Efavirenz para el tratamiento de la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob
Estudio Clínico Multicéntrico, Aleatorizado, Doble Ciego, Controlado con Placebo, de Grupos Paralelos para Evaluar la Eficacia y Seguridad de Efavirenz en Pacientes con Enfermedad de Creutzfeldt-Jakob
Este es un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos diseñado para evaluar la eficacia y seguridad del efavirenz en pacientes con enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (ECJ). Se incluirá un total de 246 participantes elegibles en 21 centros de estudio a nivel nacional. Los participantes serán asignados aleatoriamente en una proporción 1:1 para recibir efavirenz o placebo.
Los participantes en el grupo de efavirenz recibirán 200 mg una vez al día al acostarse durante la primera semana, seguido de un aumento de dosis a 400 mg una vez al día a partir de entonces. Los participantes en el grupo placebo recibirán comprimidos de placebo coincidentes utilizando el mismo esquema de dosificación. El tratamiento se administrará en condiciones de doble ciego y continuará hasta la muerte o la finalización del estudio.
Durante el estudio, todos los participantes recibirán evaluaciones de seguimiento telefónico mensuales a partir del inicio del tratamiento para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo, continuando hasta la muerte o la finalización del estudio.
El objetivo principal del estudio es determinar si el efavirenz puede prolongar la supervivencia en pacientes con ECJ. El criterio de valoración principal es el tiempo mediano de supervivencia desde la aleatorización hasta la muerte. Los criterios de valoración secundarios incluyen la evaluación del efecto del efavirenz sobre la tasa de deterioro funcional y la tolerabilidad al tratamiento. Los eventos adversos (EA) y los eventos adversos graves (EAG) se registrarán y evaluarán en cuanto a frecuencia, gravedad, resultados y su relación con el fármaco del estudio.
Los criterios clave de inclusión incluyen adultos de 18 a 80 años de cualquier sexo con una puntuación basal en la Escala de Calificación de Enfermedades por Priones del MRC (MRC-PDRS) superior a 10 y la disponibilidad de un cuidador confiable para apoyar la participación en el estudio. Los criterios clave de exclusión incluyen la presencia de otras enfermedades graves o potencialmente mortales, el uso de medicamentos contraindicados con efavirenz que no puedan ajustarse, y el embarazo o la lactancia. Se obtendrá el consentimiento informado por escrito de todos los participantes o de sus representantes legalmente autorizados antes de la inclusión.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Zhongyun Chen, MD
- Número de teléfono: +86-10-1365-100-6467
- Correo electrónico: chenzhongyun3@163.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100053
- Reclutamiento
- Xuanwu Hospital, Capital Medical University
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Contacto:
- Yan Yin
- Número de teléfono: 010-83199270
- Correo electrónico: xwkxsc@163.com
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Investigador principal:
- Liyong Wu, MD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que cumplan los criterios diagnósticos de la Organización Mundial de la Salud (OMS) para la enfermedad de Creutzfeldt-Jakob (ECJ) esporádica probable o tengan un diagnóstico confirmado genéticamente de ECJ hereditaria.
- Edad entre 18 y 80 años, cualquier sexo.
- Puntuación basal en la Escala de Valoración de la Enfermedad por Priones del Consejo de Investigación Médica (MRC-PDRS) >10 (es decir, que conserven cierta capacidad funcional).
- El paciente tiene un cuidador de edad ≥18 años que pueda acompañarle durante el estudio y ayudar a proporcionar información relevante.
- El paciente o su representante legal autorizado ha firmado el formulario de consentimiento informado.
Criterios de exclusión:
- Presencia de enfermedades somáticas graves o condiciones clínicas inestables que puedan afectar al cumplimiento del estudio o a la seguridad del paciente, incluyendo neoplasias malignas, disfunción hepática o renal avanzada, enfermedad cardíaca grave (incluyendo pacientes con antecedentes de prolongación significada del intervalo QTc).
- Uso actual de fármacos que sean contraindicaciones conocidas con efavirenz y no puedan suspenderse o sustituirse.
- Participantes femeninas que estén embarazadas o en período de lactancia.
- Otras condiciones médicas o psiquiátricas, según el criterio del investigador, que puedan interferir con la participación del paciente en el estudio o su finalización.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Brazo de tratamiento con Efavirenz
Los participantes recibirán efavirenz por vía oral a una dosis de 200 mg una vez al día (1 comprimido por dosis). Después de 1 semana de tratamiento continuo, la dosis se aumentará a 400 mg una vez al día (2 comprimidos por dosis). Para reducir los efectos adversos relacionados con el sistema nervioso central, se recomienda la administración al acostarse. Los participantes continuarán el tratamiento del estudio en condiciones de doble ciego desde el momento de la aleatorización hasta que se alcance el criterio de valoración principal del estudio o se complete el estudio. |
El fármaco del estudio en este ensayo es Efavirenz, y el control es un placebo idéntico.
Efavirenz se suministra en comprimidos recubiertos con película de 200 mg.
Los comprimidos placebo son idénticos en apariencia, color y tamaño a los comprimidos de Efavirenz, pero no contienen ningún ingrediente activo.
Los excipientes principales del placebo incluyen lactosa, celulosa microcristalina, carboximetilcelulosa sódica entrecruzada, hidroxipropilcelulosa, laurilsulfato sódico, agua purificada, Opadry y una premix de recubrimiento entérico.
Tanto los comprimidos de Efavirenz como los de placebo son fabricados y suministrados uniformemente por el patrocinador y dispensados en envases idénticos con números de etiqueta coincidentes.
La distribución y administración de los fármacos del estudio siguen un procedimiento doble ciego para garantizar que ni los investigadores ni los participantes puedan determinar la asignación de grupos basándose en la apariencia de los comprimidos, manteniendo así el cegamiento durante todo el estudio.
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Comparador de placebos: Brazo de Control con Placebo
Los participantes recibirán comprimidos placebo orales que son idénticos en apariencia, color y tamaño a los comprimidos de efavirenz, con una dosis de 200 mg una vez al día (1 comprimido por dosis). Después de 1 semana de tratamiento continuo, la dosis se aumentará a 400 mg una vez al día (2 comprimidos por dosis). Los participantes continuarán el tratamiento del estudio hasta que se alcance el punto final principal del estudio o se complete el estudio. Todos los demás procedimientos y condiciones de tratamiento serán los mismos que los aplicados en el brazo de tratamiento con efavirenz. |
El fármaco del estudio en este ensayo es Efavirenz, y el control es un placebo coincidente.
Efavirenz se suministra como comprimidos recubiertos con película de 200 mg.
Los comprimidos de placebo son idénticos en apariencia, color y tamaño a los comprimidos de Efavirenz, pero no contienen ingrediente activo.
Los principales excipientes del placebo incluyen lactosa, celulosa microcristalina, carboximetilcelulosa sódica reticulada, hidroxipropilcelulosa, laurilsulfato sódico, agua purificada, Opadry y una premezcla para recubrimiento entérico.
Tanto los comprimidos de Efavirenz como los de placebo son fabricados y suministrados uniformemente por el patrocinador y dispensados en envases idénticos con números de etiqueta coincidentes.
La distribución y administración de los fármacos del estudio siguen un procedimiento doble ciego para garantizar que ni los investigadores ni los participantes puedan determinar la asignación de grupos según la apariencia de los comprimidos, manteniendo así el cegamiento durante todo el estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo medio de supervivencia
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta la muerte, evaluado hasta 36 meses
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La mediana del número de días desde la aleatorización hasta la muerte
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Desde la aleatorización hasta la muerte, evaluado hasta 36 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta la Pérdida de la Capacidad de Alimentación Independiente
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta que el elemento de alimentación en el Índice de Barthel alcanza por primera vez 0, evaluado hasta 36 meses
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Tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de pérdida de la capacidad de alimentación independiente, definida como la primera vez que el ítem de alimentación en el Índice de Barthel desciende a 0 (días)
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Desde la aleatorización hasta que el elemento de alimentación en el Índice de Barthel alcanza por primera vez 0, evaluado hasta 36 meses
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Tiempo hasta la Pérdida del Control Intestinal y Vesical
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta que ambos ítems de control intestinal y vesical en el Índice de Barthel alcancen por primera vez 0, evaluado hasta 36 meses
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Tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de pérdida del control intestinal y vesical, definido como la primera vez que ambos elementos "control intestinal" y "control vesical" en el Índice de Barthel descienden a 0 (días)
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Desde la aleatorización hasta que ambos ítems de control intestinal y vesical en el Índice de Barthel alcancen por primera vez 0, evaluado hasta 36 meses
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Tiempo hasta el desarrollo de mutismo acinético
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta que el paciente cumple los criterios para mutismo acinético, evaluado hasta 36 meses
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Tiempo desde la aleatorización hasta la aparición del mutismo acinético, definido como el momento en que el paciente es evaluado de forma independiente y confirmado conjuntamente por dos investigadores para que no tenga movimientos espontáneos, pero mantiene un ciclo de sueño-vigilia (días)
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Desde la aleatorización hasta que el paciente cumple los criterios para mutismo acinético, evaluado hasta 36 meses
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Cambios en las puntuaciones de la MRC-PDRS y del Índice de Barthel
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta cada evaluación de seguimiento mensual, evaluada cada mes hasta 36 meses
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Cambios en las puntuaciones de evaluación funcional desde la aleatorización hasta cada punto de tiempo de seguimiento preespecificado, incluidas las puntuaciones MRC-PDRS y las puntuaciones del Índice de Barthel, evaluadas mensualmente mediante entrevistas de seguimiento telefónico con el paciente o el cuidador
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Desde la aleatorización hasta cada evaluación de seguimiento mensual, evaluada cada mes hasta 36 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos Adversos
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización hasta el final del estudio, evaluado hasta 36 meses
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Se registrarán y analizarán la incidencia, gravedad y resultados de los eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG), incluida la evaluación de su posible relación con el tratamiento del estudio.
La información de seguridad se recopilará mediante entrevistas de seguimiento telefónicas mensuales con el paciente o cuidador.
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Desde la aleatorización hasta el final del estudio, evaluado hasta 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Lerner AJ, Arnold SE, Maxfield E, Koenig A, Toth ME, Fortin B, Mast N, Trombetta BA, Denker J, Pieper AA, Tatsuoka C, Raghupathy S, Pikuleva IA. CYP46A1 activation by low-dose efavirenz enhances brain cholesterol metabolism in subjects with early Alzheimer's disease. Alzheimers Res Ther. 2022 Dec 29;14(1):198. doi: 10.1186/s13195-022-01151-z.
- Ali T, Hannaoui S, Nemani S, Tahir W, Zemlyankina I, Cherry P, Shim SY, Sim V, Schaetzl HM, Gilch S. Oral administration of repurposed drug targeting Cyp46A1 increases survival times of prion infected mice. Acta Neuropathol Commun. 2021 Apr 1;9(1):58. doi: 10.1186/s40478-021-01162-1.
Fechas de registro del estudio
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- 临研审[2026]009号-002
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Descripción del plan IPD
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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