甲状腺癌における薬剤の再適応：実現可能性試験 (REPOTHYROID-II)

背景 進行性甲状腺がんの患者は、しばしば治療選択肢が非常に限られており、標準治療では通常、疾患を治癒させることはできません。 一部のタイプは急速に増殖・転移し、手術や放射性ヨウ素治療に反応しません。 他のタイプの患者では、既存の薬剤が疾患の進行を遅らせる可能性はあるものの、強い副作用を引き起こし、その有用性が制限されることがあります。 本研究は、腫瘍の遺伝子情報を用いて、既承認薬剤の組み合わせを特定し、より効果的に作用する可能性がある新しい個別化アプローチを試験しています。 単一の標的のみに焦点を当てた標準治療よりも、腫瘍内の複数の関連ネットワークを同時に標的とすることが、より効果的である可能性があるという考えに基づいています。

目的 主要目的は、患者の腫瘍遺伝子プロファイルに基づいて選択された個別化薬剤併用療法を投与することが、実行可能かつ安全であるかどうかを検討することです。 副次目的は、これらの治療が患者の腫瘍増殖の制御や悪化の阻止に役立つかどうかを明らかにすることです。 主要試験エンドポイント

• 実行可能性：個別化治療を開始できる患者数。
• 安全性：治療による副作用を経験する患者数。 副次試験エンドポイント
• 有効性：3か月間の治療後に疾患コントロール（安定疾患、部分奏効、または完全奏効）を達成する患者数。
• その他のアウトカム（探索的）：追加の実行可能性アウトカム、患者および介護者報告アウトカム、その他の有効性アウトカム、血液中の生物学的シグナル。 試験デザイン これは探索的、単群、第I相アンブレラ試験です。 各患者は、自身の腫瘍の遺伝子プロファイルに基づいた個別化治療を受けます。 本研究は、実行可能性と安全性の理解に焦点を当てています。 各参加者は、約4か月間研究に参加します。 最初の1か月は、患者の腫瘍を検査し、最適な個別化治療を選択するために使用されます。 治療が選択され、患者と担当医の両方が同意した後、患者は3か月間治療を受けます。 治療期間中、患者は安全性をモニタリングし、治療が腫瘍をどの程度制御しているかを確認するために、定期的な診察、血液検査、画像検査、および質問票による評価を受けます。

試験対象集団 包含基準：他の標準治療選択肢がない進行性または転移性甲状腺がんの成人患者（18歳以上）最大10名。 除外基準：妊婦および緊急の局所治療の適応となる患者。

介入

• 腫瘍サンプル（手術または生検から）を分析し、遺伝的特徴と潜在的な薬剤標的を特定します。
• 多職種研究委員会が、安全かつ潜在的に有効であると期待される既承認薬剤の個別化併用療法を選択します。
• 患者と担当医は、治療を開始するかどうかを一緒に決定します。
• 治療中のモニタリングには、身体検査、血液検査、画像検査、および症状と生活の質に関する患者質問票が含まれます。