Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Eficacia, seguridad y tolerabilidad de DYNE-101 en participantes con distrofia miotónica tipo 1

1 de septiembre de 2026 actualizado por: Dyne Therapeutics

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de 48 semanas para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de DYNE-101 administrado a participantes con distrofia miotónica tipo 1

El propósito del estudio es evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de DYNE-101 para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio consta de tres períodos: un período de selección (hasta 8 semanas), un período controlado con placebo (48 semanas) y un período de extensión a largo plazo (24 semanas).

Un Comité Independiente de Monitorización de Datos (IDMC), compuesto por miembros independientes y externos al patrocinador, revisará los datos de seguridad y tolerabilidad de este estudio a intervalos regulares.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

150

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Alemania, 80336
        • Reclutamiento
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Contacto:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemania, 53127
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Contacto:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Alemania, 13125
        • Reclutamiento
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Contacto:
  • Australia
    • Victoria
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Reclutamiento
        • UZA
        • Contacto:
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Reclutamiento
        • UZ Leuven
        • Contacto:
  • Dinamarca
      • Aarhus, Dinamarca, 8200
        • Reclutamiento
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • Reclutamiento
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Contacto:
  • España
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, España, 28702
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Contacto:
          • Gerardo Gutierrez Gutierrez
          • Número de teléfono: +34 91 191 40 00
          • Correo electrónico: g3.neuro@gmail.com
  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • IU Health Neuroscience Center
        • Contacto:
          • Jennifer Terrell
          • Número de teléfono: 317-278-6266
          • Correo electrónico: jkramey@iu.edu
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65211
        • Reclutamiento
        • Roy Blunt NextGen Precision Health Institute
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Estados Unidos, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Reclutamiento
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Reclutamiento
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Contacto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Reclutamiento
        • Virginia Commonwealth University - Biotech One
        • Contacto:
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Reclutamiento
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Contacto:
      • Marseille, Francia, 13385
        • Reclutamiento
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Contacto:
      • Nantes, Francia, 44000
        • Reclutamiento
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
        • Contacto:
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamiento
        • Pitié-Salpêtrière Hospital
        • Contacto:
      • Toulouse, Francia, 31300
        • Reclutamiento
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Contacto:
  • Italia
    • Brescia
      • Gussago, Brescia, Italia, 25064
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20162
        • Reclutamiento
        • Centro Clinico Nemo Milano, Fondazione Serena ETS
        • Contacto:
    • Roma
      • Roma, Roma, Italia, 00168
        • Reclutamiento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Contacto:
      • Roma, Roma, Italia, 00189
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Contacto:
  • Japón
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japón, 945-8585
        • Reclutamiento
        • Niigata National Hospital, National Hospital Organization
        • Contacto:
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japón, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japón, 560-8552
        • Reclutamiento
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Contacto:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japón, 187-8551
        • Reclutamiento
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Contacto:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japón, 755-8505
        • Reclutamiento
        • Yamaguchi University Hospital
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Maastricht, Países Bajos, 6229 HX
        • Reclutamiento
        • University of Maastricht
        • Contacto:
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
  • Reino Unido
    • England
      • London, England, Reino Unido, WC1N 3BG
        • Reclutamiento
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Contacto:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Reino Unido, M6 8HD
        • Reclutamiento
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de DM1 confirmado por genética molecular con un tamaño de repetición de trinucleótidos superior a (>) 100. Se aceptan resultados históricos de pruebas clínicas.
  • Capacidad para caminar 10 metros y completar 5 veces la prueba de sentarse a levantarse de forma independiente (se permiten plantillas o soportes que no sobrepasen el tobillo).
  • Índice de masa corporal (IMC) inferior a (<) 35 kilogramos por metro cuadrado (kg/m²).

Criterios de exclusión:

  • Diagnóstico conocido de DM1 congénita.
  • Antecedentes de procedimiento quirúrgico mayor (según criterio del investigador) en las 12 semanas previas al inicio del cribado, excepto en el caso de marcapasos o desfibrilador implantado.
  • Uso de agonistas/incretinas del péptido similar al glucagón tipo 1 (GLP-1), como semaglutida, dulaglutida, liraglutida, exenatida o tirzepatida, en un período equivalente a 5 semividas del medicamento antes de realizar las evaluaciones de cribado.

Nota: Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Período controlado con placebo: DYNE-101
Los participantes serán aleatorizados para recibir DYNE-101, una vez cada 8 semanas (Q8W) durante un máximo de 48 semanas.
Droga: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administrado por infusión intravenosa
Comparador de placebos: Período Controlado con Placebo: Placebo
Los participantes serán aleatorizados para recibir DYNE-101 o placebo equivalente, Q8W durante hasta 48 semanas.
Droga: Placebo
Administrado por infusión IV
Experimental: Período de Extensión a Largo Plazo: DYNE-101

Los participantes que reciban DYNE-101 en el Periodo Controlado con Placebo continuarán recibiendo DYNE-101, Q8W durante hasta 24 semanas.

Los participantes que recibieron placebo en el Periodo Controlado con Placebo recibirán DYNE-101, Q8W durante hasta 24 semanas.
Droga: Placebo
Administrado por infusión IV
Droga: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administrado por infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo de la Prueba de Sentarse y Levantarse 5 Veces (5×STS)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 49
Línea de base, Semana 49

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo de Apertura de la Mano por Video (vHOT) [Dedo Medio]
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 49
Línea de base, Semana 49
Prueba Muscular Cuantitativa (QMT) Total
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 49
Línea de base, Semana 49
Impresión Clínica Global de Cambio (CGI-C)
Periodo de tiempo: Semana 49
Semana 49
Velocidad de la Prueba de Caminar/Correr de 10 Metros (10-MWRT) (m/s)
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Impresión Global del Paciente sobre el Cambio (PGI-C)
Periodo de tiempo: Semana 49
Semana 49
Puntuación Total DM1-ACTIV^C
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Índice de Salud de la Distrofia Miotónica (MDHI) Total
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Impresión Global del Paciente sobre la Gravedad (PGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 49
Línea de base, semana 49
Impresión Clínica Global de Gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Tiempo de la Prueba de los 9 Agujeros (9-HPT)
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Puntuaciones de Subescalas del Índice de Salud para la Distrofia Miotónica (MDHI)
Periodo de tiempo: Baseline, Semana 49
Baseline, Semana 49
Concentración Máxima Observada del Fármaco en Plasma (Cmax) de DYNE-101
Periodo de tiempo: Pre-dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Pre-dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Tiempo hasta la concentración máxima (tmax) de DYNE-101
Periodo de tiempo: Antes de la dosis y en múltiples puntos temporales hasta la semana 73
Antes de la dosis y en múltiples puntos temporales hasta la semana 73
Área Bajo la Curva de Concentración-Tiempo (AUC) desde la Hora 0 hasta la Última Concentración Medible (AUC0-tlast) de DYNE-101
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Antes de la dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Área Bajo la Curva de Concentración-Tiempo Extrapolada al Infinito (AUC0-∞) de DYNE-101
Periodo de tiempo: Pre-dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Pre-dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Constante Aparente de Tasa de Eliminación Terminal (λZ) de DYNE-101
Periodo de tiempo: Pre-dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la Semana 73
Pre-dosis, y en múltiples puntos de tiempo hasta la Semana 73
Vida media aparente de eliminación terminal (t½) de DYNE-101
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Antes de la dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Aclaramiento plasmático (CL) de DYNE-101
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Antes de la dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Volumen de Distribución en la Fase Terminal (Vz), si Procede de DYNE-101
Periodo de tiempo: Pre-dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Pre-dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Volumen de Distribución en Estado Estacionario (Vss), si Apropiado de DYNE-101
Periodo de tiempo: Pre-dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Pre-dosis, y en múltiples puntos temporales hasta la Semana 73
Número de Participantes con Anticuerpos Antifármaco (ADA)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 73
Hasta la semana 73

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Escala de Fatiga y Somnolencia Diurna (FDSS)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 73
Hasta la semana 73
Función cognitiva medida mediante puntuaciones cognitivas individuales y compuestas de Cogstate
Periodo de tiempo: Hasta la semana 73
Hasta la semana 73
Evaluaciones funcionales digitales medidas con el dispositivo portátil ActiGraph LEAP®
Periodo de tiempo: Hasta la semana 73
Hasta la semana 73

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Dyne Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de mayo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de julio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

23 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir