Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эфавиренз для лечения болезни Крейтцфельдта-Якоба

31 августа 2026 г. обновлено: Xuanwu Hospital, Beijing

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности Эфавиренза у пациентов с болезнью Крейтцфельдта–Якоба

Это многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование с параллельными группами, предназначенное для оценки эффективности и безопасности эфавиренза у пациентов с болезнью Крейтцфельдта-Якоба (БКЯ). Всего 246 подходящих участников будут включены в исследование в 21 исследовательском центре по всей стране. Участники будут случайным образом распределены в соотношении 1:1 для получения либо эфавиренза, либо плацебо.

Участники в группе эфавиренза будут получать 200 мг один раз в день перед сном в течение первой недели, после чего доза будет увеличена до 400 мг один раз в день. Участники в группе плацебо будут получать соответствующие таблетки плацебо по той же схеме дозирования. Лечение будет проводиться в условиях двойного слепого метода и будет продолжаться до смерти или завершения исследования.

В ходе исследования все участники будут проходить ежемесячные телефонные контрольные оценки, начиная с момента начала лечения, для оценки долгосрочной эффективности и безопасности, продолжающиеся до смерти или окончания исследования.

Основная цель исследования — определить, может ли эфавиренз продлить выживаемость пациентов с БКЯ. Первичной конечной точкой является медиана времени выживания от момента рандомизации до смерти. Вторичные конечные точки включают оценку влияния эфавиренза на скорость функционального снижения и переносимость лечения. Нежелательные явления (НЯ) и серьёзные нежелательные явления (СНЯ) будут регистрироваться и оцениваться по частоте, тяжести, исходам и их связи с исследуемым препаратом.

Ключевые критерии включения: взрослые в возрасте от 18 до 80 лет любого пола с исходным баллом по шкале оценки прионных заболеваний Совета по медицинским исследованиям (MRC-PDRS) более 10 и наличием надёжного опекуна для поддержки участия в исследовании. Ключевые критерии исключения: наличие других серьёзных или угрожающих жизни заболеваний, применение лекарств, противопоказанных с эфавирензом, которые невозможно скорректировать, а также беременность или грудное вскармливание. Письменное информированное согласие будет получено от всех участников или их законных представителей до включения в исследование.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

246

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Zhongyun Chen, MD
  • Номер телефона: +86-10-1365-100-6467
  • Электронная почта: chenzhongyun3@163.com

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай, 100053
        • Рекрутинг
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Контакт:
          • Yan Yin
          • Номер телефона: 010-83199270
          • Электронная почта: xwkxsc@163.com
        • Главный следователь:
          • Liyong Wu, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты, соответствующие диагностическим критериям Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) для вероятной спорадической болезни Крейтцфельдта-Якоба или имеющие генетически подтверждённый диагноз наследственной болезни Крейтцфельдта-Якоба.
  • Возраст 18–80 лет, любой пол.
  • Базовый балл по Шкале оценки прионных заболеваний Совета по медицинским исследованиям (MRC-PDRS) >10 (т.е. сохранение некоторой функциональной способности).
  • У пациента есть опекун в возрасте ≥18 лет, который может сопровождать пациента в ходе исследования и помогать в предоставлении соответствующей информации.
  • Пациент или его законный представитель подписали форму информированного согласия.

Критерии исключения:

  • Наличие тяжёлых соматических заболеваний или нестабильных клинических состояний, которые могут повлиять на соблюдение протокола исследования или безопасность пациента, включая злокачественные новообразования, выраженную дисфункцию печени или почек, тяжёлые сердечные заболевания (включая пациентов с анамнезом значимого удлинения интервала QTc).
  • Текущий приём препаратов, являющихся известными противопоказаниями к эфавирензу, которые невозможно отменить или заменить.
  • Женщины-участницы, которые беременны или кормят грудью.
  • Другие медицинские или психиатрические состояния, которые, по мнению исследователя, могут препятствовать участию пациента в исследовании или его завершению.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа лечения эфавиренцем

Участники будут получать эфавиренз перорально в дозе 200 мг один раз в сутки (1 таблетка на прием). После 1 недели непрерывного лечения доза будет увеличена до 400 мг один раз в сутки (2 таблетки на прием). Для уменьшения нежелательных эффектов со стороны центральной нервной системы рекомендуется прием препарата перед сном.

Участники будут продолжать исследовательское лечение в условиях двойного слепого метода с момента рандомизации до достижения первичной конечной точки исследования или завершения исследования.
Лекарство: Эфавиренз
Исследуемый препарат в этом испытании — Эфавиренз, а контроль — соответствующий плацебо. Эфавиренз поставляется в виде пленочных таблеток по 200 мг. Таблетки плацебо идентичны по внешнему виду, цвету и размеру таблеткам Эфавиренза, но не содержат активного ингредиента. Основные вспомогательные вещества плацебо включают лактозу, микрокристаллическую целлюлозу, сшитый натрия карбоксиметилцеллюлозу, гидроксипропилцеллюлозу, лаурилсульфат натрия, очищенную воду, Opadry и премикс для кишечнорастворимой пленочной оболочки. Как таблетки Эфавиренза, так и плацебо производятся и поставляются спонсором единообразно и упаковываются в идентичную упаковку с соответствующими номерами этикеток. Распределение и введение исследуемых препаратов следуют процедуре двойного слепого метода, чтобы ни исследователи, ни участники не могли определить групповую принадлежность на основе внешнего вида таблеток, тем самым сохраняя ослепление на протяжении всего исследования.
Плацебо Компаратор: Контрольная группа плацебо

Участники будут получать пероральные плацебо-таблетки, идентичные по внешнему виду, цвету и размеру таблеткам эфавиренза в дозе 200 мг один раз в день (1 таблетка на прием). Через 1 неделю непрерывного лечения доза будет увеличена до 400 мг один раз в день (2 таблетки на прием).

