Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Efavirenz a Creutzfeldt-Jakob-betegség kezelésére

2026. augusztus 31. frissítette: Xuanwu Hospital, Beijing

Egy többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollált, párhuzamos csoportos klinikai vizsgálat a Creutzfeldt-Jakob-kórban szenvedő betegeknél az efavirenz hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére

Ez egy multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált, párhuzamos csoportos klinikai vizsgálat, amelynek célja az efavirenz hatásosságának és biztonságosságának értékelése Creutzfeldt-Jakob betegségben (CJD) szenvedő betegekben. Összesen 246 megfelelő résztvevőt fogunk bevonni az ország 21 vizsgálati központjában. A résztvevőket véletlenszerűen, 1:1 arányban osztják be, hogy vagy efavirenzt, vagy placebót kapjanak.

Az efavirenz csoport résztvevői az első héten naponta egyszer 200 mg-ot kapnak lefekvéskor, majd ezt követően a napi adagot 400 mg-ra növelik. A placebó csoport résztvevői ugyanezen adagolási ütem szerint kapnak megfelelő placebó tablettákat. A kezelést kettős vak feltételek mellett végzik, és a halál vagy a vizsgálat befejezéséig folytatják.

A vizsgálat során minden résztvevő havonta telefonos követő értékeléseket kap a kezelés megkezdésétől kezdve a hosszú távú hatásosság és biztonságosság értékelésére, és ezt a halál vagy a vizsgálat befejezéséig folytatják.

A vizsgálat elsődleges célja annak meghatározása, hogy az efavirenz képes-e meghosszabbítani a CJD-betegek túlélését. Az elsődleges végpont a randomizációtól a halálig eltelt medián túlélési idő. A másodlagos végpontok közé tartozik az efavirenz hatásának értékelése a funkcionális hanyatlás ütemére és a kezelés tolerálhatóságára. A mellékhatásokat (AE-k) és súlyos mellékhatásokat (SAE-k) rögzítik és értékelik gyakoriságuk, súlyosságuk, kimenetelük és kapcsolatuk szempontjából a vizsgálati gyógyszerrel.

A kulcsfontosságú bevonási kritériumok közé tartoznak a 18 és 80 év közötti, bármely nemű felnőttek, akiknél a kiindulási MRC-Prionbetegség Értékelési Skála (MRC-PDRS) pontszáma nagyobb, mint 10, és rendelkezésre áll egy megbízható gondozó a vizsgálati részvétel támogatására. A kulcsfontosságú kizárási kritériumok közé tartoznak más súlyos vagy életveszélyes betegségek jelenléte, az efavirenzzel ellenjavallt gyógyszerek használata, amelyek nem módosíthatók, valamint terhesség vagy szoptatás. Írásbeli tájékoztatott beleegyezést kérnek minden résztvevőtől vagy törvényes képviselőjétől a beiratkozás előtt.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

246

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína, 100053
        • Toborzás
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Liyong Wu, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Páciensek, akik megfelelnek a Világegészségügyi Szervezet (WHO) valószínű sporadikus CJD diagnosztikai kritériumainak, vagy akiknek genetikailag megerősített örökletes CJD diagnózisuk van.
  • Életkor 18-80 év, bármely nem.
  • Alapvonali pontszám az Orvostudományi Kutatási Tanács Prionbetegség Értékelési Skáláján (MRC-PDRS) >10 (azaz megtartva némi funkcionális képességet).
  • A betegnek van egy ≥18 éves gondozója, aki kísérheti a beteget a vizsgálat során, és segíthet a releváns információk megadásában.
  • A beteg vagy jogilag felhatalmazott képviselője aláírta a tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot.

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos szomatikus betegségek vagy instabil klinikai állapotok jelenléte, amelyek befolyásolhatják a vizsgálati betartást vagy a beteg biztonságát, beleértve a malignitást, haladó máj- vagy vesefunkciózavart, súlyos szívbetegséget (beleértve a jelentős QTc-hosszabbodás előzményével rendelkező betegeket).
  • Jelenlegi olyan gyógyszerek használata, amelyek ismert ellenjavallatok az efavirenzzel, és nem szakíthatók meg vagy helyettesíthetők.
  • Terhes vagy szoptató női résztvevők.
  • Egyéb orvosi vagy pszichiátriai állapotok, amelyek a vizsgáló véleménye szerint akadályozhatják a beteg részvételét vagy a vizsgálat befejezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Efavirenz Kezelési Ág

A résztvevők naponta egyszer 200 mg-os adagban kapnak szájon át beadható efavirenzt (adagonként 1 tabletta). Az egyhetes folyamatos kezelés után a dózis napi egyszeri 400 mg-ra növelésre kerül (adagonként 2 tabletta). A központi idegrendszerrel kapcsolatos mellékhatások csökkentése érdekében az esti lefekvéskor történő beadás javasolt.

A résztvevők kettős vak vizsgálati körülmények között folytatják a vizsgálati kezelést a randomizálástól kezdve egészen addig, amíg el nem érik a vizsgálat elsődleges végpontját, vagy a vizsgálat be nem fejeződik.
Drog: Efavirenz
A vizsgálatban használt gyógyszer az Efavirenz, a kontroll pedig egy megfelelő placebo. Az Efavirenz 200 mg filmtabletta formájában áll rendelkezésre. A placebo tabletták megjelenésben, színben és méretben azonosak az Efavirenz tablettákkal, de nem tartalmaznak hatóanyagot. A placebo fő segédanyagai közé tartozik a laktóz, mikrokristályos cellulóz, keresztben kapcsolt nátrium-karboxi-metil-cellulóz, hidroxi-propil-cellulóz, nátrium-lauril-szulfát, tisztított víz, Opadry és egy enterikus bevonópremix. Mind az Efavirenz, mind a placebo tablettákat a szponzor egységesen gyártja és szállítja, és azonos csomagolásban kerülnek kiosztásra, megegyező címkeszámokkal. A vizsgálati gyógyszerek elosztása és beadása kettős vak eljárást követ annak érdekében, hogy sem a kutatók, sem a résztvevők ne tudják a tabletták megjelenése alapján meghatározni a csoportbeosztást, ezáltal a vizsgálat során biztosítva a vakolást.
Placebo Comparator: Placebo Kontroll Csoport

A résztvevők olyan orális placebo-tablettákat kapnak, amelyek megjelenésében, színében és méretében megegyeznek az efavirenz tablettákkal, napi egyszer 200 mg dózisban (1 tabletta adagonként). Egy hét folyamatos kezelés után a dózist napi egyszer 400 mg-ra emelik (2 tabletta adagonként).

A résztvevők a vizsgálati kezelést addig folytatják, amíg el nem érik a fő vizsgálati végpontot, vagy a vizsgálat be nem fejeződik. Minden egyéb kezelési eljárás és feltétel megegyezik az efavirenz kezelési csoportban alkalmazottakkal.
Drog: Placebo
A vizsgálatban alkalmazott gyógyszer az Efavirenz, a kontroll pedig egy megfelelő placebo. Az Efavirenz 200 mg filmtablettaként kerül előállításra. A placebo tabletták külső megjelenésben, színben és méretben megegyeznek az Efavirenz tablettákkal, de nem tartalmaznak hatóanyagot. A placebo fő segédanyagai közé tartozik a laktóz, mikrokristályos cellulóz, keresztkötött nátrium-karboxi-metil-cellulóz, hidroxi-propil-cellulóz, nátrium-lauril-szulfát, tisztított víz, Opadry és egy enterikus filmbevonó keverék. Az Efavirenz és a placebo tablettákat a szponzor egységesen gyártja és szállítja, azonos csomagolásban, megegyező címkézési számokkal. A vizsgálati gyógyszerek elosztása és beadása kettős vak eljárást követ, hogy sem a kutatók, sem a résztvevők ne tudják a csoportbeosztást a tabletták megjelenése alapján meghatározni, ezáltal a vakítás a vizsgálat során fennmaradjon.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Medián túlélési idő
Időkeret: A randomizálástól a halálig, legfeljebb 36 hónapig értékelve
A randomizálástól a halálig eltelt napok medián száma
A randomizálástól a halálig, legfeljebb 36 hónapig értékelve

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Idő a független táplálási képesség elvesztéséig
Időkeret: A randomizálástól kezdve, amíg a Barthel Index táplálkozási tétele először nem éri el a 0 értéket, legfeljebb 36 hónapig értékelve
Az idő a randomizációtól a független táplálási képesség első előfordulásáig, amely a Barthel Index táplálási pontjának első alkalommal 0-ra csökkenésével van meghatározva (nap)
A randomizálástól kezdve, amíg a Barthel Index táplálkozási tétele először nem éri el a 0 értéket, legfeljebb 36 hónapig értékelve
Az idő a bél- és hólyagkontroll elvesztéséig
Időkeret: A randomizációtól kezdve mindaddig, amíg a Barthel Indexben a bél- és hólyagkontroll tételek először el nem érik a 0-t, legfeljebb 36 hónapon keresztül értékelve
Az idő a randomizációtól a bél- és hólyagkontroll elvesztésének első előfordulásáig, amelyet úgy definiálunk, mint az első alkalommal, amikor a Barthel Indexben mind a "bélkontroll", mind a "hólyagkontroll" pontszám 0-ra csökken (napokban)
A randomizációtól kezdve mindaddig, amíg a Barthel Indexben a bél- és hólyagkontroll tételek először el nem érik a 0-t, legfeljebb 36 hónapon keresztül értékelve
Az akinetikus mutizmus kialakulásának ideje
Időkeret: A randomizációtól kezdve, amíg a beteg nem felel meg az akinetikus mutizmus kritériumainak, legfeljebb 36 hónapig értékelve
Az idő a randomizációtól az akinetikus mutizmus kezdetéig, amely a következőként van meghatározva: az az időpont, amikor a beteget függetlenül értékelik és két kutató közösen megerősíti, hogy nincsenek spontán mozgásai, de fenntartja az alvás-ébrenléti ciklust (napokban)
A randomizációtól kezdve, amíg a beteg nem felel meg az akinetikus mutizmus kritériumainak, legfeljebb 36 hónapig értékelve
Az MRC-PDRS és a Barthel Index pontszámok változásai
Időkeret: A randomizációtól kezdve minden havi követő értékelésig, havonta értékelve akár 36 hónapig
A funkcionális értékelési pontszámok változásai a randomizációtól minden előre meghatározott követési időpontig, beleértve az MRC-PDRS pontszámokat és a Barthel Index pontszámokat, amelyeket havonta telefonos követési interjúk során értékelnek a beteggel vagy a gondozóval
A randomizációtól kezdve minden havi követő értékelésig, havonta értékelve akár 36 hónapig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Káros események
Időkeret: A randomizációtól a vizsgálat végéig, legfeljebb 36 hónapon keresztül értékelve
A mellékhatások (AE-k) és a súlyos mellékhatások (SAE-k) előfordulási gyakoriságát, súlyosságát és kimenetelét rögzítik és elemzik, beleértve azok lehetséges kapcsolatának értékelését a vizsgálati kezeléssel.
A biztonsági információkat a beteggel vagy gondozóval folytatott havi telefonos utókövetési interjúk során gyűjtik.
A randomizációtól a vizsgálat végéig, legfeljebb 36 hónapon keresztül értékelve

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Xuanwu Hospital, Beijing

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. április 14.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. március 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 15.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 31.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 临研审[2026]009号-002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Ennek a tanulmánynak az eredményeit a tanulmány befejezése után azonnal összefoglaljuk, figyelemmel az akadémiai folyóiratokban való publikálás lehetőségére. Minden publikáció betartja az ICMJE irányelveit a szerzőség és az érdekütközések nyilvánosságra hozatala tekintetében. Függetlenül attól, hogy a tanulmány eredményei pozitívak vagy negatívak, azokat nyilvános platformokon (pl. a Kínai Klinikai Vizsgálati Regiszter frissítései) jelentik be. Az adatmegosztás követi a Pekingi Kórház Hatóság és a szponzor politikáját. A kutatók észszerű adatmegosztási kéréseit figyelembe veszik, és névtelenített adatokat lehet, hogy megfelelő módon biztosítanak, biztosítva a résztvevők személyes adatainak bizalmasságát.

Mielőtt bármilyen cikket vagy jelentést publikálnának, egyetlen résztvevő sem hozhatja nyilvánosságra a köztes eredményeket vagy a nem publikált adatokat a szponzor engedélye nélkül, hogy elkerüljék a megállapítások félreértését. A publikált tartalom csak aggregált adatokat mutat be, anélkül, hogy egyéni személyazonosságokat tárna fel.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel