Repositionnement de médicaments dans le carcinome thyroïdien : un essai de faisabilité (REPOTHYROID-II)

Justification Les patients atteints d'un cancer de la thyroïde avancé ont souvent très peu d'options de traitement, et les thérapies standards ne peuvent généralement pas guérir la maladie. Certains types se développent et se propagent rapidement et ne répondent pas à la chirurgie et à l'iode radioactif. Pour les patients atteints d'autres types, les médicaments existants peuvent ralentir la maladie mais peuvent provoquer des effets secondaires importants, limitant leur utilité. Cette étude teste une nouvelle approche personnalisée qui utilise les informations génétiques de la tumeur pour identifier des combinaisons de médicaments approuvés existants qui pourraient mieux fonctionner ensemble. L'idée est que cibler plusieurs réseaux connectés dans la tumeur en même temps pourrait être plus efficace que les traitements standards qui se concentrent sur une seule cible.

Objectif L'objectif principal est d'étudier s'il est réalisable et sûr d'administrer aux patients des combinaisons de médicaments individualisées sélectionnées en fonction de leur profil génétique tumoral. L'objectif secondaire est de déterminer si ces traitements peuvent aider à contrôler la croissance des tumeurs des patients ou à empêcher leur aggravation. Principaux critères d'évaluation de l'essai

• Faisabilité : Combien de patients peuvent commencer le traitement individualisé.
• Sécurité : Combien de patients subissent des effets secondaires du traitement. Critères d'évaluation secondaires de l'essai
• Efficacité : Combien de patients atteignent un contrôle de la maladie (maladie stable, réponse partielle ou réponse complète) après trois mois de traitement.
• Autres résultats (exploratoires) : résultats de faisabilité supplémentaires, résultats rapportés par les patients et les aidants, autres résultats d'efficacité et signaux biologiques dans le sang. Conception de l'essai Il s'agit d'un essai exploratoire en phase I, à un seul bras (umbrella). Chaque patient reçoit un traitement personnalisé basé sur le profil génétique de sa tumeur. L'étude se concentre sur la compréhension de la faisabilité et de la sécurité. Chaque participant sera dans l'étude pendant environ 4 mois. Le premier mois est utilisé pour examiner la tumeur du patient et sélectionner le meilleur traitement personnalisé. Une fois le traitement choisi et que le patient et son médecin sont d'accord, le patient recevra le traitement pendant trois mois. Pendant le traitement, les patients auront des contrôles réguliers, des analyses de sang, des scanners et des questionnaires pour surveiller la sécurité et voir dans quelle mesure le traitement contrôle la tumeur.

Population de l'essai Critères d'inclusion : Jusqu'à 10 patients adultes (plus de 18 ans) atteints d'un cancer de la thyroïde avancé ou métastatique qui n'ont pas d'autres options de traitement standard. Critères d'exclusion : Femmes enceintes et patients éligibles pour des traitements locaux urgents.

Interventions

• Des échantillons de tumeur (provenant d'une chirurgie ou d'une biopsie) seront analysés pour identifier les caractéristiques génétiques et les cibles médicamenteuses potentielles.
• Un comité d'étude multidisciplinaire sélectionnera une combinaison individualisée de médicaments approuvés qui sont censés être sûrs et potentiellement efficaces.
• Les patients et leurs médecins traitants décideront ensemble s'ils doivent commencer le traitement.
• La surveillance pendant le traitement comprend des examens physiques, des analyses de sang, des examens d'imagerie et des questionnaires des patients sur les symptômes et la qualité de vie.