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Efficacité, Sécurité et Tolérabilité du DYNE-101 chez les Participants Atteints de Dystrophie Myotonique de Type 1

1 septembre 2026 mis à jour par: Dyne Therapeutics

Étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo d'une durée de 48 semaines pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance du DYNE-101 administré à des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1

L'objectif de l'étude est d'évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance du DYNE-101 pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude se compose de trois périodes : une période de dépistage (jusqu'à 8 semaines), une période contrôlée par placebo (48 semaines) et une période d'extension à long terme (24 semaines).

Un Comité indépendant de surveillance des données (IDMC) composé de membres indépendants et externes au Promoteur examinera les données de sécurité et de tolérance de cette étude à intervalles réguliers.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

150

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Allemagne, 80336
        • Recrutement
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Contact:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 53127
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Contact:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Allemagne, 13125
        • Recrutement
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Contact:
  • Australie
  • Belgique
      • Edegem, Belgique, 2650
        • Recrutement
        • UZA
        • Contact:
      • Leuven, Belgique, 3000
  • Danemark
      • Aarhus, Danemark, 8200
        • Recrutement
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Recrutement
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Contact:
  • Espagne
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Espagne, 28702
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Contact:
          • Gerardo Gutierrez Gutierrez
          • Numéro de téléphone: +34 91 191 40 00
          • E-mail: g3.neuro@gmail.com
  • France
      • Garches, France, 92380
        • Recrutement
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Contact:
      • Marseille, France, 13385
        • Recrutement
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Contact:
      • Nantes, France, 44000
        • Recrutement
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
        • Contact:
      • Paris, France, 75013
      • Toulouse, France, 31300
        • Recrutement
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Contact:
  • Italie
    • Brescia
    • Milano
      • Milan, Milano, Italie, 20162
    • Roma
      • Roma, Roma, Italie, 00168
        • Recrutement
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Contact:
      • Roma, Roma, Italie, 00189
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Contact:
  • Japon
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japon, 945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japon, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japon, 560-8552
        • Recrutement
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Contact:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japon, 187-8551
        • Recrutement
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Contact:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japon, 755-8505
  • Pays-Bas
  • Royaume-Uni
    • England
      • London, England, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • Recrutement
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Contact:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Recrutement
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Contact:
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • Recrutement
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Contact:
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Contact:
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • IU Health Neuroscience Center
        • Contact:
          • Jennifer Terrell
          • Numéro de téléphone: 317-278-6266
          • E-mail: jkramey@iu.edu
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65211
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, États-Unis, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
        • Recrutement
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • Recrutement
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Contact:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Diagnostic de DM1 confirmé par génétique moléculaire avec une taille de répétition trinucléotidique supérieure à (>) 100. Les résultats historiques des tests cliniques sont acceptables.
  • Capable de marcher 10 mètres et d'effectuer 5 fois l'exercice assis-debout de manière indépendante (les inserts ou supports qui ne dépassent pas la cheville sont autorisés).
  • Indice de masse corporelle (IMC) inférieur à (<) 35 kilogrammes par mètre carré (kg/m²).

Critères d'exclusion :

  • Un diagnostic connu de DM1 congénital.
  • Antécédent d'intervention chirurgicale majeure (selon l'appréciation de l'investigateur) dans les 12 semaines précédant le début du dépistage, à l'exception d'un stimulateur cardiaque ou d'un défibrillateur implanté.
  • Utilisation d'agonistes/incrétines du récepteur du glucagon-like peptide 1 (GLP-1), y compris le sémaglutide, le dulaglutide, le liraglutide, l'exénatide ou le tirzépétide, dans un délai correspondant à 5 demi-vies du médicament avant la réalisation des évaluations de dépistage.

Remarque : D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Période contrôlée par placebo : DYNE-101
Les participants seront randomisés pour recevoir le DYNE-101, une fois toutes les 8 semaines (Q8W) pendant une durée allant jusqu'à 48 semaines.
Médicament: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administré par perfusion intraveineuse
Comparateur placebo: Période Contrôlée par Placebo : Placebo
Les participants seront randomisés pour recevoir un placebo correspondant à DYNE-101, toutes les 8 semaines, pendant jusqu'à 48 semaines.
Médicament: Placebo
Administré par perfusion IV
Expérimental: Période d'extension à long terme : DYNE-101

Les participants qui reçoivent DYNE-101 pendant la période contrôlée par placebo continueront à recevoir DYNE-101, toutes les 8 semaines (Q8W), pendant jusqu'à 24 semaines.

Les participants qui ont reçu un placebo pendant la période contrôlée par placebo recevront DYNE-101, toutes les 8 semaines (Q8W), pendant jusqu'à 24 semaines.
Médicament: Placebo
Administré par perfusion IV
Médicament: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administré par perfusion intraveineuse

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Temps du test 5 fois assis-debout (5×STS)
Délai: Baseline, Semaine 49
Baseline, Semaine 49

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Temps d'Ouverture de la Main en Vidéo (vHOT) [Majeur]
Délai: Valeur de base, semaine 49
Valeur de base, semaine 49
Test Musculaire Quantitatif (TMQ) Total
Délai: Base, Semaine 49
Base, Semaine 49
Impression Clinique Globale du Changement (CGI-C)
Délai: Semaine 49
Semaine 49
Vitesse (m/s) du test de marche/course sur 10 mètres (10-MWRT)
Délai: Baseline, Semaine 49
Baseline, Semaine 49
Impression globale du patient sur l'évolution (PGI-C)
Délai: Semaine 49
Semaine 49
DM1-ACTIV^C Score Total
Délai: Valeur de base, Semaine 49
Valeur de base, Semaine 49
Indice de Santé de la Dystrophie Myotonique (MDHI) Total
Délai: Ligne de base, semaine 49
Ligne de base, semaine 49
Impression Globale du Patient sur la Sévérité (PGI-S)
Délai: Valeur de base, semaine 49
Valeur de base, semaine 49
Impression Globale du Clinician sur la Sévérité (CGI-S)
Délai: Baseline, Semaine 49
Baseline, Semaine 49
Temps du test des 9 trous (9-HPT)
Délai: Valeur de base, Semaine 49
Valeur de base, Semaine 49
Scores des sous-échelles de l'indice de santé de la dystrophie myotonique (MDHI)
Délai: Ligne de base, Semaine 49
Ligne de base, Semaine 49
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) du médicament DYNE-101
Délai: Avant la dose et à plusieurs points temporels jusqu'à la semaine 73
Avant la dose et à plusieurs points temporels jusqu'à la semaine 73
Temps pour atteindre la concentration maximale (tmax) de DYNE-101
Délai: Avant la dose, et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Avant la dose, et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Aire sous la courbe de concentration-temps (AUC) de l'heure 0 à la dernière concentration mesurable (AUC0-tlast) du DYNE-101
Délai: Avant la dose, et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Avant la dose, et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Aire sous la courbe concentration-temps extrapolée à l'infini (AUC0-∞) du DYNE-101
Délai: Avant la dose, et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Avant la dose, et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Constante de vitesse d'élimination terminale apparente (λZ) du DYNE-101
Délai: Pré-dose, et à plusieurs points dans le temps jusqu'à la semaine 73
Pré-dose, et à plusieurs points dans le temps jusqu'à la semaine 73
Demi-vie d'élimination terminale apparente (t½) du DYNE-101
Délai: Avant la dose et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Avant la dose et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Clairance plasmatique (CL) du DYNE-101
Délai: Avant la dose et à plusieurs moments jusqu’à la semaine 73
Avant la dose et à plusieurs moments jusqu’à la semaine 73
Volume de distribution dans la phase terminale (Vz), le cas échéant, du DYNE-101
Délai: Avant la dose et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Avant la dose et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Volume de distribution à l'état d'équilibre (Vss), le cas échéant, du DYNE-101
Délai: Avant la dose et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Avant la dose et à plusieurs moments jusqu'à la semaine 73
Nombre de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA)
Délai: Jusqu'à la semaine 73
Jusqu'à la semaine 73

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Échelle de fatigue et de somnolence diurne (FDSS)
Délai: Jusqu'à la semaine 73
Jusqu'à la semaine 73
Fonction cognitive mesurée par les scores de cognition Cogstate individuels et composites
Délai: Jusqu'à la semaine 73
Jusqu'à la semaine 73
Évaluations fonctionnelles numériques mesurées par le dispositif portable ActiGraph LEAP®
Délai: Jusqu'à la semaine 73
Jusqu'à la semaine 73

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Dyne Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 mars 2026

Première publication (Réel)

23 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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