Reutilización de Fármacos en Carcinoma Tiroideo: un Ensayo de Factibilidad (REPOTHYROID-II)
Reposicionamiento de Fármacos Personalizado Basado en Farmacología de Red en Carcinoma Tiroideo: un Ensayo Piloto de Factibilidad
Fundamento Los pacientes con cáncer de tiroides avanzado a menudo tienen muy pocas opciones de tratamiento, y las terapias estándar generalmente no pueden curar la enfermedad. Algunos tipos crecen y se diseminan rápidamente y no responden a la cirugía y al yodo radiactivo. Para pacientes con otros tipos, los medicamentos existentes pueden ralentizar la enfermedad pero pueden causar efectos secundarios fuertes, limitando su utilidad. Este estudio está probando un nuevo enfoque personalizado que utiliza información genética del tumor para identificar combinaciones de medicamentos aprobados existentes que pueden funcionar mejor juntos. La idea es que atacar varias redes conectadas en el tumor al mismo tiempo puede ser más efectivo que los tratamientos estándar que se centran en un solo objetivo.
Objetivo El objetivo principal es estudiar si es factible y seguro administrar a los pacientes combinaciones de medicamentos individualizadas seleccionadas en función de su perfil genético tumoral. El objetivo secundario es averiguar si estos tratamientos pueden ayudar a controlar el crecimiento de los tumores del paciente o evitar que empeoren. Principales criterios de valoración del ensayo
- Factibilidad: Cuántos pacientes pueden iniciar el tratamiento individualizado.
- Seguridad: Cuántos pacientes experimentan efectos secundarios del tratamiento. Criterios de valoración secundarios del ensayo
- Efectividad: Cuántos pacientes logran control de la enfermedad (enfermedad estable, respuesta parcial o respuesta completa) después de tres meses de tratamiento.
- Otros resultados (exploratorios): resultados adicionales de factibilidad, resultados reportados por pacientes y cuidadores, otros resultados de efectividad y señales biológicas en la sangre. Diseño del ensayo Este es un ensayo exploratorio, de brazo único, fase I, tipo paraguas. Cada paciente recibe un tratamiento personalizado basado en el perfil genético de su tumor. El estudio se centra en comprender la factibilidad y la seguridad. Cada participante estará en el estudio durante aproximadamente 4 meses. El primer mes se utiliza para examinar el tumor del paciente y seleccionar el mejor tratamiento personalizado. Una vez que se elige el tratamiento y tanto el paciente como su médico están de acuerdo, el paciente recibirá el tratamiento durante tres meses. Durante el tratamiento, los pacientes tendrán controles regulares, análisis de sangre, escáneres y cuestionarios para monitorear la seguridad y ver qué tan bien el tratamiento está controlando el tumor.
Población del ensayo Criterios de inclusión: Hasta 10 pacientes adultos (mayores de 18 años) con cáncer de tiroides avanzado o metastásico que no tengan otras opciones de tratamiento estándar. Criterios de exclusión: Mujeres embarazadas y pacientes elegibles para tratamientos locales urgentes.
Intervenciones
- Se analizarán muestras de tumores (de cirugía o biopsia) para identificar características genéticas y posibles dianas farmacológicas.
- Un comité de estudio multidisciplinario seleccionará una combinación individualizada de medicamentos aprobados que se espera sean seguros y potencialmente efectivos.
- Los pacientes y sus médicos tratantes decidirán juntos si iniciar el tratamiento.
- El monitoreo durante el tratamiento incluye exámenes físicos, análisis de sangre, escáneres de imagen y cuestionarios de pacientes sobre síntomas y calidad de vida.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes con cáncer de tiroides avanzado a menudo tienen muy pocas opciones de tratamiento, y las terapias estándar generalmente no pueden curar la enfermedad. Algunos tipos crecen y se diseminan rápidamente y no responden a la cirugía ni al yodo radiactivo. Para los pacientes con otros tipos, los fármacos existentes pueden ralentizar la enfermedad pero pueden causar efectos secundarios graves, lo que limita su utilidad.
