甲状腺癌药物再利用：一项可行性试验 (REPOTHYROID-II)

背景 晚期甲状腺癌患者通常治疗选择非常有限，标准疗法往往无法治愈疾病。某些类型的甲状腺癌生长和扩散迅速，且对手术和放射性碘治疗无反应。对于其他类型的患者，现有药物可能减缓疾病进展，但会引起强烈的副作用，从而限制了其应用。本研究测试一种新的个体化方法，利用肿瘤基因信息来识别可能协同作用更好的现有获批药物组合。其理念是同时靶向肿瘤中的多个相互关联的网络，可能比仅针对单一靶点的标准治疗更为有效。

目的 主要目的是研究根据患者肿瘤基因谱选择个体化药物组合进行治疗是否可行且安全。次要目的是探究这些治疗是否能帮助控制患者肿瘤的生长或阻止其恶化。主要试验终点

• 可行性：有多少患者可以开始个体化治疗。
• 安全性：有多少患者出现治疗相关的副作用。次要试验终点
• 有效性：治疗三个月后，有多少患者达到疾病控制（疾病稳定、部分缓解或完全缓解）。
• 其他结局（探索性）：额外的可行性结局、患者及照护者报告的结局、其他有效性结局，以及血液中的生物学信号。试验设计 这是一项探索性、单臂的I期伞式试验。每位患者根据其肿瘤基因谱接受个体化治疗。研究重点在于了解可行性和安全性。每位参与者将参与研究约4个月。第一个月用于检查患者肿瘤并选择最佳的个体化治疗方案。一旦治疗方案确定且患者及其医生均同意，患者将接受为期三个月的治疗。治疗期间，患者将定期接受检查、血液检测、影像扫描和问卷调查，以监测安全性并评估治疗控制肿瘤的效果。

试验人群 纳入标准：最多10名成年患者（18岁以上），患有晚期或转移性甲状腺癌，且无其他标准治疗方案可选。排除标准：孕妇以及适合接受紧急局部治疗的患者。

干预措施

• 将分析肿瘤样本（来自手术或活检）以识别基因特征和潜在的药物靶点。
• 多学科研究委员会将选择一种预期安全且可能有效的获批药物个体化组合。
• 患者及其主治医生将共同决定是否开始治疗。
• 治疗期间的监测包括体格检查、血液检测、影像扫描以及关于症状和生活质量的患者问卷调查。