En studie för att lära sig om säkerheten hos diroximelfumarat (DRF) och dimetylfumarat (DMF) och deras effekter på återfall hos pediatriska deltagare med återfallstyper av multipel skleros (RMS) (VOYAGE)

I den här studien kommer forskarna att lära sig mer om studieläkemedlen diroximelfumarat (DRF) och dimetylfumarat (DMF) hos barn med MS som kan uppleva återfall.

Deltagarna kommer att delas in i 2 grupper baserat på deras vikt:

• Grupp A kommer att inkludera barn som väger 40 kilogram (kg) eller mindre. De kommer att få DRF i både del 1 och del 2 av studien.
• Grupp B kommer att inkludera barn som väger mer än 40 kg. De kommer att slumpmässigt tilldelas att få DRF, DMF eller fingolimod. Fingolimod är ett läkemedel som redan används för att behandla MS hos vuxna. I del 2 kommer de att få DRF.

Detta är en 2-delad studie. Behandlingen i del 1 kommer att pågå i 96 veckor. Deltagare som slutför del 1 kan gå vidare till del 2. Del 2 är en förlängningsperiod. Behandlingen kommer att pågå ytterligare 96 veckor och kommer att hjälpa forskarna att lära sig om den långsiktiga säkerheten och effekterna av behandlingen.

Studiens huvudsakliga mål är att lära sig om säkerheten hos DRF och DMF och jämföra deras effekt på återfall och hjärnskador med fingolimod.

De huvudsakliga frågor som forskarna vill besvara är:

• Hur många deltagare har biverkningar och allvarliga biverkningar?
• Hur ofta återfaller deltagarna efter behandling med DRF och DMF jämfört med fingolimod?

Forskarna kommer att ta hjärnavbildningsskanningar för att kontrollera eventuella nya områden med hjärninflammation och jämföra hjärnskadorna före och efter behandlingen.

Forskarna kommer också att mäta mängden läkemedel i blodet för att förstå hur kroppen bearbetar det. För att kontrollera säkerheten kommer de att övervaka deltagarnas tillväxt och utveckling, och jämföra förändringar i hjärtprover, vitalparametrar och laboratorieprover. De kommer också att använda bedömningsskalor för att övervaka depressionssymtom.

Studien kommer att genomföras enligt följande:

Del 1 (Behandlingsperiod)

• Efter screening kommer deltagarna att delta i del 1 och delas in i 2 grupper baserat på deras vikt.
• Deltagare i grupp A kommer att få DRF.
• Deltagare i grupp B kommer att slumpmässigt tilldelas att få antingen DRF, DMF eller fingolimod.
• Varken forskarna eller deltagarna kommer att veta vilket läkemedel eller vilken dos deltagarna kommer att få i grupp B. Deltagare i grupp B kommer också att få ett placebo så att de inte vet vilket läkemedel som ges. Ett placebo ser ut som ett studieläkemedel men innehåller inget riktigt läkemedel.
• Alla studieläkemedel kommer att tas via munnen, en eller två gånger om dagen. Deltagare som tar DRF eller DMF kommer att börja med en lägre dos under den första veckan, sedan gå över till en standarddos.
• Behandlingen i del 1 kommer att pågå i 96 veckor. Deltagarna kommer att ha upp till 11 studiebesök och 7 telefonsamtal.
• Deltagare som inte går vidare till del 2 kommer också att ha en säkerhetsuppföljningsperiod på 4 till 8 veckor. Detta kommer att inkludera 1 studiebesök och 1 telefonsamtal.
• Den totala längden på del 1, inklusive screening, behandling och uppföljning, kommer att vara upp till 108 veckor.

Del 2 (Förlängningsperiod)

• Deltagare som slutför del 1 kan gå vidare till del 2 av studien.
• Alla deltagare i del 2 kommer att få DRF via munnen i 96 veckor.
• Deltagarna kommer att ha upp till 10 fler studiebesök och 1 telefonsamtal under behandlingen.
• De kommer också att ha en 4-veckors säkerhetsuppföljning, inklusive 1 studiebesök och 1 telefonsamtal.
• Den totala längden på del 2 kommer att vara upp till 100 veckor.