Este estudio está probando un nuevo enfoque personalizado llamado reposicionamiento de fármacos basado en farmacología de redes. Este concepto utiliza información genética del tumor para identificar combinaciones de fármacos aprobados existentes que pueden funcionar mejor juntos. La idea es que atacar varias redes conectadas en el tumor al mismo tiempo puede ser más eficaz que los tratamientos estándar que se centran en un único objetivo.
El objetivo principal es estudiar si es factible y seguro administrar a los pacientes combinaciones de fármacos individualizadas seleccionadas en función de su perfil genético tumoral.
El objetivo secundario es averiguar si estos tratamientos pueden ayudar a controlar el crecimiento de los tumores de los pacientes o evitar que empeoren.
Este es un ensayo exploratorio, de brazo único, en fase Ib tipo paraguas. Cada paciente recibe un tratamiento personalizado basado en el perfil genético de su tumor. El estudio se centra en comprender la factibilidad y la seguridad. Cada participante estará en el estudio durante aproximadamente 4 meses. El primer mes se utiliza para examinar el tumor del paciente y seleccionar el mejor tratamiento personalizado. Una vez que se elige el tratamiento y tanto el paciente como su médico están de acuerdo, el paciente recibirá el tratamiento durante tres meses. Durante el tratamiento, los pacientes tendrán controles regulares, análisis de sangre, escáneres y cuestionarios para monitorizar la seguridad y ver qué tan bien el tratamiento está controlando el tumor.
Este estudio está financiado por el proyecto Horizonte UE REPOsicionamiento de fármacos de PRECISIÓN para Europa y el mundo (REPO4EU) bajo el acuerdo de subvención n.º 101057619.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Nijmegen, Países Bajos
- Radboudumc
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con TC localmente avanzado o metastásico (como ATC, PDTC y DTC refractario al RAI que progresa bajo tratamiento con inhibidores de multiquinasas) para quienes no hay tratamientos convencionales aprobados disponibles.
- Toxicidades relacionadas con tratamientos anticancerígenos previos resueltas hasta Grado ≤1 (CTCAE v5.0).
- Enfermedad medible según RECIST 1.1.
- Estado funcional ECOG ≤ 2.
- Prueba de embarazo negativa dentro de los 7 días previos al inicio del estudio en mujeres con potencial de procrear y uso adecuado de anticonceptivos.
Criterios de exclusión:
- Incapacidad para proporcionar consentimiento informado.
- Incapacidad para obtener una biopsia (nueva) para perfil molecular.
- Embarazo o lactancia.
- Otras neoplasias malignas activas que requieran tratamiento.
- Neutropenia (ANC < 1.5 × 10⁹/L).
- Enfermedades médicas graves no controladas (renales, cardíacas, hepáticas, respiratorias).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Terapia combinada personalizada basada en farmacología de redes
Los pacientes con cáncer de tiroides avanzado se someten a un perfil molecular del tumor para identificar tratamientos personalizados de reposicionamiento de fármacos.
Todos los fármacos se administran en dosis terapéuticas autorizadas según el resumen de las características del producto.
Los regímenes de tratamiento varían entre pacientes según el perfil molecular identificado.
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La terapia consistirá en (uno o más) fármacos aprobados.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Viabilidad
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Número y proporción de pacientes inscritos que inician el tratamiento del estudio.
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12 semanas
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Seguridad
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Número y proporción de pacientes que experimentan eventos adversos relacionados con el tratamiento (CTCAE v5.0).
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia preliminar
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Tasa de control de la enfermedad (DCR) a los 3 meses, definida como el número y la proporción de pacientes que logran enfermedad estable (SD), respuesta parcial (PR) o respuesta completa (CR), según RECIST 1.1.
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Romana Netea-Maier, Radboud University Medical Center
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2023-507214-28-00
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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