Участники будут продолжать исследовательское лечение до достижения первичной конечной точки исследования или до завершения исследования. Все остальные процедуры и условия лечения будут такими же, как и в группе лечения эфавирензом.
Лекарство: Плацебо
Исследуемый препарат в этом исследовании — Эфавиренз, а контрольное средство — соответствующий плацебо. Эфавиренз поставляется в виде таблеток, покрытых пленочной оболочкой, дозировкой 200 мг. Таблетки плацебо идентичны по внешнему виду, цвету и размеру таблеткам Эфавиренза, но не содержат активного ингредиента. Основные вспомогательные вещества плацебо включают лактозу, микрокристаллическую целлюлозу, сшитый натрия карбоксиметилцеллюлозу, гидроксипропилцеллюлозу, натрия лаурилсульфат, очищенную воду, Opadry и готовую смесь для кишечнорастворимой пленочной оболочки. Как таблетки Эфавиренза, так и плацебо производятся и поставляются единообразно спонсором и упаковываются в идентичную упаковку с соответствующими номерами этикеток. Распределение и введение исследуемых препаратов следуют процедуре двойного слепого метода, чтобы ни исследователи, ни участники не могли определить групповую принадлежность на основе внешнего вида таблеток, тем самым сохраняя ослепление на протяжении всего исследования.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Медиана времени выживания
Временное ограничение: С момента рандомизации до смерти, оценка проводилась до 36 месяцев
Медианное количество дней от рандомизации до смерти
С момента рандомизации до смерти, оценка проводилась до 36 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до утраты способности к самостоятельному кормлению
Временное ограничение: От рандомизации до момента, когда показатель кормления по индексу Бартела впервые достигает 0, оценка проводилась до 36 месяцев
Время от рандомизации до первого случая утраты способности к самостоятельному кормлению, определяемое как первый момент, когда показатель кормления по индексу Бартела снижается до 0 (дни)
От рандомизации до момента, когда показатель кормления по индексу Бартела впервые достигает 0, оценка проводилась до 36 месяцев
Время до потери контроля над кишечником и мочевым пузырем
Временное ограничение: С момента рандомизации до тех пор, пока оба пункта контроля функции кишечника и мочевого пузыря в индексе Бартела впервые не достигнут 0, оценка проводилась до 36 месяцев
Время от рандомизации до первого случая потери контроля над кишечником и мочевым пузырем, определяемое как первый момент, когда оба пункта "контроль кишечника" и "контроль мочевого пузыря" в индексе Бартела опускаются до 0 (дни)
С момента рандомизации до тех пор, пока оба пункта контроля функции кишечника и мочевого пузыря в индексе Бартела впервые не достигнут 0, оценка проводилась до 36 месяцев
Время развития акинетического мутизма
Временное ограничение: С момента рандомизации до тех пор, пока пациент не будет соответствовать критериям акинетического мутизма, оценивается в течение до 36 месяцев
Время от рандомизации до начала акинетического мутизма, определяемое как время, когда пациент независимо оценивается и совместно подтверждается двумя исследователями как не имеющий спонтанных движений, но сохраняющий цикл сна-бодрствования (дни)
С момента рандомизации до тех пор, пока пациент не будет соответствовать критериям акинетического мутизма, оценивается в течение до 36 месяцев
Изменения в баллах MRC-PDRS и индекса Бартела
Временное ограничение: От рандомизации до каждой ежемесячной оценки наблюдения, оцениваемой каждый месяц в течение 36 месяцев
Изменения показателей функциональной оценки от момента рандомизации до каждого предварительно установленного времени последующего наблюдения, включая баллы по шкале MRC-PDRS и индексу Бартела, оцениваемые ежемесячно посредством телефонных интервью с пациентом или лицом, осуществляющим уход
От рандомизации до каждой ежемесячной оценки наблюдения, оцениваемой каждый месяц в течение 36 месяцев

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нежелательные явления
Временное ограничение: С момента рандомизации до окончания исследования, оценка проводилась в течение до 36 месяцев
Частота возникновения, степень тяжести и исходы нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ) будут регистрироваться и анализироваться, включая оценку их потенциальной связи с исследуемым лечением. Информация о безопасности будет собираться посредством ежемесячных телефонных контрольных интервью с пациентом или лицом, осуществляющим уход.
С момента рандомизации до окончания исследования, оценка проводилась в течение до 36 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Xuanwu Hospital, Beijing

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 апреля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

31 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 临研审[2026]009号-002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Результаты данного исследования будут обобщены в кратчайшие сроки после его завершения, с учетом публикации в академических журналах. Любая публикация будет соответствовать рекомендациям Международного комитета редакторов медицинских журналов (ICMJE) в отношении авторства и раскрытия конфликтов интересов. Независимо от того, являются ли результаты исследования положительными или отрицательными, они будут представлены на общедоступных платформах (например, в виде обновлений в Китайском реестре клинических испытаний). Обмен данными будет осуществляться в соответствии с политикой Управления больницами Пекина и спонсора. Будут рассмотрены обоснованные запросы исследователей на обмен данными, и при необходимости могут быть предоставлены обезличенные данные, обеспечивая конфиденциальность личной информации участников.

До публикации любой статьи или отчета ни один участник не имеет права раскрывать промежуточные результаты или неопубликованные данные без разрешения спонсора, чтобы избежать неверного толкования результатов. В опубликованных материалах будут представлены только агрегированные данные, без раскрытия личной информации отдельных участников.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться