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筋強直性ジストロフィー1型患者におけるDYNE-101の有効性、安全性、忍容性

2026年9月1日 更新者：Dyne Therapeutics

筋強直性ジストロフィー1型患者を対象としたDYNE-101の有効性、安全性、忍容性を評価する第3相ランダム化二重盲検48週間プラセボ対照研究

本研究の目的は、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）の治療におけるDYNE-101の有効性、安全性、および忍容性を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は3つの期間で構成されます：スクリーニング期間（最大8週間）、プラセボ対照期間（48週間）、および長期延長期間（24週間）。

スポンサーから独立した外部メンバーで構成される独立データモニタリング委員会（IDMC）が、この研究の安全性および忍容性データを定期的にレビューします。

研究の種類

介入

入学 (推定)

150

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • 募集
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • コンタクト：
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • IU Health Neuroscience Center
        • コンタクト：
          • Jennifer Terrell
          • 電話番号：317-278-6266
          • メール：jkramey@iu.edu
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65211
    • North Carolina
      • Hillsborough、North Carolina、アメリカ、27278
    • Texas
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • 募集
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • コンタクト：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • 募集
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • コンタクト：
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
  • イギリス
    • England
      • London、England、イギリス、WC1N 3BG
        • 募集
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • コンタクト：
    • Lancashire
      • Salford、Lancashire、イギリス、M6 8HD
        • 募集
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
  • イタリア
    • Brescia
      • Gussago、Brescia、イタリア、25064
    • Milano
      • Milan、Milano、イタリア、20162
    • Roma
      • Roma、Roma、イタリア、00168
        • 募集
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • コンタクト：
      • Roma、Roma、イタリア、00189
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • コンタクト：
  • オランダ
      • Maastricht、オランダ、6229 HX
        • 募集
        • University of Maastricht
        • コンタクト：
      • Nijmegen、オランダ、6525 GA
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、オーストラリア、3065
  • スペイン
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes、Madrid、スペイン、28702
        • 募集
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • コンタクト：
          • Gerardo Gutierrez Gutierrez
          • 電話番号：+34 91 191 40 00
          • メール：g3.neuro@gmail.com
  • デンマーク
      • Aarhus、デンマーク、8200
        • 募集
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • 募集
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • コンタクト：
  • ドイツ
    • Bavaria
      • Munich、Bavaria、ドイツ、80336
        • 募集
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • コンタクト：
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn、North Rhine-Westphalia、ドイツ、53127
        • 募集
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • コンタクト：
    • State of Berlin
      • Berlin、State of Berlin、ドイツ、13125
        • 募集
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • コンタクト：
  • フランス
      • Garches、フランス、92380
        • 募集
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • コンタクト：
      • Marseille、フランス、13385
        • 募集
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • コンタクト：
      • Nantes、フランス、44000
        • 募集
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
        • コンタクト：
      • Paris、フランス、75013
      • Toulouse、フランス、31300
        • 募集
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • コンタクト：
  • ベルギー
      • Edegem、ベルギー、2650
        • 募集
        • UZA
        • コンタクト：
      • Leuven、ベルギー、3000
  • 日本
    • Niigata
      • Kashiwazaki、Niigata、日本、945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi、Osaka、日本、565-0871
      • Toyonaka-Shi、Osaka、日本、560-8552
        • 募集
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • コンタクト：
    • Tokyo
      • Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
        • 募集
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • コンタクト：
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi、Yamaguchi、日本、755-8505
        • 募集
        • Yamaguchi University Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

適格基準：

  • トリヌクレオチドリピートサイズが100を超える（>100）分子遺伝学で確認されたDM1の診断。臨床検査による過去の結果も可。
  • 10メートル歩行および5回の立ち座り動作を独立して完了可能（足首を超えない装具・補助具の使用可）。
  • 体格指数（BMI）が35キログラム毎平方メートル（kg/m²）未満（<35）。

除外基準：

  • 先天性DM1の既知の診断。
  • スクリーニング開始前12週間以内の大手術歴（治験責任医師の判断による）。ペースメーカーまたは除細動器の植込みは除く。
  • スクリーニング評価実施前、薬剤の5半減期以内にグルカゴン様ペプチド1（GLP-1）作動薬／インクレチン製剤（セマグルチド、デュラグルチド、リラグルチド、エキセナチド、またはチルゼパチドを含む）の使用。

注：その他の適格・除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：プラセボ対照期間：DYNE-101
参加者は、最大48週間、8週ごとに1回（Q8W）、DYNE-101を投与される群に無作為に割り付けられます。
薬：zeleciment basivarsen（DYNE-101）
静脈内点滴により投与
プラセボコンパレーター：プラセボ対照期間: プラセボ
参加者は、DYNE-101またはマッチングプラセボをQ8W（8週間ごと）で最大48週間投与されるよう無作為に割り付けられます。
薬：プラセボ
点滴静注による投与
実験的：長期延長期間：DYNE-101

プラセボ対照期間にDYNE-101を投与された参加者は、最長24週間、8週間ごと（Q8W）にDYNE-101の投与を継続します。

プラセボ対照期間にプラセボを投与された参加者は、最長24週間、8週間ごと（Q8W）にDYNE-101を投与されます。
薬：プラセボ
点滴静注による投与
薬：zeleciment basivarsen（DYNE-101）
静脈内点滴により投与

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
5回立ち座り（5×STS）時間
時間枠：ベースライン、49週目
ベースライン、49週目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
ビデオ手指開離時間 (vHOT) [中指]
時間枠：ベースライン、49週目
ベースライン、49週目
定量的筋力テスト（QMT）総合
時間枠：ベースライン、49週
ベースライン、49週
臨床医による全般的変化印象 (CGI-C)
時間枠：週 49
週 49
10メートル歩行・走行テスト (10-MWRT) 速度 (m/s)
時間枠：ベースライン、49週目
ベースライン、49週目
患者全般印象変化尺度 (PGI-C)
時間枠：第49週
第49週
DM1-ACTIV^C 総合スコア
時間枠：ベースライン、第49週
ベースライン、第49週
筋強直性ジストロフィー健康指数（MDHI）総合スコア
時間枠：ベースライン、49週目
ベースライン、49週目
患者による重症度の全体的印象 (PGI-S)
時間枠：ベースライン、49週目
ベースライン、49週目
臨床家による重症度全般印象評価尺度 (CGI-S)
時間枠：ベースライン、49週
ベースライン、49週
9穴ペグテスト（9-HPT）時間
時間枠：ベースライン、49週目
ベースライン、49週目
筋強直性ジストロフィー健康指標（MDHI）サブスケールスコア
時間枠：ベースライン、49週目
ベースライン、49週目
DYNE-101の最大血漿中薬物濃度（Cmax）
時間枠：投与前、および第73週までの複数の時点
投与前、および第73週までの複数の時点
DYNE-101の最大血中濃度到達時間（tmax）
時間枠：投与前、および最大73週までの複数の時点
投与前、および最大73週までの複数の時点
DYNE-101の濃度-時間曲線下面積（AUC）0時間から最終測定濃度まで（AUC0-tlast）
時間枠：投与前、および第73週までの複数の時点で
投与前、および第73週までの複数の時点で
無限大まで外挿した濃度-時間曲線下面積 (AUC0-∞) の DYNE-101
時間枠：投与前、および第73週までの複数の時点で
投与前、および第73週までの複数の時点で
DYNE-101の見掛けの終末消失速度定数（λZ）
時間枠：投与前、および73週までの複数の時点で
投与前、および73週までの複数の時点で
DYNE-101の見かけの終末消失半減期（t½）
時間枠：投与前、および第73週までの複数の時点で
投与前、および第73週までの複数の時点で
DYNE-101の血漿クリアランス（CL）
時間枠：投与前、および投与後73週までの複数の時点
投与前、および投与後73週までの複数の時点
終末相分布容積（Vz）（該当する場合）のDYNE-101
時間枠：投与前、および投与後73週目までの複数の時点で
投与前、および投与後73週目までの複数の時点で
定常状態分布容積（Vss）（該当する場合）のDYNE-101
時間枠：投与前、及び第73週までの複数の時点で
投与前、及び第73週までの複数の時点で
抗薬物抗体（ADA）陽性参加者数
時間枠：最大73週間
最大73週間

その他の成果指標

結果測定
時間枠
疲労および日中の眠気尺度（FDSS）
時間枠：73週目まで
73週目まで
個別および複合Cogstate認知スコアによって測定される認知機能
時間枠：73週間まで
73週間まで
ActiGraph LEAP®ウェアラブルデバイスによって測定されるデジタル機能的評価
時間枠：最長73週間まで
最長73週間まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Dyne Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年5月14日

一次修了 (推定)

2028年7月1日

研究の完了 (推定)

2029年1月1日

試験登録日

最初に提出

2026年3月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年3月17日

最初の投稿 (実際)

2026年3月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月1日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025 (米国 NIH グラント/契約：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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