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依非韦伦用于治疗克雅氏病

2026年8月31日 更新者：Xuanwu Hospital, Beijing

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组临床试验，旨在评估依非韦伦在克雅病患者中的疗效和安全性

这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行分组的临床试验，旨在评估依非韦伦在克雅病患者中的疗效和安全性。 全国21个研究中心将招募总计246名符合条件的参与者。 参与者将按1:1的比例随机分配接受依非韦伦或安慰剂。

依非韦伦组的参与者将在第一周每晚睡前接受200毫克剂量，随后增加至每晚400毫克。 安慰剂组的参与者将按照相同的给药方案接受匹配的安慰剂片剂。 治疗将在双盲条件下进行，并持续至死亡或研究结束。

在研究期间，所有参与者将从治疗开始起每月接受电话随访评估，以评估长期疗效和安全性，持续至死亡或研究终止。

本研究的主要目的是确定依非韦伦是否能延长克雅病患者的生存期。 主要终点是从随机分组至死亡的中位生存时间。 次要终点包括评估依非韦伦对功能衰退率的影响及治疗耐受性。 将记录并评估不良事件和严重不良事件的频率、严重程度、结局及其与研究药物的相关性。

主要纳入标准包括年龄18至80岁、任一性别的成年人，基线MRC-朊病毒病评定量表评分大于10，且有一名可靠的看护人支持参与研究。 主要排除标准包括存在其他严重或危及生命的疾病、使用与依非韦伦禁忌且无法调整的药物，以及妊娠或哺乳期。 所有参与者或其法定授权代表将在入组前签署书面知情同意书。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

246

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100053
        • 招聘中
        • Xuanwu Hospital, Capital Medical University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Liyong Wu, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 符合世界卫生组织（WHO）散发性克雅病可能诊断标准或经基因确诊为遗传性克雅病的患者。
  • 年龄18-80岁，性别不限。
  • 医学研究理事会朊病毒病评定量表（MRC-PDRS）基线评分>10分（即保留部分功能能力）。
  • 患者有一位年龄≥18岁的照护者，能够在研究期间陪同患者并协助提供相关信息。
  • 患者或其法定授权代表已签署知情同意书。

排除标准：

  • 存在可能影响研究依从性或患者安全的严重躯体疾病或不稳定临床状况，包括恶性肿瘤、晚期肝肾功能障碍、严重心脏疾病（包括有显著QTc间期延长病史的患者）。
  • 当前使用已知与依非韦伦存在禁忌且无法停用或替换的药物。
  • 妊娠或哺乳期女性参与者。
  • 经研究者判断可能干扰患者参与或完成研究的其他医学或精神状况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：依非韦伦治疗组

参与者将每日一次口服依非韦伦，剂量为200毫克（每次1片）。 连续治疗1周后，剂量将增加至每日一次400毫克（每次2片）。 为减少中枢神经系统相关不良反应，建议睡前服用。

从随机分组开始，参与者将在双盲条件下继续接受研究治疗，直至达到主要研究终点或研究完成。
药品：依非韦伦
本试验的研究药物为依非韦伦，对照组为匹配的安慰剂。 依非韦伦以200毫克薄膜衣片形式提供。 安慰剂片在外观、颜色和大小上与依非韦伦片完全相同，但不含活性成分。 安慰剂的主要辅料包括乳糖、微晶纤维素、交联羧甲基纤维素钠、羟丙基纤维素、十二烷基硫酸钠、纯化水、Opadry和肠溶薄膜衣预混剂。 依非韦伦和安慰剂片均由申办方统一生产和供应，并以相同的包装和匹配的标签编号分发。 研究药物的分发和给药遵循双盲程序，以确保研究者和参与者均无法根据片剂外观判断分组，从而在整个研究过程中保持盲态。
安慰剂比较：安慰剂对照臂

参与者将口服外观、颜色和大小与依非韦伦片剂完全相同的安慰剂片剂，剂量为每日一次200毫克（每次剂量1片）。 连续治疗1周后，剂量将增加至每日一次400毫克（每次剂量2片）。

