Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Efavirenz w leczeniu choroby Creutzfeldta-Jakoba

15 marca 2026 zaktualizowane przez: Xuanwu Hospital, Beijing

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo efawirenzu u pacjentów z chorobą Creutzfeldta-Jakoba

To wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie kliniczne z równoległymi grupami, zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa efawirenzu u pacjentów z chorobą Creutzfeldta-Jakoba (CJD). W sumie 246 kwalifikujących się uczestników zostanie włączonych do badania w 21 ośrodkach na terenie całego kraju. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do otrzymywania efawirenzu lub placebo.

Uczestnicy w grupie efawirenzu będą otrzymywać 200 mg raz dziennie przed snem przez pierwszy tydzień, a następnie zwiększoną dawkę 400 mg raz dziennie. Uczestnicy w grupie placebo będą otrzymywać identyczne tabletki placebo według tego samego schematu dawkowania. Leczenie będzie prowadzone w warunkach podwójnie ślepej próby i będzie kontynuowane do śmierci lub zakończenia badania.

Podczas badania wszyscy uczestnicy będą otrzymywać miesięczne oceny kontrolne telefoniczne, rozpoczynając od rozpoczęcia leczenia, w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa, kontynuowane do śmierci lub zakończenia badania.

Głównym celem badania jest ustalenie, czy efawirenz może przedłużyć przeżycie u pacjentów z CJD. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest medianowy czas przeżycia od randomizacji do śmierci. Drugorzędowe punkty końcowe obejmują ocenę wpływu efawirenzu na tempo pogorszenia funkcji oraz tolerancję leczenia. Niepożądane zdarzenia (AEs) i poważne niepożądane zdarzenia (SAEs) będą rejestrowane i oceniane pod względem częstotliwości, ciężkości, wyników oraz ich związku z badanym lekiem.

Kluczowe kryteria włączenia obejmują dorosłych w wieku od 18 do 80 lat obu płci z wynikiem w skali MRC-Prion Disease Rating Scale (MRC-PDRS) większym niż 10 na początku badania oraz dostępnością wiarygodnego opiekuna wspierającego udział w badaniu. Kluczowe kryteria wykluczenia obejmują obecność innych poważnych lub zagrażających życiu chorób, stosowanie leków przeciwwskazanych z efawirenzem, których nie można dostosować, oraz ciążę lub karmienie piersią. Pisemną świadomą zgodę uzyskuje się od wszystkich uczestników lub ich prawnie upoważnionych przedstawicieli przed włączeniem do badania.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

246

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100053
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Liyong Wu, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci spełniający kryteria diagnostyczne Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) dla prawdopodobnej sporadycznej choroby Creutzfeldta-Jakoba (CJD) lub mający genetycznie potwierdzoną diagnozę dziedzicznej CJD.
  • Wiek 18-80 lat, dowolna płeć.
  • Wynik wyjściowy w Skali Oceny Choroby Prionowej Rady Badań Medycznych (MRC-PDRS) >10 (tj. zachowujący pewną zdolność funkcjonalną).
  • Pacjent ma opiekuna w wieku ≥18 lat, który może towarzyszyć pacjentowi podczas badania i pomagać w dostarczaniu istotnych informacji.
  • Pacjent lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel podpisał formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność ciężkich chorób somatycznych lub niestabilnych stanów klinicznych, które mogą wpływać na przestrzeganie zaleceń badania lub bezpieczeństwo pacjenta, w tym nowotwory, zaawansowana dysfunkcja wątroby lub nerek, ciężka choroba serca (w tym pacjenci z wywiadem istotnego wydłużenia odstępu QTc).
  • Aktualne stosowanie leków, które są znanymi przeciwwskazaniami do efawirenzu i nie mogą zostać odstawione ani zastąpione.
  • Uczestniczki będące w ciąży lub karmiące piersią.
  • Inne schorzenia medyczne lub psychiatryczne, w ocenie badacza, które mogą zakłócać udział pacjenta w badaniu lub jego ukończenie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię leczenia Efawirenzem

Uczestnicy otrzymają doustnie efawirenz w dawce 200 mg raz na dobę (1 tabletka na dawkę). Po 1 tygodniu ciągłego leczenia dawka zostanie zwiększona do 400 mg raz na dobę (2 tabletki na dawkę). Aby zmniejszyć niepożądane efekty związane z ośrodkowym układem nerwowym, zaleca się przyjmowanie leku przed snem.

Uczestnicy będą kontynuować leczenie w ramach badania w warunkach podwójnie ślepej próby od momentu randomizacji do osiągnięcia głównego punktu końcowego badania lub do zakończenia badania.
Lek: Efavirenz
Lek badany w tym badaniu to Efawirenz, a kontrola to dopasowane placebo. Efawirenz jest dostarczany jako tabletki powlekane 200 mg. Tabletki placebo są identyczne pod względem wyglądu, koloru i rozmiaru z tabletkami Efawirenzu, ale nie zawierają substancji czynnej. Główne substancje pomocnicze placebo obejmują laktozę, mikrokrystaliczną celulozę, sieciowany karboksymetylocelulozan sodu, hydroksypropylocelulozę, laurylosiarczan sodu, wodę oczyszczoną, Opadry oraz premiks do powlekania dojelitowego. Zarówno tabletki Efawirenzu, jak i placebo są wytwarzane i dostarczane jednolicie przez sponsora oraz wydawane w identycznych opakowaniach z dopasowanymi numerami etykiet. Dystrybucja i podawanie leków badanych odbywa się zgodnie z procedurą podwójnie ślepą, aby zapewnić, że ani badacze, ani uczestnicy nie mogą określić przydziału do grupy na podstawie wyglądu tabletek, utrzymując w ten sposób ślepotę przez całe badanie.
Komparator placebo: Ramię kontrolne placebo

Uczestnicy otrzymają doustne tabletki placebo, które są identyczne pod względem wyglądu, koloru i rozmiaru z tabletkami efawirenzu w dawce 200 mg raz dziennie (1 tabletka na dawkę). Po 1 tygodniu ciągłego leczenia dawka zostanie zwiększona do 400 mg raz dziennie (2 tabletki na dawkę).

Uczestnicy będą kontynuować leczenie w badaniu do momentu osiągnięcia głównego punktu końcowego badania lub zakończenia badania. Wszystkie pozostałe procedury i warunki leczenia będą takie same, jak te stosowane w ramieniu leczenia efawirenzem.
Lek: Placebo
Lek badany w tym badaniu to Efawirenz, a kontrola to odpowiadające placebo. Efawirenz jest dostarczany w postaci tabletek powlekanych o dawce 200 mg. Tabletki placebo są identyczne pod względem wyglądu, koloru i rozmiaru z tabletkami Efawirenzu, ale nie zawierają substancji czynnej. Główne substancje pomocnicze placebo obejmują laktozę, mikrokrystaliczną celulozę, sieciowany karboksymetylocelulozan sodowy, hydroksypropylocelulozę, laurylosiarczan sodu, wodę oczyszczoną, Opadry oraz mieszankę do powlekania jelitowego. Zarówno tabletki Efawirenzu, jak i placebo są wytwarzane i dostarczane jednolicie przez sponsora oraz wydawane w identycznych opakowaniach z pasującymi numerami etykiet. Dystrybucja i podawanie leków badanych odbywają się zgodnie z procedurą podwójnie ślepej próby, aby zapewnić, że ani badacze, ani uczestnicy nie mogą określić przydziału do grupy na podstawie wyglądu tabletek, utrzymując w ten sposób zaślepienie przez cały okres badania.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mediana czasu przeżycia
Ramy czasowe: Od randomizacji do zgonu, oceniano do 36 miesięcy
Mediana liczby dni od randomizacji do zgonu
Od randomizacji do zgonu, oceniano do 36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do utraty zdolności samodzielnego karmienia
Ramy czasowe: Od randomizacji do momentu, gdy pozycja żywieniowa w indeksie Barthel po raz pierwszy osiągnie 0, oceniana do 36 miesięcy
Czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia utraty samodzielności w karmieniu, zdefiniowany jako pierwszy moment, gdy pozycja dotycząca karmienia w Indeksie Barthel spada do 0 (dni)
Od randomizacji do momentu, gdy pozycja żywieniowa w indeksie Barthel po raz pierwszy osiągnie 0, oceniana do 36 miesięcy
Czas do utraty kontroli nad jelitami i pęcherzem
Ramy czasowe: Od randomizacji do momentu, gdy oba elementy kontroli czynności jelit i pęcherza w skali Barthela po raz pierwszy osiągną wartość 0, oceniane do 36 miesięcy
Czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia utraty kontroli nad czynnościami jelit i pęcherza, zdefiniowany jako pierwszy raz, gdy obie pozycje "kontrola jelit" i "kontrola pęcherza" w Indeksie Barthel spadną do 0 (dni)
Od randomizacji do momentu, gdy oba elementy kontroli czynności jelit i pęcherza w skali Barthela po raz pierwszy osiągną wartość 0, oceniane do 36 miesięcy
Czas do rozwoju akinetycznego mutyzmu
Ramy czasowe: Od randomizacji do momentu, gdy pacjent spełni kryteria akinetycznego mutyzmu, oceniane do 36 miesięcy
Czas od randomizacji do wystąpienia akinetycznego mutyzmu, zdefiniowany jako moment, w którym pacjent jest niezależnie oceniany i wspólnie potwierdzony przez dwóch badaczy jako nie wykazujący spontanicznych ruchów, ale zachowujący cykl sen-czuwanie (dni)
Od randomizacji do momentu, gdy pacjent spełni kryteria akinetycznego mutyzmu, oceniane do 36 miesięcy
Zmiany w punktacji MRC-PDRS i wskaźnika Barthel
Ramy czasowe: Od randomizacji do każdej miesięcznej oceny kontrolnej, przeprowadzanej co miesiąc do 36 miesięcy
Zmiany w wynikach oceny funkcjonalnej od momentu randomizacji do każdego z góry określonego punktu czasowego obserwacji, w tym wyniki w skali MRC-PDRS oraz wyniki w skali Barthel, oceniane miesięcznie podczas telefonicznych wywiadów z pacjentem lub opiekunem
Od randomizacji do każdej miesięcznej oceny kontrolnej, przeprowadzanej co miesiąc do 36 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Od randomizacji do zakończenia badania, oceniano do 36 miesięcy
Częstość występowania, ciężkość i wyniki zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) będą rejestrowane i analizowane, w tym ocena ich potencjalnego związku z leczeniem w badaniu. Informacje dotyczące bezpieczeństwa będą zbierane poprzez comiesięczne wywiady telefoniczne z pacjentem lub opiekunem
Od randomizacji do zakończenia badania, oceniano do 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Xuanwu Hospital, Beijing

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 临研审[2026]009号-002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wyniki tego badania zostaną podsumowane niezwłocznie po zakończeniu badania, z uwzględnieniem publikacji w czasopismach naukowych. Każda publikacja będzie przestrzegać wytycznych ICMJE dotyczących autorstwa i ujawniania konfliktów interesów. Niezależnie od tego, czy wyniki badania są pozytywne, czy negatywne, zostaną one zgłoszone na publicznych platformach (np. aktualizacje w Chińskim Rejestrze Badań Klinicznych). Udostępnianie danych będzie zgodne z polityką Urzędu Szpitali w Pekinie oraz sponsora. Rozsądne wnioski badaczy o udostępnienie danych będą rozpatrywane, a anonimowe dane mogą być udostępniane w miarę możliwości, zapewniając poufność danych osobowych uczestników.

Przed opublikowaniem jakiegokolwiek artykułu lub raportu żaden uczestnik nie może ujawniać wyników przejściowych ani niepublikowanych danych bez zgody sponsora, aby uniknąć błędnej interpretacji wyników. Opublikowane treści będą prezentować wyłącznie dane zagregowane, bez ujawniania tożsamości poszczególnych osób.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Creutzfeldta-Jakoba

Badania kliniczne na Efavirenz

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj