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DYNE-101 在1型强直性肌营养不良症参与者中的疗效、安全性和耐受性

2026年9月1日 更新者：Dyne Therapeutics

一项为期48周、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估DYNE-101对1型强直性肌营养不良症参与者的疗效、安全性和耐受性

本研究的目的是评估DYNE-101治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的疗效、安全性和耐受性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

本研究包含三个时期：筛选期（最长8周）、安慰剂对照期（48周）和长期扩展期（24周）。

由独立于申办方的外部成员组成的独立数据监测委员会（IDMC）将定期审查本研究的安全性和耐受性数据。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

150

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 丹麦
      • Aarhus、丹麦、8200
        • 招聘中
        • Aarhus University Hospital, Department of Neurology
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • 招聘中
        • Rigshospitalet, (Neuromuscular Clinic and Research Unit, Department 8077)
        • 接触：
  • 德国
    • Bavaria
      • Munich、Bavaria、德国、80336
        • 招聘中
        • LMU Klinikum der Universität München Neurologische Klinik und Poliklinik Friedrich-Baur-Institut Campus Innenstadt
        • 接触：
    • North Rhine-Westphalia
      • Bonn、North Rhine-Westphalia、德国、53127
        • 招聘中
        • Universitätsklinikum Bonn AöR Zentrum für Neurologie Klinik für Neuroimmunologie und Neuromuskuläre Erkrankungen
        • 接触：
    • State of Berlin
      • Berlin、State of Berlin、德国、13125
        • 招聘中
        • Charité Universitätsmedizin Berlin Campus-Buch Muscle Research Unit
        • 接触：
  • 意大利
    • Brescia
    • Milano
      • Milan、Milano、意大利、20162
    • Roma
      • Roma、Roma、意大利、00168
        • 招聘中
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Department of Women's, Child and Public Health Sciences - UOC Neuropsichiatria Infantile
        • 接触：
      • Roma、Roma、意大利、00189
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea - UOC Neurologia
        • 接触：
  • 日本
    • Niigata
      • Kashiwazaki、Niigata、日本、945-8585
    • Osaka
      • Suita-shi、Osaka、日本、565-0871
      • Toyonaka-Shi、Osaka、日本、560-8552
    • Tokyo
      • Kodaira、Tokyo、日本、187-8551
        • 招聘中
        • National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP)
        • 接触：
    • Yamaguchi
      • Ube-Shi、Yamaguchi、日本、755-8505
  • 比利时
      • Edegem、比利时、2650
        • 招聘中
        • UZA
        • 接触：
      • Leuven、比利时、3000
  • 法国
      • Garches、法国、92380
        • 招聘中
        • AP-HP, Hôpital Raymond-Poincaré
        • 接触：
      • Marseille、法国、13385
        • 招聘中
        • CHU Marseille - Hôpital de la Timone (APHM)
        • 接触：
      • Nantes、法国、44000
      • Paris、法国、75013
      • Toulouse、法国、31300
        • 招聘中
        • CHU de Toulouse - Hôpital Pierre-Paul Riquet
        • 接触：
  • 澳大利亚
  • 美国
    • California
      • La Jolla、California、美国、92037
        • 招聘中
        • UCSD - Altman Clinical and Translational Research Institute
        • 接触：
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 招聘中
        • UCLA Medical Center (Department of Neurology)
        • 接触：
      • Palo Alto、California、美国、94304
    • Georgia
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • IU Health Neuroscience Center
        • 接触：
          • Jennifer Terrell
          • 电话号码：317-278-6266
          • 邮箱：jkramey@iu.edu
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、美国、65211
    • North Carolina
    • Texas
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • 招聘中
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
        • 接触：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • 招聘中
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
        • 接触：
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
  • 英国
    • England
      • London、England、英国、WC1N 3BG
        • 招聘中
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust National Hospital for Neurology and Neurosurgery
        • 接触：
    • Lancashire
      • Salford、Lancashire、英国、M6 8HD
        • 招聘中
        • Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
        • 接触：
  • 荷兰
  • 西班牙
    • Madrid
      • San Sebastián de los Reyes、Madrid、西班牙、28702
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Infanta Sofía
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 经分子遗传学确诊为DM1，三核苷酸重复序列大小大于(>)100。历史临床检测结果可接受。
  • 能够独立行走10米并完成5次坐站转换（允许使用不高于脚踝的插入物或支撑物）。
  • 体重指数(BMI)小于(<)35千克每平方米(kg/m^2)。

排除标准：

  • 已知诊断为先天性DM1。
  • 筛查开始前12周内有重大外科手术史（根据研究者判断），植入式起搏器或除颤器除外。
  • 在进行筛查评估前，使用胰高血糖素样肽1(GLP-1)激动剂/肠促胰岛素药物（包括司美格鲁肽、度拉糖肽、利拉鲁肽、艾塞那肽或替尔泊肽）的时间未超过该药物的5个半衰期。

注：可能适用其他纳入和排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：安慰剂对照期：DYNE-101
参与者将被随机分配接受DYNE-101治疗，每8周一次（Q8W），最长持续48周。
药品：泽莱西门特·巴西瓦森（DYNE-101）
通过静脉输注给药
安慰剂比较：安慰剂对照期：安慰剂
参与者将被随机分配接受DYNE-101匹配安慰剂，每8周一次，最长持续48周。
药品：安慰剂
通过静脉输液给药
实验性的：长期扩展期：DYNE-101

在安慰剂对照期接受DYNE-101的参与者将继续接受DYNE-101，每8周一次，最长持续24周。

在安慰剂对照期接受安慰剂的参与者将接受DYNE-101，每8周一次，最长持续24周。
药品：安慰剂
通过静脉输液给药
药品：泽莱西门特·巴西瓦森（DYNE-101）
通过静脉输注给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
5次坐立时间（5×STS）
大体时间：基线，第49周
基线，第49周

次要结果测量

结果测量
大体时间
视频手部张开时间（vHOT）[中指]
大体时间：基线，第49周
基线，第49周
定量肌肉测试（QMT）总分
大体时间：基线，第49周
基线，第49周
临床医生整体印象变化（CGI-C）
大体时间：第49周
第49周
10米步行/跑步测试（10-MWRT）速度（米/秒）
大体时间：基线，第49周
基线，第49周
患者整体印象变化（PGI-C）
大体时间：第49周
第49周
DM1-ACTIV^C 总分
大体时间：基线，第49周
基线，第49周
肌强直性肌营养不良健康指数（MDHI）总分
大体时间：基线，第49周
基线，第49周
患者总体严重程度印象 (PGI-S)
大体时间：基线，第49周
基线，第49周
临床医生总体严重度印象量表（CGI-S）
大体时间：基线，第49周
基线，第49周
9孔插板测试（9-HPT）时间
大体时间：基线，第49周
基线，第49周
肌强直性营养不良健康指数（MDHI）分量表评分
大体时间：基线，第49周
基线，第49周
DYNE-101的最大观察血浆药物浓度（Cmax）
大体时间：给药前及第73周前的多个时间点
给药前及第73周前的多个时间点
DYNE-101的最大血药浓度时间（tmax）
大体时间：给药前，以及直至第73周的多个时间点
给药前，以及直至第73周的多个时间点
DYNE-101的浓度-时间曲线下面积（AUC）从0小时至最后可测量浓度（AUC0-tlast）
大体时间：给药前，直至第73周的多个时间点
给药前，直至第73周的多个时间点
DYNE-101从零外推至无穷的血药浓度-时间曲线下面积（AUC0-∞）
大体时间：给药前，以及直至第73周的多个时间点
给药前，以及直至第73周的多个时间点
DYNE-101的表观末端消除速率常数（λZ）
大体时间：给药前，以及直至第73周的多个时间点
给药前，以及直至第73周的多个时间点
DYNE-101 的表观末端消除半衰期 (t½)
大体时间：给药前，以及至第73周的多个时间点
给药前，以及至第73周的多个时间点
DYNE-101的血浆清除率（CL）
大体时间：给药前，以及直至第73周的多个时间点
给药前，以及直至第73周的多个时间点
DYNE-101 的终末期分布容积（Vz，如适用）
大体时间：给药前，以及直至第73周的多个时间点
给药前，以及直至第73周的多个时间点
稳态分布容积（Vss），如适用，关于DYNE-101
大体时间：给药前，以及直至第73周的多个时间点
给药前，以及直至第73周的多个时间点
产生抗药抗体（ADA）的参与者数量
大体时间：截至第73周
截至第73周

其他结果措施

结果测量
大体时间
疲劳与日间嗜睡量表 (FDSS)
大体时间：截至第73周
截至第73周
通过个体及综合Cogstate认知评分测量的认知功能
大体时间：至第73周
至第73周
通过 ActiGraph LEAP® 可穿戴设备测量的数字功能评估
大体时间：至第73周
至第73周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Dyne Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年5月14日

初级完成 (估计的)

2028年7月1日

研究完成 (估计的)

2029年1月1日

研究注册日期

首次提交

2026年3月17日

首先提交符合 QC 标准的

2026年3月17日

首次发布 (实际的)

2026年3月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月1日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DYNE101-DM1-301
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522957-20-00 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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