Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

DYNE-101:n teho, turvallisuus ja siedettävyys tyypin 1 myotonisen dystrofian potilailla

tiistai 1. syyskuuta 2026 päivittänyt: Dyne Therapeutics

Fasa 3, satunnainen, kaksoissokko, 48 viikon placebo-verrokkitutkimus DYNE-101:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on myotoninen dystrofia tyyppiä 1

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida DYNE-101:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä myotonisen dystrofian tyypin 1 (DM1) hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu kolmesta jaksosta: seulontajaksosta (enintään 8 viikkoa), lumelääkekontrolloidusta jaksosta (48 viikkoa) ja pitkän aikavälin jatkojaksosta (24 viikkoa).

Sponsorin ulkopuolisista ja riippumattomista jäsenistä koostuva itsenäinen tietojen valvontakomitea (IDMC) tarkastelee tämän tutkimuksen turvallisuus- ja siedettävyystietoja säännöllisin väliajoin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Maastricht, Alankomaat, 6229 HX
        • Rekrytointi
        • University of Maastricht
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 GA
  • Australia
    • Victoria
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Rekrytointi
        • UZA
        • Ottaa yhteyttä:
      • Leuven, Belgia, 3000
  • Espanja
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Espanja, 28702
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Ottaa yhteyttä:
          • Gerardo Gutierrez Gutierrez
          • Puhelinnumero: +34 91 191 40 00
          • Sähköposti: g3.neuro@gmail.com
  • Italia
    • Brescia
      • Gussago, Brescia, Italia, 25064
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20162
        • Rekrytointi
        • Centro Clinico Nemo Milano, Fondazione Serena ETS
        • Ottaa yhteyttä:
    • Roma
      • Roma, Roma, Italia, 00168
        • Rekrytointi
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Ottaa yhteyttä:
      • Roma, Roma, Italia, 00189
        • Rekrytointi
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Ottaa yhteyttä:
  • Japani
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japani, 945-8585
        • Rekrytointi
        • Niigata National Hospital, National Hospital Organization
        • Ottaa yhteyttä:
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japani, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japani, 560-8552
        • Rekrytointi
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japani, 187-8551
        • Rekrytointi
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Ottaa yhteyttä:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japani, 755-8505
        • Rekrytointi
        • Yamaguchi University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • Garches, Ranska, 92380
        • Rekrytointi
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Ottaa yhteyttä:
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Rekrytointi
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nantes, Ranska, 44000
        • Rekrytointi
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
        • Ottaa yhteyttä:
      • Paris, Ranska, 75013
      • Toulouse, Ranska, 31300
        • Rekrytointi
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Saksa, 80336
        • Rekrytointi
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Saksa, 53127
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Ottaa yhteyttä:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Saksa, 13125
        • Rekrytointi
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Ottaa yhteyttä:
  • Tanska
      • Aarhus, Tanska, 8200
        • Rekrytointi
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Tanska, 2100
        • Rekrytointi
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • Rekrytointi
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Ottaa yhteyttä:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Rekrytointi
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • IU Health Neuroscience Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jennifer Terrell
          • Puhelinnumero: 317-278-6266
          • Sähköposti: jkramey@iu.edu
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65211
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Yhdysvallat, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Rekrytointi
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Ottaa yhteyttä:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Rekrytointi
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • DM1:n diagnoosi, jonka molekyyligeneettinen tutkimus on vahvistanut, ja trinukleotiditoiston koko on yli (>) 100. Historialliset tulokset kliinisestä testauksesta hyväksytään.
  • Kykenevä kävelemään 10 metriä ja suorittamaan 5 kertaa istuma-asennosta nousun itsenäisesti (sallitaan sisä- tai tukipohjalliset, jotka eivät ylitä nilkkaa).
  • Painoindeksi (BMI) alle (<) 35 kilogrammaa neliömetriä kohti (kg/m²).

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnetusti diagnosoitu synnynnäinen DM1.
  • Suurempi kirurginen toimenpide (tutkijan harkinnan mukaan) 12 viikon sisällä seulonnan aloittamisesta, lukuun ottamatta implantoitua sydämentahdistinta tai defibrillaattoria.
  • Glukagonin kaltaisen peptidi 1:n (GLP-1) agonistin/inretiinilääkkeiden käyttö, kuten semaglutidin, dulaglutidin, liraglutidin, exenatidin tai tirzepatidin, 5 lääkkeen puoliintumisajan sisällä ennen seulontatutkimusten suorittamista.

Huomautus: Muut sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Placebolla Kontrolloitu Jakso: DYNE-101
Osallistujat satunnaistetaan saamaan DYNE-101:ää kerran kahdeksan viikon välein (Q8W) jopa 48 viikon ajan.
Lääke: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Annetaan IV-infusiona
Placebo Comparator: Plasebolla kontrolloitu jakso: Plasebo
Osallistujat arvotaan satunnaisesti saamaan DYNE-101:lle vastaavaa lumelääkettä, Q8W jopa 48 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Annostetaan IV-infuusiona
Kokeellinen: Pitkäaikainen jatkojakso: DYNE-101

Osallistujat, jotka saavat DYNE-101:n placebo-ohjatussa jaksossa, jatkavat DYNE-101:n saamista kahdeksan viikon välein enintään 24 viikon ajan.

