Medikamenten-Repurposing bei Schilddrüsenkarzinom: eine Machbarkeitsstudie (REPOTHYROID-II)

Begründung Patienten mit fortgeschrittenem Schilddrüsenkrebs haben oft nur sehr wenige Behandlungsmöglichkeiten, und Standardtherapien können die Krankheit in der Regel nicht heilen. Einige Arten wachsen und breiten sich schnell aus und sprechen nicht auf Operationen und radioaktives Jod an. Für Patienten mit anderen Arten können bestehende Medikamente die Krankheit verlangsamen, aber starke Nebenwirkungen verursachen, was ihre Nützlichkeit einschränkt. Diese Studie testet einen neuen personalisierten Ansatz, der genetische Tumorinformationen nutzt, um Kombinationen bereits zugelassener Medikamente zu identifizieren, die möglicherweise besser zusammenwirken. Die Idee ist, dass das gleichzeitige Angreifen mehrerer verbundener Netzwerke im Tumor wirksamer sein könnte als Standardbehandlungen, die sich auf ein einzelnes Ziel konzentrieren.

Ziel Das Hauptziel ist zu untersuchen, ob es machbar und sicher ist, Patienten individuelle Medikamentenkombinationen zu verabreichen, die auf ihrem Tumorgenprofil basierend ausgewählt werden. Das sekundäre Ziel ist herauszufinden, ob diese Behandlungen das Wachstum der Tumore der Patienten kontrollieren oder ein Fortschreiten verhindern können. Hauptstudienendpunkte

• Machbarkeit: Wie viele Patienten können mit der individualisierten Behandlung beginnen.
• Sicherheit: Wie viele Patienten Nebenwirkungen der Behandlung erfahren. Sekundäre Studienendpunkte
• Wirksamkeit: Wie viele Patienten nach dreimonatiger Behandlung eine Krankheitskontrolle (stabile Erkrankung, Teilansprechen oder vollständiges Ansprechen) erreichen.
• Andere Ergebnisse (explorativ): zusätzliche Machbarkeitsergebnisse, von Patienten und Betreuern berichtete Ergebnisse, andere Wirksamkeitsergebnisse und biologische Signale im Blut. Studiendesign Dies ist eine explorative, einarmige Phase-I-Umbrella-Studie. Jeder Patient erhält eine personalisierte Behandlung basierend auf dem genetischen Profil seines Tumors. Die Studie konzentriert sich darauf, Machbarkeit und Sicherheit zu verstehen. Jeder Teilnehmer wird für etwa 4 Monate in der Studie sein. Der erste Monat dient dazu, den Tumor des Patienten zu untersuchen und die beste personalisierte Behandlung auszuwählen. Sobald die Behandlung gewählt ist und sowohl der Patient als auch sein Arzt zustimmen, erhält der Patient die Behandlung für drei Monate. Während der Behandlung werden Patienten regelmäßige Kontrolluntersuchungen, Blutuntersuchungen, Scans und Fragebögen haben, um die Sicherheit zu überwachen und zu sehen, wie gut die Behandlung den Tumor kontrolliert.

Studienpopulation Einschlusskriterien: Bis zu 10 erwachsene Patienten (über 18 Jahre) mit fortgeschrittenem oder metastasiertem Schilddrüsenkrebs, die keine anderen Standardbehandlungsoptionen haben. Ausschlusskriterien: Schwangere Frauen und Patienten, die für dringende lokale Behandlungen in Frage kommen.

Interventionen

• Tumorproben (aus Operation oder Biopsie) werden analysiert, um genetische Merkmale und potenzielle Arzneimittelziele zu identifizieren.
• Ein multidisziplinäres Studienboard wählt eine individuelle Kombination zugelassener Medikamente aus, von der erwartet wird, dass sie sicher und potenziell wirksam ist.
• Patienten und ihre behandelnden Ärzte entscheiden gemeinsam, ob die Behandlung begonnen werden soll.
• Die Überwachung während der Behandlung umfasst körperliche Untersuchungen, Blutuntersuchungen, bildgebende Verfahren und Patientenfragebögen zu Symptomen und Lebensqualität