablety jsou vyráběny a dodávány jednotně zadavatelem studie a distribuovány v identickém balení s odpovídajícími čísly šarží.
Distribuce a podávání studijních léčiv probíhá podle dvojitě zaslepeného postupu, aby ani vyšetřovatelé, ani účastníci nemohli určit skupinovou příslušnost na základě vzhledu tablet, čímž je zajištěno udržení zaslepení po celou dobu studie.
Komparátor placeba: Placebo Kontrolní Skupina

Účastníci obdrží perorální placebové tablety, které jsou identické vzhledem, barvou a velikostí s tabletami efavirenzu v dávce 200 mg jednou denně (1 tableta na dávku). Po 1 týdnu kontinuální léčby bude dávka zvýšena na 400 mg jednou denně (2 tablety na dávku).

Účastníci budou pokračovat ve studijní léčbě až do dosažení primárního studijního cíle nebo dokončení studie. Všechny ostatní léčebné postupy a podmínky budou stejné jako ty, které se používají v rameni léčby efavirenzem.
Lék: Placebo
Studijní lék v této studii je Efavirenz a kontrola je odpovídající placebo. Efavirenz je dodáván jako 200 mg tablety s povlakem. Placebo tablety jsou identické vzhledem, barvou a velikostí s tabletami Efavirenzu, ale neobsahují žádnou účinnou látku. Hlavní pomocné látky placeba zahrnují laktózu, mikrokrystalickou celulózu, síťovaný sodík karboxymethylcelulózy, hydroxypropylcelulózu, laurylsulfát sodný, čištěnou vodu, Opadry a enterický premix pro filmový povlak. Jak tablety Efavirenzu, tak placebo jsou vyráběny a dodávány jednotně zadavatelem a distribuovány v identickém balení s odpovídajícími čísly štítků. Distribuce a podávání studijních léků následuje dvojitě zaslepený postup, aby ani výzkumníci, ani účastníci nemohli určit přiřazení skupiny na základě vzhledu tablet, čímž je zachováno zaslepení po celou dobu studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Medián přežití
Časové okno: Od randomizace do úmrtí, sledováno až 36 měsíců
Medián počtu dnů od randomizace do úmrtí
Od randomizace do úmrtí, sledováno až 36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do ztráty samostatné schopnosti příjmu potravy
Časové okno: Od randomizace do doby, kdy položka krmení v Barthelově indexu poprvé dosáhne 0, hodnoceno až do 36 měsíců
Čas od randomizace do prvního výskytu ztráty schopnosti samostatného krmení, definovaný jako první okamžik, kdy se položka krmení v Barthelově indexu sníží na 0 (dny)
Od randomizace do doby, kdy položka krmení v Barthelově indexu poprvé dosáhne 0, hodnoceno až do 36 měsíců
Čas do ztráty kontroly střev a močového měchýře
Časové okno: Od randomizace až do okamžiku, kdy obě položky kontroly střev a močového měchýře v Barthelově indexu poprvé dosáhnou hodnoty 0, hodnoceno až do 36 měsíců
Čas od randomizace k prvnímu výskytu ztráty kontroly střev a močového měchýře, definovaný jako první okamžik, kdy se položky "kontrola střev" a "kontrola močového měchýře" v Barthelově indexu sníží na 0 (dny)
Od randomizace až do okamžiku, kdy obě položky kontroly střev a močového měchýře v Barthelově indexu poprvé dosáhnou hodnoty 0, hodnoceno až do 36 měsíců
Čas do rozvoje akinetického mutismu
Časové okno: Od randomizace do doby, kdy pacient splní kritéria akinetického mutismu, hodnoceno až 36 měsíců
Čas od randomizace do nástupu akinetického mutismu, definovaný jako čas, kdy je pacient nezávisle hodnocen a společně potvrzen dvěma vyšetřovateli, že nemá spontánní pohyby, ale zachovává cyklus spánek-bdění (dny)
Od randomizace do doby, kdy pacient splní kritéria akinetického mutismu, hodnoceno až 36 měsíců
Změny skóre MRC-PDRS a Barthelova indexu
Časové okno: Od randomizace k každému měsíčnímu kontrolnímu hodnocení, hodnoceno každý měsíc až do 36 měsíců
Změny ve skóre funkčního hodnocení od randomizace do každého předem stanoveného sledovacího časového bodu, včetně skóre MRC-PDRS a Barthelova indexu, hodnocené měsíčně prostřednictvím telefonických sledovacích rozhovorů s pacientem nebo pečovatelem
Od randomizace k každému měsíčnímu kontrolnímu hodnocení, hodnoceno každý měsíc až do 36 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: Od randomizace až do konce studie, sledováno po dobu až 36 měsíců
Incidence, závažnost a výsledky nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) budou zaznamenány a analyzovány, včetně posouzení jejich možného vztahu ke studijní léčbě. Informace o bezpečnosti budou shromažďovány prostřednictvím měsíčních telefonických kontrolních rozhovorů s pacientem nebo pečovatelem
Od randomizace až do konce studie, sledováno po dobu až 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Xuanwu Hospital, Beijing

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

19. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 临研审[2026]009号-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Výsledky této studie budou shrnuty neprodleně po dokončení studie, přičemž bude zváženo zveřejnění v akademických časopisech. Jakékoli publikace budou dodržovat pokyny ICMJE týkající se autorství a oznamování střetu zájmů. Bez ohledu na to, zda jsou výsledky studie pozitivní nebo negativní, budou hlášeny na veřejných platformách (např. aktualizace v Čínském registru klinických studií). Sdílení dat bude následovat politiky Úřadu pro nemocnice v Pekingu a sponzora. Bude zváženo rozumné požadavky výzkumníků na sdílení dat a anonymizovaná data mohou být poskytnuta podle potřeby, přičemž bude zajištěna důvěrnost osobních údajů účastníků.

Před zveřejněním jakéhokoli článku nebo zprávy nesmí žádný účastník bez povolení sponzora zveřejňovat průběžné výsledky nebo nezveřejněná data, aby se předešlo nesprávné interpretaci zjištění. Publikovaný obsah bude obsahovat pouze souhrnná data, aniž by odhalil totožnost jednotlivců.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Creutzfeldt-Jakobova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit