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Efficacia, Sicurezza e Tollerabilità di DYNE-101 in Partecipanti con Distrofia Miotonica di Tipo 1

28 maggio 2026 aggiornato da: Dyne Therapeutics

Uno Studio di Fase 3, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo della Durata di 48 Settimane per Valutare l’Efficacia, la Sicurezza e la Tollerabilità di DYNE-101 Somministrato a Partecipanti con Distrofia Miotonica di Tipo 1

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di DYNE-101 per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è composto da tre periodi: un periodo di Screening (fino a 8 settimane), un periodo Controllato con Placebo (48 settimane) e un periodo di Estensione a Lungo Termine (24 settimane).

Un Comitato Indipendente di Monitoraggio dei Dati (IDMC) composto da membri indipendenti ed esterni allo Sponsor esaminerà i dati di sicurezza e tollerabilità di questo studio a intervalli regolari.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

150

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Osaka
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Giappone, 560-8552
        • Reclutamento
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Contatto:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Giappone, 755-8505
  • Stati Uniti
    • Georgia
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65211
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stati Uniti, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di DM1 confermata da genetica molecolare con dimensione della ripetizione trinucleotidica maggiore di (>) 100. I risultati storici dei test clinici sono accettabili.
  • In grado di camminare 10 metri e completare 5 volte il passaggio dalla posizione seduta a quella in piedi in modo indipendente (sono consentiti inserti o supporti che non superano la caviglia).
  • Indice di massa corporea (BMI) inferiore a (<) 35 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2).

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi nota di DM1 congenita.
  • Storia di intervento chirurgico maggiore (secondo il giudizio dello sperimentatore) entro 12 settimane prima dell'inizio dello screening, ad eccezione di pacemaker o defibrillatore impiantato.
  • Uso di agonisti/incretine del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1) inclusi semaglutide, dulaglutide, liraglutide, exenatide o tirzepatide entro un periodo pari a 5 emivite del farmaco prima di eseguire le valutazioni di screening.

Nota: Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Periodo Controllato con Placebo: DYNE-101
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere DYNE-101, una volta ogni 8 settimane (Q8W) per un massimo di 48 settimane.
Droga: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Somministrato per infusione endovenosa
Comparatore placebo: Periodo Controllato con Placebo: Placebo
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere placebo corrispondente a DYNE-101, Q8W per un massimo di 48 settimane.
Droga: Placebo
Somministrato per infusione endovenosa
Sperimentale: Periodo di Estensione a Lungo Termine: DYNE-101

I partecipanti che ricevono DYNE-101 durante il Periodo Controllato con Placebo continueranno a ricevere DYNE-101, Q8W per un massimo di 24 settimane.

I partecipanti che hanno ricevuto placebo durante il Periodo Controllato con Placebo riceveranno DYNE-101, Q8W per un massimo di 24 settimane.
Droga: Placebo
Somministrato per infusione endovenosa
Droga: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Somministrato per infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo di 5 Ripetizioni Seduto-In-Piedi (5×STS)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 49
Baseline, Settimana 49

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Video Tempo di Apertura della Mano (vHOT) [Dito Medio]
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 49
Baseline, Settimana 49
Test Muscolare Quantitativo (QMT) Totale
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 49
Baseline, Settimana 49
Impressione Clinica Globale del Cambiamento (CGI-C)
Lasso di tempo: Settimana 49
Settimana 49
Velocità del Test di Camminata/Corsa di 10 Metri (10-MWRT) (m/s)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 49
Baseline, Settimana 49
Impressione Globale del Paziente del Cambiamento (PGI-C)
Lasso di tempo: Settimana 49
Settimana 49
Punteggio Totale DM1-ACTIV^C
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 49
Baseline, Settimana 49
Indice di Salute della Distrofia Miotonica (MDHI) Totale
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 49
Baseline, Settimana 49
Impressione Globale del Paziente sulla Gravità (PGI-S)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 49
Baseline, Settimana 49
Impressione Clinica Globale della Gravità (CGI-S)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 49
Baseline, Settimana 49
Tempo del Test dei 9 Pioli (9-HPT)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 49
Baseline, Settimana 49
Punteggi delle Sottoscale dell'Indice di Salute per la Distrofia Miotonica (MDHI)
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 49
Baseline, Settimana 49
Concentrazione plasmatica massima osservata del farmaco (Cmax) di DYNE-101
Lasso di tempo: Pre-dose, e in più punti temporali fino alla Settimana 73
Pre-dose, e in più punti temporali fino alla Settimana 73
Tempo per la Concentrazione Massima (tmax) di DYNE-101
Lasso di tempo: Pre-dose e a più punti temporali fino alla settimana 73
Pre-dose e a più punti temporali fino alla settimana 73
Area Sotto la Curva Concentrazione-Tempo (AUC) dall'Ora 0 all'Ultima Concentrazione Misurabile (AUC0-tlast) di DYNE-101
Lasso di tempo: Pre-dose, e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Pre-dose, e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Area Sotto la Curva Concentrazione-Tempo Estrapolata all'Infinito (AUC0-∞) di DYNE-101
Lasso di tempo: Pre-dose, e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Pre-dose, e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Costante di eliminazione terminale apparente (λZ) di DYNE-101
Lasso di tempo: Pre-dose, e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Pre-dose, e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Emivita apparente di eliminazione terminale (t½) di DYNE-101
Lasso di tempo: Pre-dose, e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Pre-dose, e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Clearance plasmatico (CL) di DYNE-101
Lasso di tempo: Pre-dose, e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Pre-dose, e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Volume di distribuzione nella fase terminale (Vz), se appropriato, di DYNE-101
Lasso di tempo: Pre-dose e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Pre-dose e a più punti temporali fino alla Settimana 73
Volume di distribuzione allo stato stazionario (Vss), se appropriato, di DYNE-101
Lasso di tempo: Pre-dose e in più punti temporali fino alla Settimana 73
Pre-dose e in più punti temporali fino alla Settimana 73
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA)
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 73
Fino alla Settimana 73

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Scala della Fatica e della Sonnolenza Diurna (FDSS)
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 73
Fino alla Settimana 73
Funzione cognitiva misurata mediante punteggi cognitivi individuali e compositi di Cogstate
Lasso di tempo: Fino alla settimana 73
Fino alla settimana 73
Valutazioni funzionali digitali misurate mediante il dispositivo indossabile ActiGraph LEAP®
Lasso di tempo: Fino alla Settimana 73
Fino alla Settimana 73

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

23 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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