Repurposing léčiv u karcinomu štítné žlázy: studie proveditelnosti (REPOTHYROID-II)

Odůvodnění Pacienti s pokročilým karcinomem štítné žlázy mají často velmi málo možností léčby a standardní terapie obvykle nemohou onemocnění vyléčit. Některé typy rostou a šíří se rychle a nereagují na chirurgický zákrok a radioaktivní jód. U pacientů s jinými typy mohou stávající léky onemocnění zpomalit, ale mohou způsobit silné vedlejší účinky, což omezuje jejich užitečnost. Tato studie testuje nový personalizovaný přístup, který využívá genetické informace nádoru k identifikaci kombinací stávajících schválených léků, které by spolu mohly lépe fungovat. Myšlenka je taková, že cílení na několik propojených sítí v nádoru současně může být účinnější než standardní léčby zaměřené na jediný cíl.

Cíl Hlavním cílem je zjistit, zda je proveditelné a bezpečné podávat pacientům individualizované kombinace léků vybrané na základě jejich genetického profilu nádoru. Vedlejším cílem je zjistit, zda tyto léčby mohou pomoci kontrolovat růst nádorů pacientů nebo zastavit jejich zhoršování. Hlavní koncové body studie

• Proveditelnost: Kolik pacientů může zahájit individualizovanou léčbu.
• Bezpečnost: Kolik pacientů zažije vedlejší účinky léčby. Vedlejší koncové body studie
• Účinnost: Kolik pacientů dosáhne kontroly onemocnění (stabilní onemocnění, částečná odpověď nebo úplná odpověď) po třech měsících léčby.
• Další výsledky (explorační): další výsledky proveditelnosti, výsledky hlášené pacienty a pečovateli, další výsledky účinnosti a biologické signály v krvi. Design studie Jedná se o explorační, jednoramennou fázovou I deštníkovou studii. Každý pacient dostává personalizovanou léčbu na základě genetického profilu svého nádoru. Studie se zaměřuje na pochopení proveditelnosti a bezpečnosti. Každý účastník bude ve studii přibližně 4 měsíce. První měsíc se používá k vyšetření nádoru pacienta a výběru nejlepší personalizované léčby. Jakmile je léčba vybrána a souhlasí s ní jak pacient, tak jeho lékař, pacient bude léčbu dostávat tři měsíce. Během léčby budou pacienti podstupovat pravidelné kontroly, krevní testy, skeny a dotazníky ke sledování bezpečnosti a zjištění, jak dobře léčba kontroluje nádor.

Populace studie Kritéria zařazení: Až 10 dospělých pacientů (nad 18 let) s pokročilým nebo metastatickým karcinomem štítné žlázy, kteří nemají žádné další standardní možnosti léčby. Kritéria vyloučení: Těhotné ženy a pacienti způsobilí pro urgentní lokální léčby.

Intervence

• Vzorky nádoru (z chirurgického zákroku nebo biopsie) budou analyzovány k identifikaci genetických vlastností a potenciálních léčebných cílů.
• Multidisciplinární studijní komise vybere individualizovanou kombinaci schválených léků, u kterých se očekává bezpečnost a potenciální účinnost.
• Pacienti a jejich ošetřující lékaři se společně rozhodnou, zda léčbu zahájit.
• Sledování během léčby zahrnuje fyzikální vyšetření, krevní testy, zobrazovací vyšetření a dotazníky pacientů o příznacích a kvalitě života