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Efavirenz per il Trattamento della Malattia di Creutzfeldt-Jakob

15 marzo 2026 aggiornato da: Xuanwu Hospital, Beijing

Uno Studio Clinico Multicentrico, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo, a Gruppi Paralleli per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza dell'Efavirenz in Pazienti con Malattia di Creutzfeldt-Jakob

Questo è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'efavirenz in pazienti con malattia di Creutzfeldt-Jakob (CJD). Un totale di 246 partecipanti idonei verrà arruolato in 21 centri di studio a livello nazionale. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale in rapporto 1:1 a ricevere efavirenz o placebo.

I partecipanti nel gruppo efavirenz riceveranno 200 mg una volta al giorno al momento di coricarsi per la prima settimana, seguiti da una dose aumentata di 400 mg una volta al giorno successivamente. I partecipanti nel gruppo placebo riceveranno compresse placebo corrispondenti utilizzando lo stesso schema posologico. Il trattamento verrà somministrato in condizioni di doppio cieco e continuerà fino alla morte o al completamento dello studio.

Durante lo studio, tutti i partecipanti riceveranno valutazioni di follow-up telefonico mensili a partire dall'inizio del trattamento per valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine, continuando fino alla morte o alla fine dello studio.

L'obiettivo primario dello studio è determinare se l'efavirenz può prolungare la sopravvivenza nei pazienti con CJD. L'endpoint primario è il tempo mediano di sopravvivenza dalla randomizzazione alla morte. Gli endpoint secondari includono la valutazione dell'effetto dell'efavirenz sul tasso di declino funzionale e la tollerabilità del trattamento. Gli eventi avversi (AEs) e gli eventi avversi gravi (SAEs) verranno registrati e valutati per frequenza, gravità, esiti e loro relazione con il farmaco in studio.

I criteri di inclusione chiave includono adulti di età compresa tra 18 e 80 anni di entrambi i sessi con un punteggio basale della Scala di Valutazione della Malattia da Prioni MRC (MRC-PDRS) superiore a 10 e la disponibilità di un caregiver affidabile per supportare la partecipazione allo studio. I criteri di esclusione chiave includono la presenza di altre malattie gravi o pericolose per la vita, l'uso di farmaci controindicati con efavirenz che non possono essere adeguati e gravidanza o allattamento. Il consenso informato scritto verrà ottenuto da tutti i partecipanti o dai loro rappresentanti legali autorizzati prima dell'arruolamento.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

246

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100053
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Liyong Wu, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti che soddisfano i criteri diagnostici dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) per la malattia di Creutzfeldt-Jakob sporadica probabile o hanno una diagnosi geneticamente confermata di malattia di Creutzfeldt-Jakob ereditaria.
  • Età 18-80 anni, qualsiasi sesso.
  • Punteggio basale sulla scala di valutazione della malattia da prioni del Medical Research Council (MRC-PDRS) >10 (cioè, che conservano alcune capacità funzionali).
  • Il paziente ha un caregiver di età ≥18 anni che può accompagnare il paziente durante lo studio e assistere nel fornire informazioni rilevanti.
  • Il paziente o il suo rappresentante legale autorizzato ha firmato il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di gravi malattie somatiche o condizioni cliniche instabili che possono influenzare l'adesione allo studio o la sicurezza del paziente, inclusi tumori maligni, disfunzione epatica o renale avanzata, gravi malattie cardiache (inclusi pazienti con anamnesi di prolungamento significato dell'intervallo QTc).
  • Uso attuale di farmaci che sono noti controindicazioni con efavirenz e non possono essere interrotti o sostituiti.
  • Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o allattamento.
  • Altre condizioni mediche o psichiatriche, a giudizio dello sperimentatore, che possono interferire con la partecipazione del paziente o il completamento dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento con Efavirenz

I partecipanti riceveranno efavirenz per via orale alla dose di 200 mg una volta al giorno (1 compressa per dose). Dopo 1 settimana di trattamento continuo, la dose sarà aumentata a 400 mg una volta al giorno (2 compresse per dose). Per ridurre gli effetti avversi correlati al sistema nervoso centrale, si raccomanda la somministrazione al momento di coricarsi.

I partecipanti continueranno il trattamento dello studio in condizioni di doppio cieco dal momento della randomizzazione fino al raggiunto dell'endpoint primario dello studio o al completamento dello studio.
Droga: Efavirenz
Il farmaco in studio in questa sperimentazione è l'Efavirenz, e il controllo è un placebo corrispondente. L'Efavirenz viene fornito in compresse rivestite con film da 200 mg. Le compresse placebo sono identiche nell'aspetto, nel colore e nelle dimensioni alle compresse di Efavirenz ma non contengono alcun principio attivo. I principali eccipienti del placebo includono lattosio, cellulosa microcristallina, carbossimetilcellulosa sodica reticolata, idrossipropilcellulosa, sodio laurilsolfato, acqua purificata, Opadry e una premiscela per rivestimento enterico a film. Sia le compresse di Efavirenz che quelle di placebo vengono prodotte e fornite uniformemente dallo sponsor e dispensate in confezioni identiche con numeri di etichetta corrispondenti. La distribuzione e la somministrazione dei farmaci dello studio seguono una procedura in doppio cieco per garantire che né gli investigatori né i partecipanti possano determinare l'assegnazione del gruppo in base all'aspetto delle compresse, mantenendo così l'occultamento durante tutto lo studio.
Comparatore placebo: Braccio di Controllo con Placebo

I partecipanti riceveranno compresse placebo orali identiche nell'aspetto, colore e dimensione alle compresse di efavirenz alla dose di 200 mg una volta al giorno (1 compressa per dose). Dopo 1 settimana di trattamento continuo, la dose sarà aumentata a 400 mg una volta al giorno (2 compresse per dose).

I partecipanti continueranno il trattamento dello studio fino al raggiunto dell'endpoint primario dello studio o al completamento dello studio. Tutte le altre procedure e condizioni di trattamento saranno le stesse applicate nel braccio di trattamento con efavirenz.
Droga: Placebo
Il farmaco in studio in questa sperimentazione è Efavirenz e il controllo è un placebo corrispondente. L'Efavirenz è fornito in compresse rivestite con film da 200 mg. Le compresse placebo sono identiche nell'aspetto, nel colore e nelle dimensioni alle compresse di Efavirenz ma non contengono alcun principio attivo. I principali eccipienti del placebo includono lattosio, cellulosa microcristallina, cellulosa carbossimetilica sodica reticolata, idrossipropilcellulosa, sodio laurilsolfato, acqua purificata, Opadry e un premix per rivestimento enterico a film. Sia le compresse di Efavirenz che quelle placebo sono prodotte e fornite uniformemente dallo sponsor e distribuite in confezioni identiche con numeri di etichetta corrispondenti. La distribuzione e la somministrazione dei farmaci in studio seguono una procedura in doppio cieco per garantire che né i ricercatori né i partecipanti possano determinare l'assegnazione del gruppo in base all'aspetto delle compresse, mantenendo così l'osservazione cieca per tutta la durata dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo mediano di sopravvivenza
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione al decesso, valutato fino a 36 mesi
Il numero mediano di giorni dalla randomizzazione alla morte
Dalla randomizzazione al decesso, valutato fino a 36 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo fino alla perdita della capacità di alimentazione autonoma
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a quando l'item dell'alimentazione nell'Indice di Barthel raggiunge per la prima volta 0, valutato fino a 36 mesi
Tempo dalla randomizzazione alla prima occorrenza di perdita della capacità di alimentazione indipendente, definita come il primo momento in cui l'item relativo all'alimentazione nell'Indice di Barthel scende a 0 (giorni)
Dalla randomizzazione fino a quando l'item dell'alimentazione nell'Indice di Barthel raggiunge per la prima volta 0, valutato fino a 36 mesi
Tempo fino alla perdita del controllo intestinale e vescicale
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione fino a quando entrambi i punteggi di controllo intestinale e vescicale nell'Indice di Barthel raggiungono per la prima volta 0, valutato fino a 36 mesi
Tempo dalla randomizzazione alla prima occorrenza di perdita del controllo intestinale e vescicale, definito come il primo momento in cui entrambi gli item "controllo intestinale" e "controllo vescicale" nell'Indice di Barthel scendono a 0 (giorni)
Dalla randomizzazione fino a quando entrambi i punteggi di controllo intestinale e vescicale nell'Indice di Barthel raggiungono per la prima volta 0, valutato fino a 36 mesi
Tempo di sviluppo di mutismo acinetico
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione fino a quando il paziente soddisfa i criteri per il mutismo acinetico, valutato fino a 36 mesi
Tempo dalla randomizzazione all'insorgenza di mutismo acinetico, definito come il momento in cui il paziente viene valutato in modo indipendente e confermato congiuntamente da due ricercatori come privo di movimenti spontanei ma che mantiene un ciclo sonno-veglia (giorni)
Dal momento della randomizzazione fino a quando il paziente soddisfa i criteri per il mutismo acinetico, valutato fino a 36 mesi
Modifiche nei Punteggi MRC-PDRS e Indice di Barthel
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione a ogni valutazione di follow-up mensile, valutato ogni mese fino a 36 mesi
Variazioni nei punteggi della valutazione funzionale dalla randomizzazione a ciascun punto temporale di follow-up predefinito, inclusi i punteggi MRC-PDRS e i punteggi dell'indice di Barthel, valutati mensilmente tramite interviste di follow-up telefoniche con il paziente o il caregiver
Dalla randomizzazione a ogni valutazione di follow-up mensile, valutato ogni mese fino a 36 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi Avversi
Lasso di tempo: Dal momento della randomizzazione fino al termine dello studio, valutato fino a 36 mesi
L'incidenza, la gravità e gli esiti degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (EAG) saranno registrati e analizzati, compresa la valutazione della loro potenziale relazione con il trattamento dello studio. Le informazioni sulla sicurezza saranno raccolte attraverso interviste di follow-up mensili telefoniche con il paziente o il caregiver
Dal momento della randomizzazione fino al termine dello studio, valutato fino a 36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Xuanwu Hospital, Beijing

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

19 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 临研审[2026]009号-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I risultati di questo studio saranno riassunti tempestivamente dopo il completamento dello studio, con la considerazione di una pubblicazione su riviste accademiche. Qualsiasi pubblicazione seguirà le linee guida ICMJE riguardanti la paternità e la divulgazione dei conflitti di interesse. Indipendentemente dal fatto che i risultati dello studio siano positivi o negativi, saranno riportati su piattaforme pubbliche (ad esempio, aggiornamenti sul Registro Cinese degli Studi Clinici). La condivisione dei dati seguirà le politiche dell'Autorità Ospedaliera di Pechino e dello sponsor. Le richieste ragionevoli dei ricercatori per la condivisione dei dati saranno considerate, e i dati anonimizzati potranno essere forniti secondo necessità, garantendo la riservatezza delle informazioni personali dei partecipanti.

Prima che qualsiasi articolo o rapporto venga pubblicato, nessun partecipante può divulgare risultati intermedi o dati non pubblicati senza il permesso dello sponsor, per evitare interpretazioni errate dei risultati. Il contenuto pubblicato presenterà solo dati aggregati, senza rivelare le identità individuali.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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