参与者将继续研究治疗，直至达到主要研究终点或研究完成。 所有其他治疗程序和条件将与依非韦伦治疗组相同。
药品：安慰剂
本试验的研究药物为依非韦伦，对照药为匹配的安慰剂。 依非韦伦以200毫克薄膜包衣片剂形式提供。 安慰剂片剂在外观、颜色和大小上与依非韦伦片剂完全相同，但不含活性成分。 安慰剂的主要辅料包括乳糖、微晶纤维素、交联羧甲基纤维素钠、羟丙基纤维素、十二烷基硫酸钠、纯化水、Opadry和肠溶薄膜包衣预混剂。 依非韦伦和安慰剂片剂均由申办方统一生产和提供，并以相同的包装和匹配的标签编号分发。 研究药物的分发和管理遵循双盲程序，以确保研究者和参与者均无法根据片剂外观判断分组分配，从而在整个研究过程中保持盲态。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
中位生存时间
大体时间：从随机分组至死亡，评估时间最长达36个月
从随机化到死亡的中位天数
从随机分组至死亡，评估时间最长达36个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
丧失独立进食能力的时间
大体时间：从随机化开始，直至巴氏指数中的进食项目首次达到0分，评估时间最长为36个月
从随机化至首次丧失独立进食能力的时间，定义为巴塞尔指数中进食项目首次降至0分的时间（天）
从随机化开始，直至巴氏指数中的进食项目首次达到0分，评估时间最长为36个月
排便和排尿控制丧失时间
大体时间：从随机分组开始，直至巴氏指数中的肠道控制和膀胱控制项目首次同时达到0分，评估时间最长为36个月
从随机分组到首次发生肠道和膀胱控制丧失的时间，定义为巴氏指数中“肠道控制”和“膀胱控制”两项首次同时降至0分的时间（天数）
从随机分组开始，直至巴氏指数中的肠道控制和膀胱控制项目首次同时达到0分，评估时间最长为36个月
运动不能性缄默症的进展时间
大体时间：从随机分组开始直至患者符合无动性缄默症标准，评估期长达36个月
从随机分组到出现无动性缄默症的时间，定义为患者被独立评估并由两名研究者共同确认无自发性运动但仍保持睡眠-觉醒周期的时间（天数）
从随机分组开始直至患者符合无动性缄默症标准，评估期长达36个月
MRC-PDRS与Barthel指数评分的变化
大体时间：从随机分组到每次月度随访评估，每月评估一次，持续长达36个月
从随机化到每个预设随访时间点的功能评估分数变化，包括MRC-PDRS评分和巴氏指数评分，通过每月与患者或护理人员的电话随访访谈进行评估
从随机分组到每次月度随访评估，每月评估一次，持续长达36个月

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件
大体时间：从随机化开始直至研究结束，评估时间最长可达36个月
将记录和分析不良事件（AEs）及严重不良事件（SAEs）的发生率、严重程度和结果，包括评估其与研究治疗的潜在关联。 安全性信息将通过每月与患者或护理人员进行电话随访收集。
从随机化开始直至研究结束，评估时间最长可达36个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Xuanwu Hospital, Beijing

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年4月14日

初级完成 (估计的)

2028年12月1日

研究完成 (估计的)

2028年12月1日

研究注册日期

首次提交

2026年3月6日

首先提交符合 QC 标准的

2026年3月15日

首次发布 (实际的)

2026年3月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月31日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 临研审[2026]009号-002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

本研究结果将在研究完成后及时汇总，并考虑在学术期刊上发表。 任何发表都将遵循ICMJE关于作者身份和利益冲突披露的指南。 无论研究结果是阳性还是阴性，都将在公共平台（例如，中国临床试验注册中心更新）上报告。 数据共享将遵循北京医院管理局和申办方的政策。 将考虑研究人员对数据共享的合理请求，并可能酌情提供匿名数据，确保参与者个人信息的保密性。

在任何论文或报告发表之前，未经申办方许可，任何参与者不得披露中期结果或未发表数据，以避免对研究结果的误解。 发表的内容将仅呈现汇总数据，不透露个人身份。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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