Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Efavirenz för behandling av Creutzfeldt-Jakobs sjukdom

31 augusti 2026 uppdaterad av: Xuanwu Hospital, Beijing

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupps klinisk studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Efavirenz hos patienter med Creutzfeldt-Jakobs sjukdom

Detta är en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupps klinisk prövning som är utformad för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av efavirenz hos patienter med Creutzfeldt-Jakobs sjukdom (CJD). Totalt kommer 246 kvalificerade deltagare att rekryteras från 21 studiecenter över hela landet. Deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 för att få antingen efavirenz eller placebo.

Deltagare i efavirenz-gruppen kommer att få 200 mg en gång dagligen vid läggdags under den första veckan, följt av en ökad dos på 400 mg en gång dagligen därefter. Deltagare i placebogruppen kommer att få matchande placebotabletter enligt samma doseringsschema. Behandlingen kommer att administreras under dubbelblinda förhållanden och kommer att fortsätta tills döden inträffar eller studien är slutförd.

Under studien kommer alla deltagare att få månatliga telefonuppföljningsbedömningar från behandlingsstart för att utvärdera långtidseffektivitet och säkerhet, vilket fortsätter tills döden inträffar eller studien avslutas.

Studiens primära syfte är att fastställa om efavirenz kan förlänga överlevnaden hos patienter med CJD. Den primära slutpunkten är medianöverlevnadstid från randomisering till död. Sekundära slutpunkter inkluderar bedömning av efavirenz effekt på hastigheten av funktionell försämring och behandlingstolerabilitet. Biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs) kommer att registreras och utvärderas med avseende på frekvens, svårighetsgrad, utfall och deras samband med studieläkemedlet.

Viktiga inklusionskriterier inkluderar vuxna i åldern 18 till 80 år av båda könen med en baslinjepoäng på MRC-Prion Disease Rating Scale (MRC-PDRS) större än 10 och tillgång till en pålitlig vårdgivare som kan stödja studie deltagandet. Viktiga exklusionskriterier inkluderar förekomst av andra allvarliga eller livshotande sjukdomar, användning av läkemedel som är kontraindicerade med efavirenz som inte kan justeras, samt graviditet eller amning. Skriftligt informerat samtycke kommer att erhållas från alla deltagare eller deras lagligt behöriga företrädare före inkludering.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

246

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100053
        • Rekrytering
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Liyong Wu, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter som uppfyller Världshälsoorganisationens (WHO) diagnostiska kriterier för sannolik sporadisk CJD eller har en genetiskt bekräftad diagnos av ärftlig CJD.
  • Ålder 18-80 år, vilket kön som helst.
  • Baspoäng på Medical Research Council Prion Disease Rating Scale (MRC-PDRS) >10 (d.v.s. behåller viss funktionsförmåga).
  • Patienten har en vårdgivare som är ≥18 år och som kan följa med patienten under studien och bistå med att tillhandahålla relevant information.
  • Patienten eller deras lagligt bemyndigade företrädare har undertecknat det informerade samtycket.

Exklusionskriterier:

  • Närvaro av allvarliga somatiska sjukdomar eller instabila kliniska tillstånd som kan påverka studieefterlevnad eller patientsäkerhet, inklusive malignitet, avancerad leversvikt eller njursvikt, allvarlig hjärtsjukdom (inklusive patienter med en historia av signifikant QTc-förlängning).
  • Pågående användning av läkemedel som är kända kontraindikationer med efavirenz och som inte kan avbrytas eller ersättas.
  • Kvinnliga deltagare som är gravida eller ammar.
  • Andra medicinska eller psykiatriska tillstånd som, enligt utredarens bedömning, kan störa patientens deltagande i eller slutförande av studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Efavirenz-behandlingsarm

Deltagarna kommer att få oral efavirenz i en dos av 200 mg en gång dagligen (1 tablett per dos). Efter 1 veckas kontinuerlig behandling kommer dosen att ökas till 400 mg en gång dagligen (2 tabletter per dos). För att minska centralnervsystemrelaterade biverkningar rekommenderas administrering vid läggdags.

Deltagarna kommer att fortsätta studiebehandlingen under dubbelblinda förhållanden från randomiseringstillfället tills den primära studieändpunkten nås eller studien avslutas.
Läkemedel: Efavirenz
Studiens läkemedel i denna prövning är Efavirenz, och kontrollen är en matchande placebo. Efavirenz levereras som 200 mg filmdragerade tabletter. Placebotabletterna är identiska i utseende, färg och storlek med Efavirenztabletterna men innehåller ingen aktiv ingrediens. De huvudsakliga hjälpämnena i placebot inkluderar laktos, mikrokristallin cellulosa, tvärbunden natriumkarboximetylcellulosa, hydroxipropylcellulosa, natriumlaurylsulfat, renat vatten, Opadry och en enterisk filmdrageringsförblandning. Både Efavirenz- och placebotabletterna tillverkas och levereras enhetligt av sponsorn och dispenserades i identisk förpackning med matchande etikettnummer. Distributionen och administreringen av studieläkemedlen följer en dubbelblind procedur för att säkerställa att varken utredare eller deltagare kan avgöra grupptilldelningen baserat på tabletternas utseende, vilket upprätthåller blinderingen under hela studien.
Placebo-jämförare: Placebokontrollgrupp

Deltagarna kommer att få orala placebotabletter som är identiska i utseende, färg och storlek med efavirenztabletter i en dosering av 200 mg en gång dagligen (1 tablett per dos). Efter 1 veckas kontinuerlig behandling kommer dosen att ökas till 400 mg en gång dagligen (2 tabletter per dos).

Deltagarna kommer att fortsätta studiens behandling tills den primära studieändpunkten uppnås eller studien är avslutad. Alla andra behandlingsprocedurer och villkor kommer att vara desamma som de som tillämpas i efavirenzbehandlingsarmen.
Läkemedel: Placebo
Studieläkemedlet i denna studie är Efavirenz, och kontrollen är en matchande placebo. Efavirenz tillhandahålls som 200 mg filmdragerade tabletter. Placebotabletterna är identiska i utseende, färg och storlek med Efavirenz-tabletterna men innehåller ingen aktiv ingrediens. De huvudsakliga hjälpämnena i placebot inkluderar laktos, mikrokristallin cellulosa, tvärbunden natriumkarboximetylcellulosa, hydroxipropylcellulosa, natriumlaurylsulfat, renat vatten, Opadry och ett enteriskt filmdrageringspremix. Både Efavirenz- och placebotabletterna tillverkas och tillhandahålls enhetligt av sponsorn och fördelas i identisk förpackning med matchande etikettnummer. Distributionen och administrationen av studieläkemedlen följer en dubbelblind procedur för att säkerställa att varken forskare eller deltagare kan fastställa grupptilldelningen baserat på tabletternas utseende, vilket upprätthåller blindningen under hela studien.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Median överlevnadstid
Tidsram: Från randomisering till död, bedömd upp till 36 månader
Medianantalet dagar från randomisering till död
Från randomisering till död, bedömd upp till 36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till förlust av självständig förmåga att äta
Tidsram: Från randomisering tills födoposten i Barthel Index först når 0, utvärderat upp till 36 månader
Tid från randomisering till första förekomsten av förlust av oberoende förmåga att äta, definierad som första gången matningsposten i Barthel Index sjunker till 0 (dagar)
Från randomisering tills födoposten i Barthel Index först når 0, utvärderat upp till 36 månader
Tid till förlust av tarm- och blåskontroll
Tidsram: Från randomisering tills både tarm- och blåskontrollen i Barthel-indexet först når 0, utvärderat upp till 36 månader
Tid från randomisering till första förekomsten av förlust av tarm- och blåskontroll, definierad som första gången både "tarmkontroll" och "blåskontroll"-posterna i Barthel Index sjunker till 0 (dagar)
Från randomisering tills både tarm- och blåskontrollen i Barthel-indexet först når 0, utvärderat upp till 36 månader
Tid till utveckling av akinetisk mutism
Tidsram: Från randomisering tills patienten uppfyller kriterier för akinetisk mutism, utvärderat upp till 36 månader
Tid från randomisering till debut av akinetisk mutism, definierad som tidpunkten då patienten oberoende bedöms och gemensamt bekräftas av två utredare att inte ha några spontana rörelser men bibehåller en sömn-vakencykel (dagar)
Från randomisering tills patienten uppfyller kriterier för akinetisk mutism, utvärderat upp till 36 månader
Förändringar i MRC-PDRS och Barthel Index-poäng
Tidsram: Från randomisering till varje månatlig uppföljningsbedömning, utvärderad varje månad upp till 36 månader
Förändringar i funktionsbedömningspoäng från randomisering till varje förutbestämd uppföljningstidpunkt, inklusive MRC-PDRS-poäng och Barthel Index-poäng, bedöms månadsvis via telefonuppföljningsintervjuer med patienten eller vårdgivaren
Från randomisering till varje månatlig uppföljningsbedömning, utvärderad varje månad upp till 36 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: Från randomisering till studiens slut, utvärderat upp till 36 månader
Incidens, svårighetsgrad och utfall av biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs) kommer att registreras och analyseras, inklusive bedömning av deras potentiella samband med studiens behandling. Säkerhetsinformation kommer att samlas in genom månatliga telefonuppföljningsintervjuer med patienten eller vårdgivaren
Från randomisering till studiens slut, utvärderat upp till 36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Xuanwu Hospital, Beijing

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2026

Första postat (Faktisk)

19 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 临研审[2026]009号-002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Resultaten av denna studie kommer att sammanfattas omedelbart efter studiens avslutande, med hänsyn till publicering i akademiska tidskrifter. Alla publikationer kommer att följa ICMJE:s riktlinjer gällande författarskap och avslöjande av intressekonflikter. Oavsett om studieresultaten är positiva eller negativa kommer de att rapporteras på offentliga plattformar (t.ex. uppdateringar på Chinese Clinical Trial Registry). Datadelning kommer att följa Beijing Hospital Authority:s och sponsorns policyer. Skäliga förfrågningar från forskare om datadelning kommer att beaktas, och anonymiserade data kan tillhandahållas i lämpliga fall, med säkerställande av deltagarnas personuppgifters konfidentialitet.

Innan någon artikel eller rapport publiceras får ingen deltagare avslöja preliminära resultat eller opublicerade data utan sponsorns tillstånd, för att undvika felaktig tolkning av resultaten. Publicerat innehåll kommer endast att presentera aggregerade data, utan att avslöja enskilda identiteter.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera