Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet och tolerabilitet av DYNE-101 hos deltagare med myotonisk dystrofi typ 1

3 november 2026 uppdaterad av: Dyne Therapeutics

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, 48-veckors placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av DYNE-101 administrerat till deltagare med myotonisk dystrofi typ 1

The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment basivarsen (DYNE-101) for the treatment of myotonic dystrophy 1 (DM1).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

The study consists of three periods: a Screening period (up to 8 weeks), Placebo-Controlled Period (48 weeks) and a Long-Term Extension Period (24 weeks).

An Independent Data Monitoring Committee (IDMC) comprised of members independent and external to the Sponsor will review safety and tolerability data of this study at regular intervals.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

150

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Rekrytering
        • UZA
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgien, 3000
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Rekrytering
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rekrytering
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Kontakt:
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Rekrytering
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekrytering
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Kontakt:
      • Nantes, Frankrike, 44000
        • Rekrytering
        • CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrike, 75013
      • Toulouse, Frankrike, 31300
        • Rekrytering
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Kontakt:
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Rekrytering
        • UF Health: University of Florida Clinical Research Center
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • IU Health Neuroscience Center
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65211
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Förenta staterna, 27278
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Houston Methodist Neurological Institute
        • Kontakt:
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Rekrytering
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Rekrytering
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
  • Italien
    • Brescia
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20162
    • Roma
      • Roma, Roma, Italien, 00168
        • Rekrytering
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Kontakt:
      • Roma, Roma, Italien, 00189
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Kontakt:
  • Japan
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japan, 945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japan, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japan, 560-8552
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Rekrytering
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Kontakt:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japan, 755-8505
  • Nederländerna
      • Maastricht, Nederländerna, 6229 HX
        • Rekrytering
        • University of Maastricht
        • Kontakt:
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
  • Nya Zeeland
    • Auckland
      • Auckland, Auckland, Nya Zeeland, 1023
  • Spanien
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 08035
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Spanien, 28702
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Kontakt:
  • Storbritannien
    • England
      • London, England, Storbritannien, WC1N 3BG
        • Rekrytering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Kontakt:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Storbritannien, M6 8HD
        • Rekrytering
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Rekrytering
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Kontakt:
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Kontakt:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Tyskland, 13125
        • Rekrytering
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Diagnosis of DM1 confirmed by molecular genetics with trinucleotide repeat size greater than (>) 100. Historical results from clinical testing are acceptable.
  • Able to walk 10 meters and complete 5 times sit to stand independently (inserts or supports that don't go above the ankle are allowed).
  • Body mass index (BMI) less than (<) 35 kilograms per meter square (kg/m^2).

Exclusion Criteria:

  • A known diagnosis of congenital DM1.
  • History of major surgical procedure (based on Investigator judgment) within 12 weeks prior to the start of screening, with the exception of implanted pacemaker or defibrillator.
  • Use of glucagon-like peptide 1 (GLP-1) agonist/incretin medications including semaglutide, dulaglutide, liraglutide, exenatide, or tirzepatide within a period of 5 half-lives of the medication prior to performing screening assessments.

Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Placebo-Controlled Period: DYNE-101

Participants will be randomized to receive DYNE-101, once every 8 weeks (Q8W) for up to 48 weeks.
Läkemedel: zeleciment basivarsen (DYNE-101)

Administered by IV infusion
Placebo-jämförare: Placebo-Controlled Period: Placebo

Participants will be randomized to receive DYNE-101 matching placebo, Q8W for up to 48 weeks.
Läkemedel: Placebo

Administered by IV infusion
Experimentell: Long-Term Extension Period: DYNE-101

Participants who receive DYNE-101 in Placebo-Controlled Period will continue to received DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.

Participants who received placebo in Placebo-Controlled Period will receive DYNE-101, Q8W for up to 24 weeks.
Läkemedel: Placebo

Administered by IV infusion

Läkemedel: zeleciment basivarsen (DYNE-101)

Administered by IV infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
5 Times Sit-To-Stand (5×STS) Time
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Video Hand Opening Time (vHOT) [Långfinger]
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Kvantitativ muskelstyrketestning (QMT) total
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Klinikers globala intryck av förändring (CGI-C)
Tidsram: Vecka 49
Vecka 49
10-Meter Gång-/Springtest (10-MWRT) Hastighet (m/s)
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsram: Vecka 49
Vecka 49
DM1-ACTIV^C Totalsumma
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) Totalt
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Klinisk global bedömning av svårighetsgrad (CGI-S)
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
9-hålspetest (9-HPT) Tid
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Myotonic Dystrofi Hälsa Index (MDHI) Subskalpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av DYNE-101
Tidsram: Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Tid till maximal koncentration (tmax) av DYNE-101
Tidsram: Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Area Under the Concentration-Time Curve (AUC) from Hour 0 to the Last Measurable Concentration (AUC0-tlast) of DYNE-101
Tidsram: Före dos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Arean under koncentration-tid-kurvan extrapolerad till oändligheten (AUC0-∞) för DYNE-101
Tidsram: Före dosering och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dosering och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Tydlig terminal elimineringstaktkonstant (λZ) för DYNE-101
Tidsram: Pre-dose, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Pre-dose, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Uppenbar terminal eliminationshalveringstid (t½) för DYNE-101
Tidsram: Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Plasmarensning (CL) av DYNE-101
Tidsram: För dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
För dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Distributionsvolym i terminalfasen (Vz), om tillämpligt för DYNE-101
Tidsram: För dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
För dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Distributionsvolym vid stationärt tillstånd (Vss), om tillämpligt för DYNE-101
Tidsram: Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Antal deltagare med antidrogsantikroppar (ADA)
Tidsram: Upp till vecka 73
Upp till vecka 73

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Fatigue and Daytime Sleepiness Scale (FDSS)
Tidsram: Upp till vecka 73
Upp till vecka 73
Kognitiv funktion som mäts av individuella och sammansatta Cogstate-kognitionspoäng
Tidsram: Upp till vecka 73
Upp till vecka 73
Digitala funktionella bedömningar som mäts med ActiGraph LEAP® bärbar enhet
Tidsram: Upp till vecka 73
Upp till vecka 73

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2026

Första postat (Faktisk)

23 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

6 november 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 november 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera