Medicin-genanvendelse i tyroideacarcinom: et gennemførlighedsforsøg (REPOTHYROID-II)

Rationale Patienter med fremskreden skjoldbruskkirtelkræft har ofte meget få behandlingsmuligheder, og standardbehandlinger kan normalt ikke helbrede sygdommen. Nogle typer vokser og spreder sig hurtigt og reagerer ikke på kirurgi og radioaktivt jod. For patienter med andre typer kan eksisterende lægemidler måske bremse sygdommen, men kan forårsage kraftige bivirkninger, hvilket begrænser deres anvendelighed. Denne undersøgelse tester en ny personlig tilgang, der bruger genetisk tumorinformation til at identificere kombinationer af eksisterende godkendte lægemidler, der muligvis virker bedre sammen. Tanken er, at det at målrette mod flere forbundne netværk i tumoren samtidig kan være mere effektivt end standardbehandlinger, der fokuserer på et enkelt mål.

Objective Det primære formål er at undersøge, om det er muligt og sikkert at give patienter individuelle lægemiddelkombinationer udvalgt baseret på deres tumorgenetiske profil. Det sekundære formål er at finde ud af, om disse behandlinger kan hjælpe med at kontrollere væksten af patienternes tumorer eller forhindre dem i at blive værre. Primære prøveendepunkter

• Gennemførlighed: Hvor mange patienter kan starte den individuelle behandling.
• Sikkerhed: Hvor mange patienter oplever bivirkninger fra behandlingen. Sekundære prøveendepunkter
• Effektivitet: Hvor mange patienter opnår sygdomskontrol (stabil sygdom, delvis respons eller fuldstændigt respons) efter tre måneders behandling.
• Andre resultater (udforskende): yderligere gennemførlighedsresultater, patient- og omsorgsgiverrapporterede resultater, andre effektivitetsresultater og biologiske signaler i blodet. Prøvedesign Dette er en udforskende, enkeltarmet fase I paraplyprøve. Hver patient modtager en personlig behandling baseret på den genetiske profil af deres tumor. Undersøgelsen fokuserer på at forstå gennemførlighed og sikkerhed. Hver deltager vil være i undersøgelsen i cirka 4 måneder. Den første måned bruges til at undersøge patientens tumor og vælge den bedste personlige behandling. Når behandlingen er valgt og både patienten og deres læge er enige, vil patienten modtage behandlingen i tre måneder. Under behandlingen vil patienterne have regelmæssige tjek, blodprøver, scanninger og spørgeskemaer for at overvåge sikkerheden og se, hvor godt behandlingen kontrollerer tumoren.

Trial population Inklusionskriterier: Op til 10 voksne patienter (over 18 år) med fremskreden eller metastatisk skjoldbruskkirtelkræft, som ikke har andre standardbehandlingsmuligheder. Eksklusionskriterier: Gravide kvinder og patienter, der er berettigede til akutte lokale behandlinger.

Interventions

• Tumorprøver (fra operation eller biopsi) vil blive analyseret for at identificere genetiske træk og potentielle lægemiddelmål.
• Et tværfagligt studieudvalg vil vælge en individuel kombination af godkendte lægemidler, der forventes at være sikre og potentielt effektive.
• Patienter og deres behandlende læger vil sammen beslutte, om behandlingen skal startes.
• Overvågning under behandlingen inkluderer fysiske undersøgelser, blodprøver, billeddiagnostiske scanninger og patienters spørgeskemaer om symptomer og livskvalitet