Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteit, veiligheid en verdraagbaarheid van DYNE-101 bij deelnemers met myotone dystrofie type 1

3 november 2026 bijgewerkt door: Dyne Therapeutics

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, 48 weken durende placebo-gecontroleerde studie naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van DYNE-101 bij deelnemers met myotone dystrofie type 1

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment basivarsen (DYNE-101) for the treatment of myotonic dystrophy 1 (DM1).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

The study consists of three periods: a Screening period (up to 8 weeks), Placebo-Controlled Period (48 weeks) and a Long-Term Extension Period (24 weeks).

An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprised of members independent and external to the Sponsor will review safety and tolerability data of this study at regular intervals.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

150

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Werving
        • UZA
        • Contact:
      • Leuven, België, 3000
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8200
        • Werving
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Denemarken, 2100
        • Werving
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Contact:
  • Duitsland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Duitsland, 80336
        • Werving
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Contact:
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Duitsland, 37075
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Duitsland, 53127
        • Werving
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Contact:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Duitsland, 13125
        • Werving
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Contact:
  • Frankrijk
      • Garches, Frankrijk, 92380
        • Werving
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Contact:
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Werving
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Contact:
      • Nantes, Frankrijk, 44000
      • Paris, Frankrijk, 75013
      • Toulouse, Frankrijk, 31300
        • Werving
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Contact:
  • Italië
    • Brescia
    • Milano
      • Milan, Milano, Italië, 20162
    • Roma
      • Roma, Roma, Italië, 00168
        • Werving
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Contact:
      • Roma, Roma, Italië, 00189
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Contact:
  • Japan
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japan, 945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japan, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japan, 560-8552
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Werving
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Contact:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japan, 755-8505
  • Nederland
  • Nieuw-Zeeland
    • Auckland
      • Auckland, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
  • Spanje
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanje, 08035
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Spanje, 28702
        • Werving
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Contact:
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • London, England, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
        • Werving
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Contact:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Werving
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Contact:
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Contact:
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Werving
        • UF Health: University of Florida Clinical Research Center
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • IU Health Neuroscience Center
        • Contact:
          • Jennifer Terrell
          • Telefoonnummer: 317-278-6266
          • E-mail: jkramey@iu.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65211
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Verenigde Staten, 27278
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Houston Methodist Neurological Institute
        • Contact:
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
        • Werving
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • Werving
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Contact:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of DM1 confirmed by molecular genetics with trinucleotide repeat size greater than (>) 100. Historical results from clinical testing are acceptable.
  • Able to walk 10 meters and complete 5 times sit to stand independently (inserts or supports that don't go above the ankle are allowed).
  • Body mass index (BMI) less than (<) 35 kilograms per meter square (kg/m^2).

Exclusion Criteria:

  • A known diagnosis of congenital DM1.
  • History of major surgical procedure (based on Investigator judgment) within 12 weeks prior to the start of screening, with the exception of implanted pacemaker or defibrillator.
  • Use of glucagon-like peptide 1 (GLP-1) agonist/incretin medications including semaglutide, dulaglutide, liraglutide, exenatide, or tirzepatide within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments.

Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Placebo-Controlled Period: DYNE-101

Participants will be randomized to receive DYNE-101, once every 8 weeks (Q8W) for up to 48 weeks.
Geneesmiddel: zeleciment basivarsen (DYNE-101)

Administered by IV infusion
Placebo-vergelijker: Placebo-Controlled Period: Placebo

Participants will be randomized to receive DYNE-101 matching placebo, Q8W for up to 48 weeks.
Geneesmiddel: Placebo

Administered by IV infusion
Experimenteel: Long-Term Extension Period: DYNE-101

Participants who receive DYNE-101 in Placebo-Controlled Period will continue to received DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.

Participants who received placebo in Placebo-Controlled Period will receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.
Geneesmiddel: Placebo

Administered by IV infusion

Geneesmiddel: zeleciment basivarsen (DYNE-101)

Administered by IV infusion

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
5 Times Sit-To-Stand (5×STS) Tijd
Tijdsspanne: Baseline, week 49
Baseline, week 49

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Video Hand Opening Time (vHOT) [Middelvinger]
Tijdsspanne: Baseline, Week 49
Baseline, Week 49
Quantitatieve Spierkrachttest (QMT) Totaal
Tijdsspanne: Baseline, Week 49
Baseline, Week 49
Klinisch Beoordelingsbeeld van Verandering (CGI-C)
Tijdsspanne: Week 49
Week 49
10-Meter Loop/Run Test (10-MWRT) Snelheid (m/s)
Tijdsspanne: Baseline, week 49
Baseline, week 49
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tijdsspanne: Week 49
Week 49
DM1-ACTIV^C Totale Score
Tijdsspanne: Baseline, Week 49
Baseline, Week 49
Myotone Dystrofie Gezondheidsindex (MDHI) Totaal
Tijdsspanne: Baseline, Week 49
Baseline, Week 49
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tijdsspanne: Baseline, week 49
Baseline, week 49
Klinische Globale Indruk van Ernst (CGI-S)
Tijdsspanne: Baseline, Week 49
Baseline, Week 49
9-Hole Peg Test (9-HPT) Tijd
Tijdsspanne: Baseline, Week 49
Baseline, Week 49
Myotone Dystrofie Gezondheidsindex (MDHI) Subschaalscores
Tijdsspanne: Baseline, week 49
Baseline, week 49
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie van geneesmiddel (Cmax) van DYNE-101
Tijdsspanne: Pre-dosis, en op meerdere tijdstippen tot week 73
Pre-dosis, en op meerdere tijdstippen tot week 73
Tijd tot maximale concentratie (tmax) van DYNE-101
Tijdsspanne: Pre-dose, en op meerdere tijdstippen tot en met week 73
Pre-dose, en op meerdere tijdstippen tot en met week 73
Oppervlak onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van uur 0 tot de laatst meetbare concentratie (AUC0-tlast) van DYNE-101
Tijdsspanne: Pre-dosis, en op meerdere tijdstippen tot Week 73
Pre-dosis, en op meerdere tijdstippen tot Week 73
Area Under the Concentration-Time Curve Extrapolated to Infinity (AUC0-∞) van DYNE-101
Tijdsspanne: Pre-dose, en op meerdere tijdstippen tot Week 73
Pre-dose, en op meerdere tijdstippen tot Week 73
Schijnbare terminale eliminatiesnelheidsconstante (λZ) van DYNE-101
Tijdsspanne: Vóór dosering, en op meerdere tijdstippen tot week 73
Vóór dosering, en op meerdere tijdstippen tot week 73
Schijnbare terminale eliminatiehalfwaardetijd (t½) van DYNE-101
Tijdsspanne: Pre-dose, en op meerdere tijdstippen tot Week 73
Pre-dose, en op meerdere tijdstippen tot Week 73
Plasmaklaring (CL) van DYNE-101
Tijdsspanne: Pre-dose, en op meerdere tijdstippen tot en met week 73
Pre-dose, en op meerdere tijdstippen tot en met week 73
Distributievolume in de terminale fase (Vz), indien van toepassing van DYNE-101
Tijdsspanne: Voor de dosis, en op meerdere tijdstippen tot week 73
Voor de dosis, en op meerdere tijdstippen tot week 73
Volume bij evenwichtstoestand (Vss), indien van toepassing van DYNE-101
Tijdsspanne: Voor de dosis en op meerdere tijdstippen tot week 73
Voor de dosis en op meerdere tijdstippen tot week 73
Aantal deelnemers met anti-medicijn antilichamen (ADA's)
Tijdsspanne: Tot week 73
Tot week 73

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Schaal voor Vermoeidheid en Overdag Slaperigheid (FDSS)
Tijdsspanne: Tot week 73
Tot week 73
Cognitieve functie zoals gemeten door individuele en samengestelde Cogstate cognitie scores
Tijdsspanne: Tot week 73
Tot week 73
Digitale functionele beoordelingen zoals gemeten door de ActiGraph LEAP® draagbare apparaat
Tijdsspanne: Tot week 73
Tot week 73

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 november 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 november 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)
  • 2025 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren