Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt, sikkerhed og tolerabilitet af DYNE-101 hos deltagere med myotonisk dystrofi type 1

1. september 2026 opdateret af: Dyne Therapeutics

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, 48-ugers placebo-kontrolleret undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tåleligheden af DYNE-101 administreret til deltagere med myotonisk dystrofi type 1

Formålet med studiet er at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af DYNE-101 til behandling af myotonisk dystrofi type 1 (DM1).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet består af tre perioder: en screeningsperiode (op til 8 uger), en placebokontrolleret periode (48 uger) og en langtidsforlængelsesperiode (24 uger).

Et uafhængigt datamonitoreringsudvalg (IDMC), bestående af medlemmer uafhængige af og eksterne i forhold til sponsor, vil gennemgå sikkerheds- og tolerabilitetsdata for dette studie med jævne mellemrum.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

150

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Rekruttering
        • UZA
        • Kontakt:
      • Leuven, Belgien, 3000
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark, 8200
        • Rekruttering
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • Kontakt:
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Rekruttering
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • Kontakt:
    • Lancashire
      • Salford, Lancashire, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Rekruttering
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • IU Health Neuroscience Center
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65211
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Rekruttering
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Rekruttering
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Rekruttering
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Rekruttering
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • Kontakt:
      • Nantes, Frankrig, 44000
        • Rekruttering
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu
        • Kontakt:
      • Paris, Frankrig, 75013
      • Toulouse, Frankrig, 31300
        • Rekruttering
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • Kontakt:
  • Holland
  • Italien
    • Brescia
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20162
    • Roma
      • Roma, Roma, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • Kontakt:
      • Roma, Roma, Italien, 00189
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • Kontakt:
  • Japan
    • Niigata
      • Kashiwazaki, Niigata, Japan, 945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi, Osaka, Japan, 565-0871
      • Toyonaka-Shi, Osaka, Japan, 560-8552
        • Rekruttering
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
        • Kontakt:
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
        • Rekruttering
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • Kontakt:
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi, Yamaguchi, Japan, 755-8505
  • Spanien
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes, Madrid, Spanien, 28702
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • Kontakt:
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80336
        • Rekruttering
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • Kontakt:
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • Kontakt:
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Tyskland, 13125
        • Rekruttering
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af DM1 bekræftet ved molekylærgenetik med trinukleotid-gentagelsesstørrelse større end (>) 100. Historiske resultater fra klinisk testning er acceptable.
  • I stand til at gå 10 meter og udføre 5 gange opstilling fra siddende stilling uafhængigt (indsæt eller støtter, der ikke går over anklen, er tilladt).
  • Body mass index (BMI) mindre end (<) 35 kilogram pr. meter kvadrat (kg/m^2).

Eksklusionskriterier:

  • En kendt diagnose af medfødt DM1.
  • Historie med større kirurgisk indgreb (baseret på undersøgers vurdering) inden for 12 uger før starten af screening, med undtagelse af implanteret pacemaker eller defibrillator.
  • Brug af glucagon-lignende peptid 1 (GLP-1) agonist/incretin-lægemidler inklusive semaglutid, dulaglutid, liraglutid, exenatid eller tirzepatid inden for en periode svarende til 5 halveringstider for lægemidlet før udførelse af screeningsvurderinger.

Bemærk: Andre inklusions- og eksklusionskriterier kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Placebo-kontrolleret Periode: DYNE-101
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage DYNE-101 en gang hver 8. uge (Q8W) i op til 48 uger.
Medicin: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administreret ved intravenøs infusion
Placebo komparator: Placebo-kontrolleret periode: Placebo
Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt til at modtage DYNE-101 matching placebo, Q8W i op til 48 uger.
Medicin: Placebo
Administreret ved IV infusion
Eksperimentel: Langvarig forlængelsesperiode: DYNE-101

Deltagere, der modtager DYNE-101 i placebokontrolleret periode, vil fortsætte med at modtage DYNE-101, Q8W i op til 24 uger.

Deltagere, der modtog placebo i placebokontrolleret periode, vil modtage DYNE-101, Q8W i op til 24 uger.
Medicin: Placebo
Administreret ved IV infusion
Medicin: zeleciment basivarsen (DYNE-101)
Administreret ved intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
5 gange siddende-til-stående (5×STS) tid
Tidsramme: Udgångspunkt, uge 49
Udgångspunkt, uge 49

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Video Håndåbningstid (vHOT) [Langefinger]
Tidsramme: Baseline, uge 49
Baseline, uge 49
Kvantitativ muskeltest (QMT) total
Tidsramme: Baseline, uge 49
Baseline, uge 49
Klinikerens globale indtryk af forandring (CGI-C)
Tidsramme: Uge 49
Uge 49
10-Meter Gang/Løb Test (10-MWRT) Hastighed (m/s)
Tidsramme: Baseline, uge 49
Baseline, uge 49
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsramme: Uge 49
Uge 49
DM1-ACTIV^C Total Score
Tidsramme: Baseline, uge 49
Baseline, uge 49
Myotonisk Dystrofi Helbredsindeks (MDHI) Total
Tidsramme: Baseline, uge 49
Baseline, uge 49
Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsramme: Baseline, uge 49
Baseline, uge 49
Klinikerens globale indtryk af sværhedsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Baseline, uge 49
Baseline, uge 49
9-hul-peg-test (9-HPT)-tid
Tidsramme: Baseline, uge 49
Baseline, uge 49
Myotonisk dystrofi sundhedsindeks (MDHI) subskalascorer
Tidsramme: Baseline, uge 49
Baseline, uge 49
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af DYNE-101
Tidsramme: Før dosis, og på flere tidspunkter op til uge 73
Før dosis, og på flere tidspunkter op til uge 73
Tid til maksimal koncentration (tmax) for DYNE-101
Tidsramme: Før dosering og på flere tidspunkter op til uge 73
Før dosering og på flere tidspunkter op til uge 73
Areal under koncentration-tid-kurven (AUC) fra time 0 til den sidste målbare koncentration (AUC0-tlast) af DYNE-101
Tidsramme: Før dosering, og på flere tidspunkter op til uge 73
Før dosering, og på flere tidspunkter op til uge 73
Areal under koncentrationstidskurven ekstrapoleret til uendelig (AUC0-∞) af DYNE-101
Tidsramme: Før dosering, og på flere tidspunkter op til uge 73
Før dosering, og på flere tidspunkter op til uge 73
Tilsyneladende terminal eliminationsratekonstant (λZ) for DYNE-101
Tidsramme: Før dosis, og på flere tidspunkter op til uge 73
Før dosis, og på flere tidspunkter op til uge 73
Tilsyneladende terminal eliminationshalveringstid (t½) for DYNE-101
Tidsramme: Præ-dosis og ved flere tidspunkter op til uge 73
Præ-dosis og ved flere tidspunkter op til uge 73
Plasmarensning (CL) af DYNE-101
Tidsramme: Før dosering, og på flere tidspunkter op til uge 73
Før dosering, og på flere tidspunkter op til uge 73
Distributionsvolumen i terminalfasen (Vz), hvis relevant for DYNE-101
Tidsramme: Før dosering og på flere tidspunkter op til uge 73
Før dosering og på flere tidspunkter op til uge 73
Fordelingsvolumen i steady state (Vss), hvis relevant for DYNE-101
Tidsramme: Før dosis, og på flere tidspunkter op til uge 73
Før dosis, og på flere tidspunkter op til uge 73
Antal deltagere med antistoffer mod lægemidlet (ADA'er)
Tidsramme: Op til uge 73
Op til uge 73

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skala for træthed og døgnrytmesøvnighed (FDSS)
Tidsramme: Op til uge 73
Op til uge 73
Kognitiv funktion målt ved individuelle og sammensatte Cogstate-kognitionsscore
Tidsramme: Op til uge 73
Op til uge 73
Digitale funktionsvurderinger som målt med ActiGraph LEAP®-bærbar enhed
Tidsramme: Op til uge 73
Op til uge 73

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dyne Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

23. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. september 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522957-20-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner