Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Efavirenz for behandling av Creutzfeldt-Jakob-sykdom

31. august 2026 oppdatert av: Xuanwu Hospital, Beijing

En multicenter, randomisert, dobbeltblind, placebo-kontrollert, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Efavirenz hos pasienter med Creutzfeldt-Jakob-sykdom

Dette er en multicenter, randomisert, dobbeltblind, placebo-kontrollert, parallellgruppe klinisk studie designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til efavirenz hos pasienter med Creutzfeldt-Jakob sykdom (CJD). Totalt 246 kvalifiserte deltakere vil bli inkludert på tvers av 21 studiesteder nasjonalt. Deltakere vil bli tilfeldig tildelt i et 1:1-forhold til å motta enten efavirenz eller placebo.

Deltakere i efavirenz-gruppen vil motta 200 mg en gang daglig ved sengetid den første uken, etterfulgt av en økt dose på 400 mg en gang daglig deretter. Deltakere i placebo-gruppen vil motta tilsvarende placebo-tabletter med samme doseringsskjema. Behandlingen vil bli administrert under dobbeltblindede forhold og vil fortsette til død eller studieavslutning.

Under studien vil alle deltakere motta månedlige telefonoppfølgingsvurderinger fra behandlingsstart for å evaluere langtidseffektivitet og sikkerhet, og fortsette til død eller studieavslutning.

Studiens primære mål er å fastslå om efavirenz kan forlenge overlevelsen hos pasienter med CJD. Den primære endepunktet er median overlevelses tid fra randomisering til død. Sekundære endepunkter inkluderer vurdering av effekten av efavirenz på hastigheten av funksjonell nedgang og behandlingstolerabilitet. Bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) vil bli registrert og evaluert for frekvens, alvorlighetsgrad, utfall og deres forhold til studiemedikamentet.

Viktige inklusjonskriterier inkluderer voksne i alderen 18 til 80 år av begge kjønn med en basislinje MRC-Prion Disease Rating Scale (MRC-PDRS) poengsum større enn 10 og tilgjengeligheten av en pålitelig omsorgsperson for å støtte studie-deltakelse. Viktige eksklusjonskriterier inkluderer tilstedeværelsen av andre alvorlige eller livstruende sykdommer, bruk av medikamenter kontraindicert med efavirenz som ikke kan justeres, og graviditet eller amming. Skriftlig informert samtykke vil bli innhentet fra alle deltakere eller deres lovlig autoriserte representanter før inkludering.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

246

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100053
        • Rekruttering
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Liyong Wu, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter som oppfyller Verdens helseorganisasjons (WHO) diagnostiske kriterier for sannsynlig sporadisk CJD eller har en genetisk bekreftet diagnose av arvelig CJD.
  • Alder 18-80 år, alle kjønn.
  • Grunnlinjescore på Medical Research Council Prion Disease Rating Scale (MRC-PDRS) >10 (dvs. beholder noe funksjonell evne).
  • Pasienten har en omsorgsperson ≥18 år som kan følge pasienten under studien og hjelpe til med å gi relevant informasjon.
  • Pasienten eller deres lovlige representant har signert samtykkeerklæringen.

Eksklusjonskriterier:

  • Tilstedeværelse av alvorlige somatiske sykdommer eller ustabile kliniske tilstander som kan påvirke studiefølgsomhet eller pasientsikkerhet, inkludert malignitet, avansert lever- eller nyrefunksjonssvikt, alvorlig hjertesykdom (inkludert pasienter med historikk for signifikant QTc-forlengelse).
  • Nåværende bruk av medisiner som er kjente kontraindikasjoner med efavirenz og ikke kan avsluttes eller erstattes.
  • Kvinner som er gravide eller ammer.
  • Andre medisinske eller psykiatriske tilstander, etter forskerens vurdering, som kan forstyrre pasientens deltakelse i eller fullføring av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Efavirenz-behandlingsarm

Deltakere vil motta oral efavirenz i en dose på 200 mg en gang daglig (1 tablett per dose). Etter 1 uke med kontinuerlig behandling vil dosen økes til 400 mg en gang daglig (2 tabletter per dose). For å redusere bivirkninger knyttet til sentralnervesystemet, anbefales inntak ved sengetid.

Deltakere vil fortsette studiebehandlingen under dobbeltblindede forhold fra randomiseringstidspunktet til primære studieendepunkt er nådd eller studien er fullført.
Legemiddel: Efavirenz
Studiemedikamentet i denne studien er Efavirenz, og kontrollen er et tilsvarende placebo. Efavirenz leveres som 200 mg filmdrakterte tabletter. Placebotablettene er identiske i utseende, farge og størrelse med Efavirenz-tablettene, men inneholder ingen aktiv ingrediens. Hovedhjelpestoffene i placebot inkluderer laktose, mikrokrystallinsk cellulose, kryssbundet natriumkarboksimetylcellulose, hydroxypropylcellulose, natriumlaurylsulfat, renset vann, Opadry og en enterisk filmdrakteringspreblanding. Både Efavirenz- og placebotabletter produseres og leveres ensartet av sponsor og utleveres i identisk emballasje med tilsvarende etikettnumre. Distribusjonen og administreringen av studiemedikamentene følger en dobbeltblind prosedyre for å sikre at verken forskere eller deltakere kan fastslå gruppetilordningen basert på tablettenes utseende, og derved opprettholde blinding gjennom hele studien.
Placebo komparator: Placebokontrollarm

Deltakerne vil motta orale placebo-tabletter som er identiske i utseende, farge og størrelse med efavirenz-tabletter i en dose på 200 mg en gang daglig (1 tablett per dose). Etter 1 uke med kontinuerlig behandling vil dosen økes til 400 mg en gang daglig (2 tabletter per dose).

Deltakerne vil fortsette studiebehandlingen til primært studieendepunkt er nådd eller studien er fullført. Alle andre behandlingsprosedyrer og vilkår vil være de samme som de som brukes i efavirenz-behandlingsarmen.
Legemiddel: Placebo
Studiemiddelet i denne studien er Efavirenz, og kontrollen er et matchende placebo. Efavirenz leveres som 200 mg filmdrakterte tabletter. Placebotablettene er identiske i utseende, farge og størrelse med Efavirenz-tablettene, men inneholder ingen aktiv ingrediens. De viktigste hjelpestoffene i placebot inkluderer laktose, mikrokrystallinsk cellulose, kryssbundet natriumkarboksymetylcellulose, hydroksypropylcellulose, natriumlaurylsulfat, renset vann, Opadry og en enterisk filmdrakteringspremiks. Både Efavirenz- og placebotabletter produseres og leveres ensartet av sponsoren og distribueres i identisk emballasje med matchende etikettnumre. Distribusjonen og administreringen av studiemidlene følger en dobbelblind prosedyre for å sikre at verken forskere eller deltakere kan fastslå gruppetilordningen basert på tablettenes utseende, og derved opprettholde blindingen gjennom hele studien.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Median overlevelsesperiode
Tidsramme: Fra randomisering til død, vurdert opptil 36 måneder
Median antall dager fra randomisering til død
Fra randomisering til død, vurdert opptil 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til tap av selvstendig evne til å spise
Tidsramme: Fra randomisering til det første fôringspunktet i Barthel-indeksen når 0, vurdert opp til 36 måneder
Tid fra randomisering til første forekomst av tap av selvstendig spiseevne, definert som første gang spisefunksjonen i Barthel-indeksen faller til 0 (dager)
Fra randomisering til det første fôringspunktet i Barthel-indeksen når 0, vurdert opp til 36 måneder
Tid til tap av tarm- og blærekontroll
Tidsramme: Fra randomisering til både tarm- og blærekontroll-elementene i Barthel-indeksen først når 0, vurdert opp til 36 måneder
Tid fra randomisering til første forekomst av tap av tarm- og blærekontroll, definert som første gang både "tarmkontroll" og "blærekontroll"-elementene i Barthel-indeksen faller til 0 (dager)
Fra randomisering til både tarm- og blærekontroll-elementene i Barthel-indeksen først når 0, vurdert opp til 36 måneder
Tid til utvikling av akinetisk mutisme
Tidsramme: Fra randomisering til pasienten oppfyller kriteriene for akinetisk mutisme, vurdert opp til 36 måneder
Tid fra randomisering til debut av akinetisk mutisme, definert som tidspunktet når pasienten er uavhengig vurdert og felles bekreftet av to forskere til å ikke ha spontane bevegelser, men opprettholder en søvn-våken-syklus (dager)
Fra randomisering til pasienten oppfyller kriteriene for akinetisk mutisme, vurdert opp til 36 måneder
Endringer i MRC-PDRS og Barthel Index skår
Tidsramme: Fra randomisering til hver månedlig oppfølgingsvurdering, vurdert hver måned i opptil 36 måneder
Endringer i funksjonsvurderingsskårer fra randomisering til hvert forhåndsdefinerte oppfølgingspunkt, inkludert MRC-PDRS-skårer og Barthel Index-skårer, vurdert månedlig via telefonoppfølgingsintervjuer med pasienten eller omsorgspersonen
Fra randomisering til hver månedlig oppfølgingsvurdering, vurdert hver måned i opptil 36 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger
Tidsramme: Fra randomisering til studiens slutt, vurdert opp til 36 måneder
Forekomst, alvorlighetsgrad og utfall av bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) vil bli registrert og analysert, inkludert vurdering av deres potensielle sammenheng med studiebehandlingen. Sikkerhetsinformasjon vil bli samlet inn gjennom månedlige telefonoppfølgingsintervjuer med pasienten eller omsorgspersonen
Fra randomisering til studiens slutt, vurdert opp til 36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Xuanwu Hospital, Beijing

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

14. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

19. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 临研审[2026]009号-002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Resultatene fra denne studien vil bli oppsummert raskt etter studiens avslutning, med tanke på publisering i akademiske tidsskrifter. Enhver publisering vil følge ICMJE-retningslinjer om forfatterskap og avsløring av interessekonflikter. Uavhengig av om studieresultatene er positive eller negative, vil de bli rapportert på offentlige plattformer (f.eks. oppdateringer på Chinese Clinical Trial Registry). Datadeling vil følge retningslinjene til Beijing Hospital Authority og oppdragsgiveren. Rimelige forespørsler fra forskere om datadeling vil bli vurdert, og anonymiserte data kan gis etter behov, med sikring av deltakernes personlige informasjon.

Før noe artikkel eller rapport publiseres, kan ingen deltaker avsløre mellomresultater eller upubliserte data uten oppdragsgiverens tillatelse, for å unngå feiltolkning av funnene. Publisert innhold vil kun presentere aggregerte data, uten å avsløre individuelle identiteter.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere