Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet och tolerabilitet av DYNE-101 hos deltagare med myotonisk dystrofi typ 1

1 september 2026 uppdaterad av: Dyne Therapeutics

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, 48-veckors placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av DYNE-101 administrerat till deltagare med myotonisk dystrofi typ 1

Syftet med studien är att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten hos DYNE-101 för behandling av myotonisk dystrofi typ 1 (DM1).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien består av tre perioder: en screeningperiod (upp till 8 veckor), en placebokontrollerad period (48 veckor) och en långtidsförlängningsperiod (24 veckor).

En oberoende dataövervakningskommitté (IDMC) bestående av medlemmar som är oberoende och externa i förhållande till sponsorn kommer att regelbundet granska säkerhets- och tolerabilitetsdata från denna studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

150

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Rekrytering
        • UZA
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgien, 3000
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Rekrytering
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rekrytering
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Kontakt:
  • Frankrike
      • Garches, Frankrike, 92380
        • Rekrytering
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Rekrytering
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Kontakt:
      • Nantes, Frankrike, 44000
      • Paris, Frankrike, 75013
      • Toulouse, Frankrike, 31300
        • Rekrytering
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Kontakt:
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Rekrytering
        • IU Health Neuroscience Center
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65211
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Förenta staterna, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
        • Rekrytering
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Rekrytering
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
  • Italien
    • Brescia
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20162
    • Roma
      • Roma, Roma, Italien, 00168
        • Rekrytering
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Kontakt:
      • Roma, Roma, Italien, 00189
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Kontakt:
  • Japan
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japan, 945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japan, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japan, 560-8552
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Rekrytering
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Kontakt:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japan, 755-8505
  • Nederländerna
      • Maastricht, Nederländerna, 6229 HX
        • Rekrytering
        • University of Maastricht
        • Kontakt:
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 GA
  • Spanien
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Spanien, 28702
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Kontakt:
  • Storbritannien
    • England
      • London, England, Storbritannien, WC1N 3BG
        • Rekrytering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Kontakt:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Storbritannien, M6 8HD
        • Rekrytering
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Rekrytering
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Kontakt:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
        • Rekrytering
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Kontakt:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Tyskland, 13125
        • Rekrytering
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av DM1 bekräftad med molekylärgenetik med trinukleotidupprepningsstorlek större än (>) 100. Historiska resultat från klinisk testning är acceptabla.
  • Kan gå 10 meter och genomföra 5 gånger sittande till stående självständigt (inlägg eller stöd som inte når över fotleden är tillåtna).
  • Kroppsmassaindex (BMI) lägre än (<) 35 kilogram per kvadratmeter (kg/m²).

Exklusionskriterier:

  • En känd diagnos av kongenital DM1.
  • Historik av större kirurgisk procedur (baserat på utredarens bedömning) inom 12 veckor före screeningstart, med undantag för implanterad pacemaker eller defibrillator.
  • Användning av glukagonliknande peptid-1 (GLP-1) agonist/incretinläkemedel inklusive semaglutid, dulaglutid, liraglutid, exenatid eller tirzepatid inom en period av 5 halveringstider av läkemedlet före genomförande av screeningsbedömningar.

Obs: Andra inklusions- och exklusionskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Placebokontrollerad period: DYNE-101
Deltagare kommer att randomiseras för att få DYNE-101 en gång var åttonde vecka (Q8W) i upp till 48 veckor.
Läkemedel: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administeras via IV-infusion
Placebo-jämförare: Placebokontrollerad period: Placebo
Deltagarna kommer att randomiseras till att få DYNE-101 matchande placebo, Q8W i upp till 48 veckor.
Läkemedel: Placebo
Administreras genom IV-infusion
Experimentell: Långtidsförlängningsperiod: DYNE-101

Deltagare som får DYNE-101 under Placebokontrollerad Period kommer att fortsätta att få DYNE-101, Q8W i upp till 24 veckor.

Deltagare som fick placebo under Placebokontrollerad Period kommer att få DYNE-101, Q8W i upp till 24 veckor.
Läkemedel: Placebo
Administreras genom IV-infusion
Läkemedel: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administeras via IV-infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
5 Times Sit-To-Stand (5×STS) Time
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Video Hand Opening Time (vHOT) [Långfinger]
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Kvantitativ muskelstyrketestning (QMT) total
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Klinikers globala intryck av förändring (CGI-C)
Tidsram: Vecka 49
Vecka 49
10-Meter Gång-/Springtest (10-MWRT) Hastighet (m/s)
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsram: Vecka 49
Vecka 49
DM1-ACTIV^C Totalsumma
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) Totalt
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Klinisk global bedömning av svårighetsgrad (CGI-S)
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
9-hålspetest (9-HPT) Tid
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Myotonic Dystrofi Hälsa Index (MDHI) Subskalpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 49
Baslinje, vecka 49
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av DYNE-101
Tidsram: Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Tid till maximal koncentration (tmax) av DYNE-101
Tidsram: Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Area Under the Concentration-Time Curve (AUC) from Hour 0 to the Last Measurable Concentration (AUC0-tlast) of DYNE-101
Tidsram: Före dos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dos, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Arean under koncentration-tid-kurvan extrapolerad till oändligheten (AUC0-∞) för DYNE-101
Tidsram: Före dosering och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dosering och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Tydlig terminal elimineringstaktkonstant (λZ) för DYNE-101
Tidsram: Pre-dose, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Pre-dose, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Uppenbar terminal eliminationshalveringstid (t½) för DYNE-101
Tidsram: Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Plasmarensning (CL) av DYNE-101
Tidsram: För dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
För dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Distributionsvolym i terminalfasen (Vz), om tillämpligt för DYNE-101
Tidsram: För dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
För dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Distributionsvolym vid stationärt tillstånd (Vss), om tillämpligt för DYNE-101
Tidsram: Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Före dosering, och vid flera tidpunkter upp till vecka 73
Antal deltagare med antidrogsantikroppar (ADA)
Tidsram: Upp till vecka 73
Upp till vecka 73

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Fatigue and Daytime Sleepiness Scale (FDSS)
Tidsram: Upp till vecka 73
Upp till vecka 73
Kognitiv funktion som mäts av individuella och sammansatta Cogstate-kognitionspoäng
Tidsram: Upp till vecka 73
Upp till vecka 73
Digitala funktionella bedömningar som mäts med ActiGraph LEAP® bärbar enhet
Tidsram: Upp till vecka 73
Upp till vecka 73

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 maj 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juli 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 mars 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 mars 2026

Första postat (Faktisk)

23 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 september 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera