一项关于富马酸迪罗美酯（DRF）和富马酸二甲酯（DMF）的安全性及其对患有复发型多发性硬化症（RMS）儿科参与者复发影响的研究 (VOYAGE)

在本研究中，研究人员将了解更多关于研究药物富马酸二甲酯（DRF）和富马酸二甲酯（DMF）在可能经历复发的多发性硬化症（MS）儿童中的信息。

参与者将根据体重分为2组：

• A组将包括体重为40公斤（kg）或以下的儿童。 他们将在研究的第一部分和第二部分接受DRF。
• B组将包括体重超过40公斤的儿童。 他们将随机分配接受DRF、DMF或芬戈莫德。 芬戈莫德是一种已用于治疗成人多发性硬化症的药物。 在第二部分中，他们将接受DRF。

这是一项分为两部分的研究。 第一部分治疗将持续96周。 完成第一部分的参与者可以进入第二部分。第二部分是一个扩展期。 治疗将再持续96周，并将帮助研究人员了解治疗的长期安全性和效果。

本研究的主要目标是了解DRF和DMF的安全性，并比较它们与芬戈莫德对复发和脑部病变的影响。

研究人员想要回答的主要问题是：

• 有多少参与者出现不良事件和严重不良事件？
• 与芬戈莫德相比，接受DRF和DMF治疗后参与者的复发频率如何？

研究人员将进行脑部成像扫描，以检查是否有新的脑部炎症区域，并比较治疗前后的脑部病变。

研究人员还将测量血液中的药物量，以了解身体如何处理它。 为了检查安全性，他们将监测参与者的生长和发育，并比较心脏测试、生命体征和实验室测试的变化。 他们还将使用评分量表来监测抑郁症状。

研究将按以下方式进行：

第一部分（治疗期）

• 筛选后，参与者将加入第一部分，并根据体重分为2组。
• A组的参与者将接受DRF。
• B组的参与者将被随机分配接受DRF、DMF或芬戈莫德。
• 研究人员和参与者都不知道B组参与者将接受哪种药物或剂量。B组的参与者还将接受安慰剂，因此他们不知道正在给予哪种药物。 安慰剂看起来像研究药物，但不含任何真正的药物。
• 所有研究药物都将口服，每天一次或两次。 服用DRF或DMF的参与者将在第一周从较低剂量开始，然后转为标准剂量。
• 第一部分的治疗将持续96周。 参与者将进行多达11次研究访问和7次电话通话。
• 未进入第二部分的参与者还将有一个4至8周的安全性随访期。 这将包括1次研究访问和1次电话通话。
• 第一部分的总时长，包括筛选、治疗和随访，将长达108周。

第二部分（扩展期）

• 完成第一部分的参与者可以进入研究的第二部分。
• 第二部分的所有参与者将口服DRF，持续96周。
• 参与者在治疗期间将进行多达10次额外研究访问和1次电话通话。
• 他们还将进行为期4周的安全性随访，包括1次研究访问和1次电话通话。
• 第二部分的总时长将长达100周。