Legemiddelgjenbruk i skjoldbruskkjertelkreft: en gjennomførbarhetsstudie (REPOTHYROID-II)

Begrunnelse Pasienter med avansert skjoldbruskkjertelkreft har ofte svært få behandlingsalternativer, og standardbehandlinger kan vanligvis ikke kurere sykdommen. Noen typer vokser og sprer seg raskt og reagerer ikke på kirurgi og radioaktivt jod. For pasienter med andre typer kan eksisterende legemidler bremse sykdomsforløpet, men kan forårsake sterke bivirkninger som begrenser deres nytteverdi. Denne studien tester en ny personlig tilnærming som bruker genetisk svulstinformasjon for å identifisere kombinasjoner av eksisterende godkjente legemidler som kan fungere bedre sammen. Ideen er at det å rette seg mot flere sammenknyttede nettverk i svulsten samtidig kan være mer effektivt enn standardbehandlinger som fokuserer på et enkelt mål.

Mål Hovedmålet er å undersøke om det er gjennomførbart og trygt å gi pasienter individuelle legemiddelkombinasjoner valgt basert på deres svulstgenetiske profil. Det sekundære målet er å finne ut om disse behandlingene kan bidra til å kontrollere veksten av pasientenes svulster eller hindre dem i å forverres. Hovedendepunkter for studien

• Gjennomførbarhet: Hvor mange pasienter kan starte den individuelle behandlingen.
• Sikkerhet: Hvor mange pasienter opplever bivirkninger fra behandlingen. Sekundære endepunkter for studien
• Effektivitet: Hvor mange pasienter oppnår sykdomskontroll (stabil sykdom, delvis respons eller full respons) etter tre måneders behandling.
• Andre utfall (utforskende): ytterligere gjennomførbarhetsutfall, pasient- og omsorgspersonrapporterte utfall, andre effektivitetsutfall og biologiske signaler i blodet. Studiedesign Dette er en utforskende, fase I-paraplystudie med én arm. Hver pasient mottar en personlig tilpasset behandling basert på den genetiske profilen til svulsten deres. Studien fokuserer på å forstå gjennomførbarhet og sikkerhet. Hver deltaker vil være i studien i omtrent 4 måneder. Den første måneden brukes til å undersøke pasientens svulst og velge den beste personlige behandlingen. Når behandlingen er valgt og både pasienten og deres lege er enige, vil pasienten motta behandlingen i tre måneder. Under behandlingen vil pasienter ha regelmessige kontroller, blodprøver, skanninger og spørreskjemaer for å overvåke sikkerheten og se hvor godt behandlingen kontrollerer svulsten.

Studiepopulasjon Inklusjonskriterier: Opptil 10 voksne pasienter (over 18 år) med avansert eller metastatisk skjoldbruskkjertelkreft som ikke har andre standardbehandlingsalternativer. Eksklusjonskriterier: Gravide kvinner og pasienter som er kvalifiserte for akutt lokalbehandling.

Intervensjoner

• Svulstprøver (fra kirurgi eller biopsi) vil bli analysert for å identifisere genetiske trekk og potensielle legemiddelmål.
• Et tverrfaglig studieråd vil velge en individuell kombinasjon av godkjente legemidler som forventes å være trygge og potensielt effektive.
• Pasienter og deres behandlende leger vil sammen bestemme om de skal starte behandlingen.
• Overvåking under behandlingen inkluderer fysiske undersøkelser, blodprøver, bildediagnostikk og pasientspørreskjemaer om symptomer og livskvalitet