小児期発症の再発型多発性硬化症（RMS）を有する小児参加者における、ジロキシメルフマレート（DRF）およびジメチルフマレート（DMF）の安全性と再発への影響に関する研究 (VOYAGE)

この研究では、再発を経験している可能性のある小児MS患者において、研究薬ジロキシメルフマル酸塩（DRF）およびジメチルフマル酸塩（DMF）についてより詳しく学ぶことを目的としています。

参加者は体重に基づいて2つのグループに分けられます：

• グループAには、体重が40キログラム（kg）以下の子供が含まれます。 彼らは研究の第1部と第2部の両方でDRFを受け取ります。
• グループBには、体重が40 kgを超える子供が含まれます。 彼らはDRF、DMF、またはフィンゴリモドを無作為に割り当てられて受け取ります。 フィンゴリモドは成人のMS治療にすでに使用されている薬剤です。 第2部では、彼らはDRFを受け取ります。

これは2部構成の研究です。 第1部の治療は96週間続きます。 第1部を完了した参加者は第2部に進むことができます。第2部は延長期間です。 治療はさらに96週間続き、研究者が治療の長期的な安全性と効果について学ぶのに役立ちます。

研究の主な目的は、DRFとDMFの安全性を学び、再発および脳病変に対するそれらの効果をフィンゴリモドと比較することです。

研究者が答えたい主な質問は次のとおりです：

• 有害事象および重篤な有害事象を経験した参加者は何人ですか？
• フィンゴリモドと比較して、DRFおよびDMFによる治療後に参加者が再発する頻度はどのくらいですか？

研究者は脳画像検査を行い、新たな脳炎症領域がないか確認し、治療前後の脳病変を比較します。

研究者はまた、体内での薬物の処理方法を理解するために、血液中の薬物量を測定します。 安全性を確認するために、参加者の成長と発達を監視し、心臓検査、バイタルサイン、および検査室検査の変化を比較します。 また、評価尺度を使用して抑うつ症状を監視します。

研究は以下のように行われます：

第1部（治療期間）

• スクリーニング後、参加者は第1部に参加し、体重に基づいて2つのグループに分けられます。
• グループAの参加者はDRFを受け取ります。
• グループBの参加者は、DRF、DMF、またはフィンゴリモドのいずれかを受け取るよう無作為に割り当てられます。
• 研究者も参加者も、グループBの参加者がどの薬剤または用量を受け取るか知りません。グループBの参加者はまた、プラセボを受け取るため、どの薬剤が投与されているか知りません。 プラセボは研究薬に似ていますが、実際の薬剤は含まれていません。
• すべての研究薬は経口で、1日1回または2回投与されます。 DRFまたはDMFを服用する参加者は、第1週目は低用量から開始し、その後標準用量に移行します。
• 第1部の治療は96週間続きます。 参加者は最大11回の研究訪問と7回の電話連絡があります。
• 第2部に進まない参加者も、4〜8週間の安全性追跡期間があります。 これには1回の研究訪問と1回の電話連絡が含まれます。
• スクリーニング、治療、および追跡を含む第1部の全期間は、最大108週間です。

第2部（延長期間）

• 第1部を完了した参加者は、研究の第2部に進むことができます。
• 第2部のすべての参加者は、96週間経口でDRFを受け取ります。
• 参加者は治療中に最大10回の追加研究訪問と1回の電話連絡があります。
• また、1回の研究訪問と1回の電話連絡を含む4週間の安全性追跡があります。
• 第2部の全期間は最大100週間です。