Osallistujat, jotka saivat placeboa placebo-ohjatussa jaksossa, saavat DYNE-101:n kahdeksan viikon välein enintään 24 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Annostetaan IV-infuusiona
Lääke: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Annetaan IV-infusiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
5-kertainen istuimesta nousu (5×STS) -aika
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Perustaso, viikko 49

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Video Kädestäväysaika (vHOT) [Keskisormi]
Aikaikkuna: Alkuperäinen, Viikko 49
Alkuperäinen, Viikko 49
Kvantitatiivinen lihasvoimatesti (QMT) yhteensä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Perustaso, viikko 49
Kliinikon kokonaisvaikutelman muutos (CGI-C)
Aikaikkuna: Viikko 49
Viikko 49
10 Metrin Kävely/Juoksu Testi (10-MWRT) Nopeus (m/s)
Aikaikkuna: Alkutila, viikko 49
Alkutila, viikko 49
Potilaan kokemus muutoksesta (PGI-C)
Aikaikkuna: Viikko 49
Viikko 49
DM1-ACTIV^C Kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Perustaso, viikko 49
Myotonisen dystrofian terveysindeksi (MDHI) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Perustaso, viikko 49
Potilaan kokonaisarvio vaikeusasteesta (PGI-S)
Aikaikkuna: Alkuperäinen tila, viikko 49
Alkuperäinen tila, viikko 49
Kliinikon kokonaisarvio vakavuudesta (CGI-S)
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 49
Alkutilanne, viikko 49
9-reiän nappitesti (9-HPT) -aika
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 49
Perustaso, viikko 49
Myotonisen dystrofian terveysindeksin (MDHI) ala-asteikkojen pisteet
Aikaikkuna: Alkutilanne, viikko 49
Alkutilanne, viikko 49
DYNE-101:n maksimi havaittu plasmalääkepitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useissa aikapisteissä viikolle 73 asti
Ennen annostusta ja useissa aikapisteissä viikolle 73 asti
DYNE-101:n suurin pitoisuus saavutettuna (tmax)
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useissa aikapisteissä aina 73. viikkoon asti
Ennen annostusta ja useissa aikapisteissä aina 73. viikkoon asti
Pitoisuus-aika-käyrän alapuolella oleva pinta-ala (AUC) tunnista 0 viimeiseen mitattuun pitoisuuteen (AUC0-tlast) DYNE-101:stä
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useina ajanjaksoina aina viikkoon 73 asti
Ennen annostusta ja useina ajanjaksoina aina viikkoon 73 asti
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ekstrapoloituna äärettömyyteen (AUC0-∞) DYNE-101:lle
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useissa aikapisteissä aina viikkoon 73 asti
Ennen annostusta ja useissa aikapisteissä aina viikkoon 73 asti
DYNE-101:n ilmeinen terminaalinen eliminaationopeusvakio (λZ)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useita kertoja ajanjakson aikana viikkoon 73 asti
Ennen annosta ja useita kertoja ajanjakson aikana viikkoon 73 asti
DYNE-101:n näennäinen lopullinen eliminaation puoliintumisaika (t½)
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useina aikapisteinä viikkoon 73 asti
Ennen annostusta ja useina aikapisteinä viikkoon 73 asti
DYNE-101:n plasmapuhdistus (CL)
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useissa aikapisteissä aina 73. viikkoon asti
Ennen annostusta ja useissa aikapisteissä aina 73. viikkoon asti
DYNE-101:n loppuvaiheen jakautumistilavuus (Vz), mikäli soveltuu
Aikaikkuna: Ennen annosta ja useina aikapisteinä aina viikkoon 73 asti
Ennen annosta ja useina aikapisteinä aina viikkoon 73 asti
Tasapainotilan jakautumistilavuus (Vss), mikäli soveltuu DYNE-101:lle
Aikaikkuna: Ennen annostusta ja useissa aikapisteissä aina 73. viikkoon saakka
Ennen annostusta ja useissa aikapisteissä aina 73. viikkoon saakka
Osallistujien määrä, joilla on lääkeaineen vasta-aineita (ADA:t)
Aikaikkuna: Aina viikkoon 73 asti
Aina viikkoon 73 asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Väsymyksen ja päiväaikaisen uneliaisuuden asteikko (FDSS)
Aikaikkuna: Aina viikkoon 73 asti
Aina viikkoon 73 asti
Kognitiivinen toiminta mitattuna yksilöllisillä ja yhdistetyillä Cogstate-kognitio-pisteillä
Aikaikkuna: Aina viikkoon 73 asti
Aina viikkoon 73 asti
Digitaaliset toiminnalliset arvioinnit, jotka mitataan ActiGraph LEAP® -kannettavalla laitteella
Aikaikkuna: Aina 73. viikkoon saakka
Aina 73. viikkoon saakka

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dyne Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 14. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. tammikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 23. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa